أكدت شركة RBC Capital Markets على تصنيفها "الأداء المتفوق" لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) مع الحفاظ على السعر المستهدف عند 77.00 دولار.
أعربت الشركة عن نظرة إيجابية تجاه عقار الشركة لعلاج هشاشة العظام الخلقية (OI)، متوقعة صدور بيانات المرحلة الثالثة قريباً. وعلى الرغم من إقرارها بالمخاطر المرتبطة بالتجربة، مثل صغر حجم مجموعة المرحلة الثانية، وحالة المرضى الأكثر مرضاً في المرحلة الثالثة، والتحديات في نمذجة استجابة الدواء الوهمي، إلا أن RBC Capital لا تزال متفائلة بشأن إمكانية نجاح العقار.
سلط المحلل في RBC Capital الضوء على رحلة العقار عبر شركات مختلفة، بما في ذلك اكتشافه من قبل Novartis، والترخيص اللاحق لشركة Mereo BioPharma، والتطوير الحالي من قبل Ultragenyx. وتعززت ثقة الشركة بما وصفته ببيانات مقنعة من ثلاث تجارب منفصلة أجرتها شركات مختلفة، أظهرت آثاراً ديناميكية دوائية متسقة وبيانات واعدة عن الكسور. علاوة على ذلك، تشير الأدبيات إلى أن تحقيق نتائج إيجابية في الحد من الكسور في حالات هشاشة العظام الخلقية، حتى في التجارب الصغيرة، أمر ممكن.
كما قامت RBC Capital بعقد مقارنات بين آلية عمل العقار وعلاجات هشاشة العظام، وهو مرض آخر يضعف العظام. وقد تمت الموافقة بالفعل على آلية العمل لعلاج هشاشة العظام استناداً إلى بيانات من تجربة واسعة النطاق أظهرت انخفاضاً في الكسور عند مقارنتها بالبيسفوسفونات.
التوقيت الدقيق لإصدار بيانات المرحلة الثالثة غير مؤكد، وامتنعت RBC Capital عن النمذجة الإحصائية بسبب العديد من العوامل المجهولة التي قد تؤثر على التحليل. ومع ذلك، تتوقع الشركة مرونة تنظيمية محتملة حتى إذا لم تكن النتائج إيجابية بشكل ساحق.
تتعزز نظرة RBC Capital لشركة Ultragenyx بفضل أعمال الشركة الأساسية، والتي يُعتقد أنها تحمي الجانب السلبي بقيمة تقديرية تبلغ 35 دولار للسهم. علاوة على ذلك، يُنظر إلى عقار هشاشة العظام الخلقية على أنه يقدم إمكانات كبيرة للارتفاع، مع احتمال نجاح معدل للمخاطر بنسبة 32%. كما تشير الشركة إلى فرص إضافية لشركة Ultragenyx في مجالات متلازمة أنجلمان والعلاج الجيني، مما يساهم في اختيارها كأفضل اختيار للعام 2025.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا