بوسطن - أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: VRTX) عن تقدم عقارها الاستقصائي inaxaplin إلى المرحلة الثالثة من تجربة سريرية محورية لعلاج مرض الكلى بوساطة APOL1، وهو اضطراب وراثي يؤثر على وظائف الكلى. ويأتي هذا القرار في أعقاب نتائج واعدة من مراحل التجارب السابقة، حيث أظهر دواء إيناكسابلين انخفاضاً كبيراً في البيلة البروتينية، وهي حالة تتسم بزيادة البروتين في البول.
ستعطي المرحلة الثالثة من التجربة جرعة 45 مجم مرة واحدة يومياً من إيناكسابلين عن طريق الفم للمشاركين، إلى جانب الرعاية القياسية لمواصلة تقييم فعاليته مقارنةً بالعلاج الوهمي. والجدير بالذكر أن التجربة ستشمل الآن أيضًا المراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 10 و17 عامًا، مما يوسع من التأثير المحتمل للعلاج.
أشارت بيانات المرحلة الثانية (أ) إلى انخفاض متوسط 47.6% في نسبة البروتين إلى الكرياتينين في البول (UPCR) بعد 13 أسبوعًا، وهو مؤشر مهم لصحة الكلى. وقد اعترفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بدواء Inaxaplin، الذي يستهدف السبب الكامن وراء مرض تصلب الكبيبات القطعي البؤري (FSGS)، حيث تم الاعتراف به من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مع تعيين مرض الأطفال النادر (RPD) وتعيين العلاج الاختراقي (BTD) لشكل معين من المرض، وهو تصلب الكبيبات القطعي البؤري (FSGS). كما منحت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) أيضًا دواء إيناكسابلين (Inaxaplin) أولوية الأدوية (PRIME) وتسمية الدواء اليتيم لمرض تصلب الكبيبات القطعي البؤري.
تهدف المرحلة الثالثة من التجربة، وهي جزء من دراسة AMPLITUDE الأكبر، إلى قياس تأثير الدواء على وظائف الكلى بمرور الوقت، مع نقطة نهاية الفعالية الأولية التي تركز على منحدر معدل نمو الغدد الكلى eGFR، وهو تقدير لمعدل انخفاض الترشيح الكلوي. سيتم إجراء تحليل مرحلي مخطط له مسبقًا في الأسبوع 48 لتقييم منحدر معدل نمو الغدة الدرقية للكلى وتغيرات البيلة البروتينية، والتي، إذا كانت إيجابية، يمكن أن تقود فيرتكس إلى الحصول على موافقة معجلة في الولايات المتحدة.
يشارك أكثر من 200 موقع على مستوى العالم في التسجيل المستمر للدراسة. ويُعد مرض AMKD، الناجم عن متغيرات في جين APOL1، حالة مزمنة يمكن أن تؤدي إلى تلف كبير في الكلى وربما إلى مرض الكلى في المرحلة النهائية.
ويمثل تقدم إيناكسابلين في المرحلة الثالثة علامة فارقة في تطوير علاج جديد محتمل للمرضى الذين يعانون من AMKD، والذين لا توجد علاجات معتمدة للمرض في الوقت الحالي. تستند هذه المعلومات إلى بيان صحفي صادر عن شركة Vertex Pharmaceuticals.
InvestingPro Insights
مع قيام شركة Vertex Pharmaceuticals (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: VRTX) بتطوير عقارها الاستقصائي inaxaplin في المرحلة الثالثة، يمكن أن تؤثر الصحة المالية للشركة ومركزها في السوق على قدرتها على دعم التجارب السريرية الجارية والتسويق المحتمل. وتتمتع شركة Vertex بوضع نقدي قوي، حيث تزيد السيولة النقدية في ميزانيتها العمومية عن الديون، وهو ما يعد علامة إيجابية لقدرة الشركة على تمويل أنشطة البحث والتطوير. وينعكس ذلك في إحدى نصائح InvestingPro، مما يشير إلى أن أصول Vertex السائلة تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل.
من من منظور التقييم، يتم تداول Vertex عند نسبة مكرر الربحية المرتفعة البالغة 29.88، مما يشير إلى تقييم سوقي ممتاز بالنسبة لنمو الأرباح على المدى القريب. قد يُعزى ذلك إلى دور الشركة باعتبارها لاعبًا بارزًا في صناعة التكنولوجيا الحيوية وتاريخها في تقديم علاجات مبتكرة إلى السوق. على الرغم من التقييم المرتفع، يتوقع المحللون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، كما يتضح من ربحيتها على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية. هذه الرؤى المالية مهمة للغاية بالنسبة للمستثمرين الذين يراقبون رحلة Vertex مع شركة Inaxaplin.
تكشف بيانات InvestingPro أيضًا أن شركة Vertex قد شهدت نموًا في الإيرادات بنسبة 10.51% على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2023، مع هامش ربح إجمالي قدره 55.16%، مما يؤكد قدرة الشركة على تحقيق دخل كبير مقارنة بإيراداتها. بالإضافة إلى ذلك، تم تداول السهم بالقرب من أعلى مستوى له في 52 أسبوعًا، حيث بلغ سعره 93.22% من تلك الذروة، مما يشير إلى ثقة المستثمرين في آفاق الشركة.
بالنسبة للقراء المهتمين بالتعمق أكثر في البيانات المالية لشركة Vertex Pharmaceuticals وأداء السوق، هناك 13 نصيحة إضافية من InvestingPro متاحة على InvestingPro. استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يتيح لك الحصول على المزيد من الرؤى التي يمكن أن تساعد في اتخاذ قرارات استثمارية مستنيرة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.