روكفيل، الولايات المتحدة الأمريكية - أعلنت شركة REGENXBIO Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:RGNX) عن نتائج متفائلة من المرحلة الأولى/الثانية أ من تجربة ABBV-RGX-314، وهو علاج جيني محتمل لمرة واحدة للضمور البقعي الرطب المرتبط بالعمر (AMD). وكشفت الدراسة، التي نُشرت مؤخراً في مجلة The Lancet، أن المرضى الذين يتلقون جرعة واحدة من ABBV-RGX-314 شهدوا استقراراً أو تحسناً في الرؤية وصحة الشبكية لمدة تصل إلى عامين بعد العلاج.
يشير إعلان الشركة اليوم إلى أن دواء ABBV-RGX-314 يمكن أن يقدم تقدماً كبيراً في علاج مرض AMD الرطب، وهي حالة مزمنة تؤدي غالباً إلى فقدان البصر وتتطلب حالياً حقن متكررة مضادة لعامل النمو الشبكي الوريدي الوريدي المضاد لعامل النمو الوريدي. يهدف العلاج الجيني إلى تقليل العبء العلاجي من خلال توفير فوائد طويلة الأمد من حقنة واحدة فقط.
ويستخدم ABBV-RGX-314 ناقل NAV® AAV8 لتوصيل جزء من جسم مضاد مصمم لتثبيط مسار عامل النمو الجيني الوراثي (VEGF)، المسؤول عن نمو الأوعية الدموية المتسربة التي تساهم في تراكم السوائل في الشبكية. يمكن أن يكون هذا النهج بمثابة معيار جديد للرعاية في علاج مرض AMD الرطب وغيره من حالات الشبكية المزمنة.
كما يخضع العلاج أيضًا للتقييم في تجربتين محوريتين هما ATMOSPHERE® وASCENT™، وهما قيد التقييم، ومن المتوقع أن يدعمان التقديمات التنظيمية العالمية بحلول أواخر عام 2025 إلى أوائل عام 2026.
أعرب كينيث ت. ميلز، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة REGENXBIO، عن ثقته في إمكانات ABBV-RGX-314 التي تبلغ قيمتها مليارات الدولارات كعلاج جيني من الدرجة الأولى. وأكد الطبيب جيفري س. هير، الباحث الرئيسي في التجربة، على الحاجة إلى علاج يمكن أن يخفف من فقدان البصر الكبير والعبء العلاجي المرتبط بمرض AMD الرطب.
تقوم شركة REGENXBIO بتطوير ABBV-RGX-314 بالشراكة مع شركة AbbVie وتستكشف طريقتين للتوصيل: تحت الشبكية وفوق المشيمية، ويتم تسهيل هذه الأخيرة من خلال ترخيص حصري مع شركة Clearside Biomedical, Inc.
ويُعد مرض AMD الرطب سببًا رئيسيًا لفقدان البصر في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان، ويؤثر على ما يصل إلى مليوني شخص. وعلى الرغم من فعالية العلاجات الحالية، إلا أنها تشكل تحديات في الالتزام بالعلاج بسبب تكرار الحقن المطلوبة.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي ويقدم لمحة عن إمكانية العلاج الجيني في تغيير المشهد العلاجي لمرضى AMD الرطب.
InvestingPro Insights
مع استمرار شركة REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) في تحقيق خطوات واسعة في علاجها الجيني لمرض التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر، توفر المقاييس المالية ورؤى المحللين سياقًا أوسع لوضع الشركة في السوق والتوقعات المستقبلية. على الرغم من التقدم السريري، تشير نصائح InvestingPro إلى أن المحللين حذرون بشأن ربحية الشركة على المدى القريب. فهم لا يتوقعون أن تحقق شركة REGENXBIO أرباحًا هذا العام، كما أن الشركة تستهلك السيولة النقدية بسرعة، مع ضعف هوامش الربح الإجمالية التي تم الإبلاغ عنها خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2023.
ومع ذلك، ليست كل الأخبار الصعبة بالنسبة لشركة REGENXBIO. تتجاوز الأصول السائلة للشركة التزاماتها قصيرة الأجل، مما يشير إلى مستوى من الاستقرار المالي. بالإضافة إلى ذلك، تعمل الشركة بمستوى معتدل من الديون، وهو ما قد يكون ميزة استراتيجية مع استمرارها في الاستثمار في علاجاتها المبتكرة. على صعيد الأداء، شهد سهم REGENXBIO عائدًا قويًا على مدار الأشهر الثلاثة الماضية وارتفاعًا كبيرًا في الأسعار على مدار الأشهر الستة الماضية، مما يعكس تفاؤل المستثمرين في أعقاب نتائج التجارب السريرية الإيجابية.
تُظهر بيانات InvestingPro أن القيمة السوقية للسهم تبلغ 1.09 مليار دولار أمريكي ونسبة مكرر الربحية السالبة -4.17، مما يسلط الضوء على افتقار الشركة الحالي للربحية. وقد انخفض نمو الإيرادات بنسبة 19.94% تقريبًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية، وهو ما قد يكون مصدر قلق للمستثمرين المحتملين. ومع ذلك، فإن أداء سعر سهم الشركة، مع عائد إجمالي بنسبة 25.45% على مدار الأشهر الستة الماضية، يشير إلى أن السوق يتفاعل بشكل إيجابي مع إمكانات الشركة على المدى الطويل.
بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاستثمار في REGENXBIO، أو للمساهمين الحاليين الذين يتطلعون إلى تعميق فهمهم للصحة المالية للشركة وآفاقها، تتوفر نصائح إضافية من InvestingPro. هناك 9 نصائح أخرى توفر نظرة متعمقة حول أداء الشركة وتوقعاتها، يمكن الوصول إليها على InvestingPro. استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يوفر أدوات قيّمة للمستثمرين لاتخاذ قرارات مستنيرة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.