ساوث بلينفيلد، نيوجيرسي - أعلنت اليوم شركة "بي تي سي ثيرابيوتيكس" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PTCT)، وهي شركة أدوية حيوية، عن تقديم طلب ترخيص تسويق لعقار "سيبيابترين" إلى الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA). ويستهدف الطلب علاج كل من المرضى الأطفال والبالغين الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون (PKU)، ويشمل جميع الأنواع الفرعية للمرض.
وذكر الرئيس التنفيذي للشركة، ماثيو بي كلاين، دكتور في الطب، أن طلب الحصول على ترخيص استخدام الدواء يمثل الخطوة الأولى في سلسلة من الطلبات العالمية التي تهدف إلى إتاحة دواء "سيبيابترين" لمرضى بيلة الفينيل كيتون في جميع أنحاء العالم. وتتوقع شركة "بي تي سي ثيرابيوتيكس" تقديم طلب الحصول على دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بحلول الربع الثالث من عام 2024، مع توقع تقديم طلبات أخرى في بلدان رئيسية أخرى، بما في ذلك البرازيل واليابان، خلال العام نفسه.
يتم دعم طلب الحصول على ترخيص الدواء بالبيانات من المرحلة الثالثة من تجربة APHENITY، والتي أظهرت انخفاضًا كبيرًا في مستويات الفينيل ألانين في الدم - وهو مؤشر رئيسي لبيلة الفينيل كيتون - بين المرضى الذين عولجوا بعقار سيبيابترين. وأبلغت التجربة عن انخفاض متوسط قدره 63% في مستويات الفينيل ألانين في الدم لدى المرضى الذين خضعوا للعلاج، مع ملاحظة انخفاض أكبر في المرضى الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون الكلاسيكية. والجدير بالذكر أن 84% من الأشخاص حققوا السيطرة على الفينيل ألانين بما يتماشى مع إرشادات العلاج، مع وصول 22% منهم إلى المستوى الطبيعي.
وبالإضافة إلى ذلك، تشير دراسة تمديد التسمية المفتوحة الجارية على APHENITY إلى استمرارية تأثيرات العلاج هذه. وعلاوة على ذلك، كشفت دراسة فرعية عن تحمل الفينيل ألانين أن المرضى يمكنهم تحرير وجباتهم الغذائية مع الحفاظ على السيطرة على الفينيل ألانين، وهو ما يعتبر فائدة كبيرة للعلاج بالسيبيباتيرين.
سيبيابترين هو سليفة اصطناعية لتيتراهيدروبيوبترين، وهو عامل مساعد أساسي في استقلاب مختلف المنتجات الأيضية. وهو مصمم ليكون متاحًا بيولوجيًا أكثر من الشكل الاصطناعي الذي يتم تناوله خارجيًا ويمكن أن يلبي احتياجات مجموعة أكبر من مرضى بيلة الفينيل كيتون.
بيلة الفينيل كيتون هي اضطراب وراثي نادر يمكن أن يؤدي إلى تلف عصبي شديد لا يمكن علاجه إذا لم يتم التعامل معه بشكل صحيح. وهو ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن تكسير الفينيل ألانين، وهو حمض أميني موجود في البروتينات ومعظم الأطعمة. يقدر عدد المصابين ببيلة الفينيل كيتون على مستوى العالم بحوالي 58,000 شخص مصاب ببيلة الفينيل كيتون.
تركز شركة PTC Therapeutics على اكتشاف وتطوير أدوية للمرضى الذين يعانون من اضطرابات نادرة. تتضمن استراتيجية الشركة استخدام خبراتها العلمية والسريرية إلى جانب بنيتها التحتية التجارية العالمية لتقديم العلاجات للمرضى الذين يعانون من خيارات علاجية محدودة.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة PTC Therapeutics, Inc.
InvestingPro Insights
مع تقدم شركة PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) في استراتيجيتها التنظيمية العالمية لعقار سيبيباتيرين، يقدم الأداء المالي وأداء الشركة في السوق رؤى حول وضعها الحالي وآفاقها المستقبلية. وفقًا لموقع InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية للشركة 2.14 مليار دولار، مما يعكس تقييم السوق لشركة الأدوية الحيوية في ظل التطورات الأخيرة التي شهدتها الشركة.
تُشير بيانات InvestingPro إلى نمو ملحوظ في الإيرادات بنسبة 34.2% على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، مما يشير إلى أن الشركة تعمل على توسيع قاعدتها المالية. ويكتمل ذلك بنمو مذهل في الإيرادات الفصلية بنسبة 83.41% في الربع الرابع من عام 2023، مما قد يشير إلى قبول السوق القوي لمنتجاتها الحالية وإمكانات منتجاتها المرشحة التي هي قيد التطوير مثل سيبيباتيرين.
ومع ذلك، فقد أثار المحللون المتابعون لشركة PTCT بعض المخاوف، كما هو موضح في نصائح InvestingPro. فهم يتوقعون انخفاض المبيعات في العام الحالي ولا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام. لم تكن شركة PTCT مربحة على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية، وهو اتجاه سيراقبه المستثمرون باهتمام شديد حيث تسعى الشركة للحصول على الموافقات التنظيمية لعلاجاتها. على الرغم من هذه التحديات، شهدت شركة PTCT ارتفاعًا كبيرًا في الأسعار على مدار الأشهر الستة الماضية، مما يشير إلى تفاؤل المستثمرين أو رد فعلهم على أحداث معينة للشركة أو الصناعة.
بالنسبة للقراء الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر في الصحة المالية لشركة PTCT وتوقعاتها المستقبلية، هناك نصائح إضافية متاحة من InvestingPro. يمكن للقراء استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro و Pro+، والذي يتضمن قائمة شاملة من النصائح لتوجيه قرارات الاستثمار.
مع تحديد تاريخ الأرباح التالية في 30 أبريل 2024، سيراقب المستثمرون وأصحاب المصلحة عن كثب مقاييس أداء شركة PTC Therapeutics ومبادراتها الاستراتيجية، حيث تواصل الشركة التنقل في المشهد المعقد لعلاجات الأمراض النادرة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.