بالا سينويد بولاية بنسلفانيا - أعلنت اليوم شركة Larimar Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية متخصصة في علاجات الأمراض النادرة (المسجلة في بورصة ناسداك تحت الرمز: LRMR)، عن اختيار دواء Nomlabofusp المرشح لعلاجها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبرنامج START التجريبي. يهدف البرنامج إلى تسريع تطوير أدوية للأمراض النادرة ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة.
تم اختيار عقار Nomlabofusp، المصمم لعلاج رنح فريدريك (FA) عن طريق توصيل عقار فراتاكسين مباشرة إلى الميتوكوندريا، وذلك لفائدته السريرية المحتملة وجاهزيته لمراحل التطوير المتقدمة. يعمل برنامج START، الذي أطلقته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في سبتمبر 2023، على تسهيل التفاعل المتكرر بين مطوري الأدوية وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما قد يسرع من مسار الدراسات السريرية المحورية وتقديم طلب ترخيص الأدوية البيولوجية (BLA) اللاحق.
يشمل برنامج START التجريبي التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ما يصل إلى ستة علاجات جديدة، ثلاثة منها من مركز تقييم الأدوية والبحوث (CDER) وثلاثة من مركز تقييم وبحوث البيولوجيا الحيوية (CBER). يؤكد إدراج لاريمار في هذا البرنامج على الطبيعة الحرجة لتطوير دواء نوملابوفوسب لعلاج مرض الحموضة المعوية، وهي حالة تنكسية عصبية منهكة.
وأعربت رئيسة شركة Larimar ومديرها التنفيذي، الطبيبة كارول بن ميمون، عن حماسها لالتزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتحسين قنوات الاتصال لتطوير الدواء، مما قد يسرع من تطوير عقار Nomlabofusp. كما سلّط الدكتور راسل كلايتون، كبير المسؤولين الطبيين، الضوء على أهمية برنامج START في تطوير عقار Nomlabofusp إلى مرحلة ما قبل اجتماع اتفاقية إطلاق سراح الرهن العقاري، مؤكداً على الحاجة الملحة للمرضى الذين يعانون من مرض التهاب المفاصل الروماتويدي.
وفي الوقت الحالي، يخضع عقار نوملابوفوسب لدراسة تمديدية مفتوحة لتقييم سلامته على المدى الطويل، وقدرته على التحمل، وتأثيره على مستويات الفراتاكسين في الأنسجة المحيطية. ومن المتوقع صدور بيانات مؤقتة من هذه الدراسة في الربع الأخير من عام 2024.
حصل Nomlabofusp على العديد من التعيينات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بما في ذلك تعيينات الأمراض النادرة للأطفال، والمسار السريع، وتعيينات الأدوية اليتيمة، بالإضافة إلى اعترافات مماثلة من الهيئات التنظيمية الأوروبية. تشير هذه التعيينات إلى الأهمية المحتملة للعلاج وخطورة الحالة التي يهدف إلى علاجها.
InvestingPro Insights
تصدرت شركة Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR) عناوين الأخبار مؤخرًا بإدراجها في برنامج START التجريبي التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مما يشير إلى خطوة مهمة إلى الأمام في تطوير علاجها للأمراض النادرة "نوملابوفوسب". وبينما تمضي الشركة في هذا المسار الواعد والصعب في الوقت ذاته، دعونا نلقي نظرة على بعض المقاييس المالية الرئيسية والرؤى التي يمكن أن تؤثر على رحلتها.
أولاً، تبلغ القيمة السوقية للشركة حوالي 452.99 مليون دولار أمريكي، وهو ما يعكس تقييم السوق الحالي لإمكانات شركة Larimar. على الرغم من التفاؤل الذي يحيط بتطوير الدواء، إلا أن الشركة لا تخلو من التحديات المالية. تشير نسبة السعر إلى الأرباح إلى الأرباح السالبة البالغة -7.18، ونسبة السعر إلى الأرباح المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024 البالغة -9.94، إلى أن الشركة ليست مربحة حاليًا. وعلاوة على ذلك، تُظهر الأرباح قبل خصم الفوائد والضرائب والاستهلاك والإطفاء للفترة نفسها انخفاضًا كبيرًا بنسبة 44.56%، بقيمة -50.54 مليون دولار أمريكي.
يجب أن يلاحظ المستثمرون أن سهم Larimar قد شهد تقلبات كبيرة، حيث ارتفع سعر السهم بنسبة 106.12% خلال الأشهر الستة الماضية، ولكنه انخفض بنسبة 38.52% خلال الأشهر الثلاثة الماضية. قد يكون هذا التقلب مؤشراً على استجابة السوق لكل من تقدم الشركة والمخاطر الكامنة في تطوير الأدوية.
فيما يتعلق بنصائح InvestingPro، من المهم تسليط الضوء على أن شركة Larimar تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهو مؤشر قوي على الصحة المالية، خاصة بالنسبة لشركة تكنولوجيا حيوية لا تمتلك إيرادات حالية من المنتجات. بالإضافة إلى ذلك، في حين لا يتوقع المحللون تحقيق الربحية هذا العام، فإن الأصول السائلة للشركة تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل، مما يوفر بعض الاستقرار المالي مع استمرارها في تجاربها السريرية.
بالنسبة للمهتمين بتحليل أعمق والمزيد من نصائح InvestingPro، هناك رؤى إضافية متاحة على صفحة الشركة على موقع Investing.com. وللوصول إلى هذه الرؤى والنصائح، يمكنك استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro وPro+.
تُعد رحلة لاريمار تجسيدًا لطبيعة صناعة التكنولوجيا الحيوية ذات المخاطر العالية والمكافآت العالية، وستكون مراقبة التطورات العلمية والمالية على حد سواء أمرًا بالغ الأهمية لأصحاب المصلحة. مع توفر 10 نصائح إضافية من InvestingPro، يمكن للمستثمرين الحصول على فهم شامل للصحة المالية للشركة ومسارها المحتمل.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.