نيويورك - تلقت شركة Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT)، وهي شركة أدوية حيوية، خطاب استجابة كامل (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بخصوص طلبها لدواء جديد (NDA) لعقار govorestat. لم يحصل العلاج الموجه لمرض الجالاكتوسيميا الكلاسيكي، وهو مرض استقلابي نادر، على الموافقة بشكله الحالي بسبب أوجه قصور في التطبيق السريري.
أعربت الشركة عن التزامها تجاه مجتمع مرضى الجالاكتوسيميا وتعتزم طلب اجتماع مع FDA لمناقشة إمكانية إعادة تقديم طلب الدواء الجديد أو استئناف القرار. وعلى الرغم من هذه النكسة، سلطت Applied Therapeutics الضوء على الفوائد المحتملة لـ govorestat، مستشهدة ببيانات من التجارب السريرية التي أظهرت تحسينات في النتائج المعرفية والسلوكية لدى المرضى الأطفال.
أظهر govorestat نتائج واعدة في خفض مستويات الجالاكتيتول، وهو مستقلب سام مرتبط بالمضاعفات العصبية لدى مرضى الجالاكتوسيميا. كما لوحظ أن الدواء له ملف سلامة مفضل. تم نشر نتائج دراسة ACTION-Galactosemia Kids من المرحلة الثالثة ودراسة ACTION-Galactosemia للبالغين من المرحلة 1/2 في مجلة علم الأدوية السريرية.
كجزء من خط إنتاجها التطويري، تعمل Applied Therapeutics أيضًا على govorestat لعلاج نقص إنزيم سوربيتول ديهيدروجينيز (SORD)، مع توقع تقديم طلب دواء جديد في أوائل عام 2025. تعتبر عملية المراجعة هذه لنقص SORD منفصلة عن تلك المتعلقة بالجالاكتوسيميا الكلاسيكية.
حصل govorestat على تصنيفات مختلفة من الوكالات التنظيمية، بما في ذلك تصنيف المنتج الدوائي اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وتصنيف الدواء اليتيم من FDA لعدة أمراض نادرة.
تؤثر الجالاكتوسيميا على حوالي 3,300 مريض في الولايات المتحدة و4,400 في الاتحاد الأوروبي، مع فحص إلزامي لحديثي الولادة في هذه المناطق. حاليًا، لا توجد خيارات علاجية لهذا المرض المنهك.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي من Applied Therapeutics، التي تواصل التركيز على تطوير مرشحات الأدوية للأمراض النادرة، بما في ذلك اضطرابات الأيض في الجهاز العصبي المركزي. تنطوي البيانات التطلعية للشركة على مخاطر وشكوك، ولا يوجد ضمان بتحقيق الخطط المستقبلية. يعد قرار FDA بشأن govorestat نقطة تركيز مهمة للشركة ومجتمع مرضى الجالاكتوسيميا.
في أخبار أخرى حديثة، أعلنت شركة Applied Digital Corporation عن إيرادات للربع الأول المالي بلغت 60.7 مليون دولار، متجاوزة توقعات المحللين ومسجلة زيادة بنسبة 67% على أساس سنوي. بلغت صافي الخسارة المعدلة للشركة 21.6 مليون دولار أو 0.15 دولار للسهم، وهو رقم أفضل من الخسارة المتوقعة البالغة 0.27 دولار للسهم. بلغت الأرباح المعدلة قبل الفوائد والضرائب والاستهلاك والإطفاء 20.0 مليون دولار، وهي زيادة كبيرة من 9.9 مليون دولار المسجلة في نفس الربع من العام الماضي.
من بين التطورات الأخيرة الأخرى، شهدت الميزانية العمومية للشركة تحسينات كبيرة بعد استثمارات استراتيجية من إنفيديا وشركة Related Companies ومجموعة من المستثمرين المؤسسيين والمعتمدين. كما أن Applied Digital في المراحل النهائية لتأمين اتفاقية إيجار مع شركة hyperscaler مقرها الولايات المتحدة لمنشأتها قيد الإنشاء بقدرة 100 ميجاواط وتخطط لتشغيل 300 ميجاواط إضافية عبر مبنيين آخرين في الموقع.
اختتمت الشركة الربع بـ 86.6 مليون دولار من النقد وما يعادله، وهي زيادة كبيرة من 31.7 مليون دولار المسجلة في نهاية السنة المالية 2024. هذه من بين التطورات الأخيرة في الشركة.
رؤى InvestingPro
على الرغم من النكسة مع خطاب الاستجابة الكامل من FDA، أظهرت Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) أداءً سوقيًا ملحوظًا. وفقًا لبيانات InvestingPro، حقق سهم الشركة عائدًا قويًا بنسبة 454.89% خلال العام الماضي، مع زيادة كبيرة بنسبة 150.25% في الأشهر الستة الماضية وحدها. تشير هذه المرونة في أداء الأسهم إلى أن المستثمرين قد يحافظون على الثقة في الإمكانات طويلة الأجل للشركة، ربما بسبب خط إنتاجها المتنوع بعيدًا عن govorestat.
ومع ذلك، من المهم ملاحظة أن Applied Therapeutics تواجه تحديات مالية. تشير نصيحة من InvestingPro إلى أن الشركة غير مربحة خلال الاثني عشر شهرًا الماضية، وهو ما يتماشى مع سياق المقال لشركة تكنولوجيا حيوية لا تزال في مرحلة التطوير. بالإضافة إلى ذلك، يتوقع المحللون انخفاضًا في المبيعات في العام الحالي، والذي قد يتأثر بقرار FDA الأخير.
على الجانب الإيجابي، تكشف نصيحة أخرى من InvestingPro أن Applied Therapeutics تحتفظ بنقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية. قد تكون هذه الوسادة المالية حيوية حيث تتنقل الشركة في التحديات التنظيمية وتواصل جهود البحث والتطوير الخاصة بها.
بالنسبة للمستثمرين الذين يسعون إلى تحليل أكثر شمولاً، يقدم InvestingPro 13 نصيحة إضافية لـ Applied Therapeutics، مما يوفر فهمًا أعمق للصحة المالية للشركة ووضعها في السوق.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا