(SRPT) Sarepta Therapeutics Inc

تركز شركة Sarepta Therapeutics, Inc. وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة التجارية، على اكتشاف وتطوير العلاجات التي تستهدف الحمض النووي الريبي والعلاجات الجينية وغيرها من الطرائق العلاجية الجينية لعلاج الأمراض النادرة. تقدم الشركة حقن "إكسونديس 51" لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (دوشين) لدى المرضى الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين الديستروفين القابل لتخطي الإكسون 51؛ و"فيونديس 53" لعلاج الدوشين لدى المرضى الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين الديستروفين القابل لتخطي الإكسون 53; وAMONDYS 45 لعلاج الدوشين في المرضى الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين الديستروفين؛ وELEVIDYS، وهو علاج جيني قائم على الفيروسات المرتبطة بالغدة لعلاج المرضى الأطفال المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات المصابين بالدوشين مع طفرة مؤكدة في جين الدوشين. كما تعمل الشركة أيضًا على تطوير SRP-5051، وهو عبارة عن ببتيد مترافق مع الببتيد PMO الذي يربط الإكسون 51 من الحمض النووي الريبي المرسال المسبق للديستروفين؛ و SRP-9003، وهو برنامج علاج جيني لضمور العضلات في حزام الأطراف. ولديها اتفاقيات تعاون وترخيص مع شركة إف هوفمان-لاروش المحدودة؛ ومستشفى نيشن وايد للأطفال؛ وجينيفانت ساينسز؛ وجامعة فلوريدا؛ ودينو ثيرابيوتيكس؛ وهانزا بيوفارما؛ وجامعة ديوك؛ وجينثون؛ وسترايدبيو. تأسست الشركة في عام 1980 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.