كامبريدج، ماساتشوستس وسالزبري، إنجلترا - أعلنت شركة KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) اليوم أنها حصلت على تصنيف الدواء اليتيم لعقار sebetralstat من وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية (MHLW). وإلى جانب هذا التصنيف، قدمت الشركة طلبًا لتسجيل دواء جديد (NDA) لـ sebetralstat في اليابان، والذي إذا تمت الموافقة عليه، سيكون أول علاج فموي عند الطلب للوذمة الوعائية الوراثية (HAE) في البلاد.
يستند تقديم طلب تسجيل الدواء الجديد إلى نتائج التجربة السريرية KONFIDENT من المرحلة الثالثة والتجربة الممتدة المفتوحة الجارية KONFIDENT-S. شملت تجربة KONFIDENT، وهي الأكبر على الإطلاق التي أجريت للوذمة الوعائية الوراثية، 136 مريضًا من 20 دولة. تم إعطاء المشاركين في هذه التجربة sebetralstat لعلاج نوبات الوذمة الوعائية الوراثية الحادة. تستمر تجربة KONFIDENT-S في تقييم السلامة والفعالية طويلة المدى للدواء، مع خطط لتركيبة جديدة من الأقراص الفموية سريعة الذوبان (ODT) يُعتزم تقديمها في طلب تسجيل دواء تكميلي (sNDA) في عام 2026. مع تراوح أهداف أسعار المحللين بين 18 و39 دولارًا، وهو أعلى بكثير من سعر التداول الحالي البالغ 8.30 دولار، تبدو توقعات السوق متفائلة رغم التحديات المالية الأخيرة. يمكن للمشتركين في InvestingPro الوصول إلى تحليل مفصل لآفاق نمو KalVista و10 نصائح احترافية إضافية.
يعد sebetralstat مثبطًا فمويًا جديدًا لإنزيم الكاليكرين البلازمي يهدف إلى علاج نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى البالغين والمراهقين من سن 12 عامًا فما فوق. تم تقديم الدواء أيضًا للمراجعة التنظيمية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مع تاريخ هدف قانون رسوم المستخدم للأدوية الموصوفة (PDUFA) في 17 يونيو 2025. تم إكمال طلبات ترخيص التسويق لـ sebetralstat إلى وكالة الأدوية الأوروبية والسلطات التنظيمية العالمية الأخرى.
الوذمة الوعائية الوراثية هي اضطراب جيني نادر يتميز بنوبات عفوية من التورم في أجزاء مختلفة من الجسم، والتي يمكن أن تكون مهددة للحياة اعتمادًا على الموقع. تتطلب العلاجات الحالية عند الطلب للوذمة الوعائية الوراثية إما الإعطاء عن طريق الوريد أو تحت الجلد، مما يبرز أهمية وجود خيار علاج فموي مثل sebetralstat.
أكد الرئيس التنفيذي للشركة، بن باليكو، على الحاجة الملحة لعلاجات جديدة وفعالة للوذمة الوعائية الوراثية في اليابان وأعرب عن فخره بدور KalVista في تطوير الرعاية لمجتمع الوذمة الوعائية الوراثية.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي ويحتوي على تصريحات تطلعية تنطوي على مخاطر وشكوك، كما هو مفصل في ملفات KalVista لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. تم تصنيف درجة الصحة المالية للشركة من InvestingPro على أنها "عادلة"، مع نقاط قوة ملحوظة في إدارة التدفق النقدي رغم عدم الربحية الحالية. أظهر السهم زخمًا مؤخرًا بارتفاع بنسبة 12% خلال الأسبوع الماضي، رغم أنه لا يزال منخفضًا بنسبة 33% على أساس سنوي.
في أخبار أخرى حديثة، شهدت KalVista Pharmaceuticals تقدمًا كبيرًا في تطوير دوائها sebetralstat. يتوقع محللو TD Cowen أن يحقق الدواء مبيعات ذروة تتجاوز 750 مليون دولار، بينما تقدر BofA Securities مبيعات ذروة معدلة حسب المخاطر تبلغ 604 مليون دولار بحلول عام 2035. منحت كلتا الشركتين تصنيف "شراء" لسهم KalVista، مع تحديد TD Cowen لسعر مستهدف قدره 30 دولارًا و BofA Securities عند 22 دولارًا.
من حيث القيادة، عينت KalVista جيب ليديل كرئيس تنفيذي للعمليات الجديد ولورانس ريد، دكتوراه، في مجلس إدارتها. كما عينت الشركة براين بيكوس كمدير مالي جديد. تأتي هذه التعيينات مع استعداد KalVista للإطلاق العالمي لـ sebetralstat، والمتوقع في النصف الثاني من عام 2025.
من ناحية أخرى، حافظت H.C. Wainwright على تصنيف "شراء" لـ KalVista، مشيرة إلى القوة السوقية المحتملة لـ sebetralstat. تعتقد الشركة أنه سيكون هناك طلب كبير على الدواء عند إطلاقه، حيث يوفر بديلاً خاليًا من الألم ومريحًا وفعالًا للعلاجات الحالية عند الطلب للوذمة الوعائية الوراثية.
أخيرًا، حصلت KalVista على أكثر من 160 مليون دولار من رأس المال من خلال معاملات تمويل وعروض أسهم، وأعلنت عن طرح عام وطرح خاص متزامن للأسهم، بهدف جمع ما مجموعه 60 مليون دولار. من المهم ملاحظة أن هذه تطورات حديثة ولا تتضمن ملخصًا أو استنتاجًا.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا