كامبريدج، ماساتشوستس - أعلنت شركة Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب الدواء الجديد التكميلي (sNDA) لعقار فوتريسيران. ستقوم إدارة الغذاء والدواء بمراجعة الطلب لاستخدام فوتريسيران المحتمل في علاج داء النشواني ATTR مع اعتلال عضلة القلب (ATTR-CM)، وحددت تاريخ 23 مارس 2025 كموعد نهائي للإجراء وفقًا لقانون رسوم وصفات الأدوية (PDUFA).
يهدف فوتريسيران، الذي يتم تسويقه حاليًا تحت اسم العلامة التجارية AMVUTTRA® لمؤشر مختلف، إلى علاج كل من مظاهر اعتلال الأعصاب المحيطية واعتلال عضلة القلب في داء النشواني ATTR. أعرب الدكتور بوشكال جارج، كبير المسؤولين الطبيين في ألنيلام، عن تفاؤله بشأن قبول إدارة الغذاء والدواء، مستشهدًا بتحسن النتائج القلبية الوعائية وجودة الحياة لدى المرضى من دراسة HELIOS-B.
أظهرت دراسة HELIOS-B، وهي تجربة سريرية من المرحلة الثالثة، آثارًا إيجابية لفوتريسيران على بقاء المرضى على قيد الحياة وتطور المرض وجودة الحياة. تم عرض هذه النتائج في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض القلب ونشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية في 30 أغسطس 2024.
داء النشواني ATTR هو مرض قاتل يتميز بتراكم بروتينات الترانسثيريتين المشوهة في الجسم، مما يؤدي إلى تلف الأعصاب والقلب والجهاز الهضمي. يعمل فوتريسيران عن طريق إسكات الحمض النووي الريبي المرسال المسؤول عن البروتينات المسببة للمرض.
كانت ألنيلام، وهي رائدة في علاجات التداخل RNA (RNAi)، في طليعة ترجمة RNAi إلى علاجات جديدة للأمراض ذات الاحتياجات غير الملباة. تتضمن محفظة الشركة مجموعة من علاجات RNAi، مع كون فوتريسيران جزءًا من خط التطوير في المراحل المتأخرة.
تستند المعلومات الواردة في هذا المقال إلى بيان صحفي من شركة Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
في أخبار أخرى حديثة، أبلغت Alnylam Pharmaceuticals عن زيادة كبيرة بنسبة 34% في الإيرادات الصافية العالمية للمنتجات على أساس سنوي، لتصل إلى 420 مليون 1234.56﷼، مدفوعة بشكل أساسي بعلاجات داء النشواني الترانسثيريتين (ATTR). كشفت الشركة أيضًا عن بيانات واعدة من دراسة المرحلة الأولى لعقار نوكريسيران، وهو علاج محتمل لـ ATTR، مظهرة انخفاضًا كبيرًا ومستدامًا في مستويات الترانسثيريتين في المصل. أدى هذا إلى احتفاظ H.C. Wainwright و TD Cowen بتصنيفاتهما "شراء" لألنيلام، معربين عن ثقتهما في مسار تطوير الدواء.
ومع ذلك، خفضت Wolfe Research تصنيف سهم ألنيلام من "أداء مماثل للأقران" إلى "دون المستوى" بسبب مخاوف تتعلق بالقيمة على المدى الطويل، خاصة حول منتج الشركة Amvuttra. على الرغم من ذلك، تواصل ألنيلام تقدم خط إنتاجها، لا سيما في علاجات مرض الزهايمر ومرض هنتنغتون. تهدف الشركة إلى مضاعفة خط إنتاجها للتطوير السريري بحلول نهاية عام 2025.
في تحول للموارد، أوقفت ألنيلام برنامج ALN-KHK لمرض السكري من النوع 2 ولكنها لا تزال منفتحة على فرص تطوير الأعمال. هذه من بين التطورات الأخيرة في Alnylam Pharmaceuticals.
رؤى InvestingPro
يتماشى قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا لطلب الدواء الجديد التكميلي (sNDA) لفوتريسيران من Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) مع المركز القوي للشركة في السوق ومسار نموها. وفقًا لبيانات InvestingPro، تتمتع ألنيلام بقيمة سوقية كبيرة تبلغ 31.59 مليار 1234.56﷼، مما يعكس ثقة المستثمرين في خط إنتاجها المبتكر لعلاجات التداخل RNA.
يؤكد نمو إيرادات الشركة بنسبة 21.54% على مدى الاثني عشر شهرًا الماضية قدرتها على تسويق منتجاتها بفعالية. هذا النمو مثير للإعجاب بشكل خاص نظرًا للمشهد التنافسي في صناعة الأدوية ويدعم النجاح المحتمل لفوتريسيران إذا تمت الموافقة عليه لـ ATTR-CM.
تسلط نصائح InvestingPro الضوء على أن ألنيلام شهدت عائدًا قويًا على مدار العام الماضي، مع عائد إجمالي للسعر لمدة عام واحد بنسبة 50.31%. يشير هذا الأداء إلى أن المستثمرين متفائلون بشأن آفاق الشركة المستقبلية، بما في ذلك الموافقة المحتملة على فوتريسيران لمؤشره الموسع.
من الجدير بالذكر أنه في حين تُظهر ألنيلام وعدًا، فإنها تعمل حاليًا بخسارة، مع نسبة سعر إلى أرباح سلبية تبلغ -95.44. ومع ذلك، فإن هذا ليس غير شائع لشركات التكنولوجيا الحيوية التي تستثمر بكثافة في البحث والتطوير. تشير الأصول السائلة للشركة التي تتجاوز الالتزامات قصيرة الأجل إلى وضع مالي مستقر لدعم التجارب السريرية الجارية وإطلاق المنتجات المحتملة.
بالنسبة للمستثمرين الذين يبحثون عن تحليل أكثر شمولاً، يقدم InvestingPro 10 نصائح إضافية لـ Alnylam Pharmaceuticals، مما يوفر رؤى أعمق حول الصحة المالية للشركة ومركزها في السوق.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا