أعلنت شركة CSL Behring (ASX:CSL; USOTC: CSLLY)، الرائدة العالمية في مجال التكنولوجيا الحيوية، عن نتائج أربع سنوات من دراسة HOPE-B، مؤكدة الفعالية والسلامة طويلة المدى لعلاج HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb)، وهو علاج بالتسريب لمرة واحدة للبالغين المصابين بالهيموفيليا B. تم تقديم النتائج في المؤتمر السنوي الثامن عشر للجمعية الأوروبية للهيموفيليا والاضطرابات المرتبطة بها (EAHAD).
أظهرت بيانات الدراسة أن HEMGENIX يواصل تقديم مستويات مستدامة من نشاط العامل التاسع لمدة تصل إلى أربع سنوات بعد العلاج. كما يوفر العلاج حماية طويلة المدى من النزيف، ويلغي الحاجة إلى العلاج الوقائي الروتيني بالعامل التاسع، ويتمتع بملف سلامة مواتٍ. حصل HEMGENIX على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في عام 2022، وهو أول علاج جيني لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا B الذين يستخدمون العلاج الوقائي بالعامل التاسع أو يعانون من نزيف مهدد للحياة أو نوبات نزيف تلقائية خطيرة متكررة. يمكن للعلاج معالجة المرضى البالغين سواء مع أو بدون الأجسام المضادة المحايدة AAV5.
شملت تجربة HOPE-B 54 مشاركاً بالغاً من الذكور المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الشدة، مع أو بدون وجود أجسام مضادة محايدة AAV5. تم حقنهم بجرعة واحدة من HEMGENIX. من بين 54 مشاركاً، أكمل 51 مشاركاً أربع سنوات من المتابعة. أدى العلاج إلى مستويات نشاط العامل التاسع قريبة من الطبيعية استمرت حتى أربع سنوات بعد العلاج، مع انخفاض في معدل النزيف السنوي بنحو 90% من فترة البداية حتى السنة الرابعة. في السنة الرابعة، ظل 94% من المرضى خالين من العلاج الوقائي المستمر. ولم يعد أي مريض إلى العلاج الوقائي المستمر بين السنتين الثالثة والرابعة.
لم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بعلاج HEMGENIX. تم تحمل العلاج بشكل جيد عموماً، حيث حدثت معظم الآثار الجانبية في الأشهر الستة الأولى بعد العلاج. كان الأثر الجانبي الأكثر شيوعاً هو زيادة في ألانين ترانساميناز (ALT)، حيث تلقى 16.7% من المشاركين الرعاية الداعمة بالكورتيكوستيرويدات التفاعلية.
قادت شركة uniQure (Nasdaq: QURE) التطوير السريري لـ HEMGENIX وانتقلت رعاية التجارب السريرية إلى CSL بعد حصولها على حقوق عالمية لتسويق العلاج. أنشأت CSL سجلاً لما بعد التسويق لتوليد أدلة إضافية على السلامة والفعالية والديمومة طويلة المدى للعلاج الجيني. حصل HEMGENIX على ترخيص تسويق مشروط من المفوضية الأوروبية للاتحاد الأوروبي والمنطقة الاقتصادية الأوروبية، ووكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA)، وهيئة الصحة الكندية، وهيئة Swissmedic السويسرية، وموافقة مؤقتة من إدارة السلع العلاجية الأسترالية (TGA).
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا