ووترتاون، ماساتشوستس. - (NASDAQ: IRON) اليوم عن النتائج الأولية للمرحلة الثانية من دراسة المرحلة الثانية من دراسة البيتوبيرتين في المرضى الذين يعانون من البروتوبورفيريا المكونة للدم الحمراء (EPP). وقد حققت الدراسة نقطة النهاية الأولية للدراسة، حيث أظهرت انخفاضاً ملحوظاً من الناحية الإحصائية في مستويات البروتوبورفيرين التاسع (PPIX) في كل من مجموعتي جرعة 20 ميليجرام و60 ميليجرام مقارنةً بالعلاج الوهمي.
وشملت دراسة "أورورا"، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي، 75 شخصاً بالغاً مصاباً بداء البروتوبورفيرين التاسع (EPP)، تم إعطاؤهم دواء "بيتوبرتين" أو دواء وهمي مرة واحدة يومياً لمدة 17 أسبوعاً. وأشارت النتائج إلى أن البيتوبيرتين أدى إلى انخفاض بنسبة 21.6٪ في مستويات البروتينات المنشطة لهرمون البروتينات المنشطة لهرمون البروتينات المنشطة ل 20 مجم، وانخفاض بنسبة 40.7٪ في مجموعة 60 مجم. من ناحية أخرى، شهدت المجموعة التي تناولت الدواء الوهمي زيادة بنسبة 8.0% في المتوسط في مستويات PPIX.
وشملت نقاط النهاية الثانوية إجمالي الوقت التراكمي في ضوء الشمس دون ألم ومعدل التفاعلات السمية الضوئية مع الألم. على الرغم من أن المرضى الذين عولجوا بالبيتوبرتين سجلوا ساعات أكثر في ضوء الشمس دون ألم مقارنةً بالمرضى الذين تناولوا العلاج الوهمي، إلا أن الفرق لم يصل إلى دلالة إحصائية. ومع ذلك، كانت هناك تحسينات كبيرة في معدل التفاعلات السمية الضوئية المصحوبة بالألم في مجموعة جرعة 60 ملغ مقارنة بالعلاج الوهمي.
أبلغ المرضى أيضاً عن تحسنات في الانطباع العام للمريض عن التغير (PGIC)، مع إظهار مجموعة جرعة 60 ملغ دلالة إحصائية. تم تحمل "بيتوبرتين" بشكل عام بشكل جيد، حيث كان الحدث العكسي الأكثر شيوعاً الذي تم الإبلاغ عنه هو الدوار.
على الرغم من النتائج الواعدة، أقرت الشركة بأن نقطة النهاية الثانوية الرئيسية للوقت التراكمي في ضوء الشمس في الأيام التي لا يشعر فيها المريض بالألم لم تحقق أهمية إحصائية بسبب الاستجابة القوية للدواء الوهمي. أشار الرئيس والمدير التنفيذي جون كويسيل، دكتور في الطب ودكتوراه في الطب، إلى أنه على الرغم من ضرورة إجراء تحليل إضافي للبيانات، إلا أن الشركة لا تزال متفائلة بشأن إمكانات عقار بيتوبرتين، خاصة مع القراءات القادمة من الدراسات الأخرى.
يعتبر البيتوبيرتين مثبطاً في المرحلة السريرية يتم تناوله عن طريق الفم لناقل الجلايسين 1 (GlyT1) ويجري تطويره كعلاج محتمل لمجموعة من أمراض الدم، بما في ذلك البورفيريات المكونة للدم الحمراء. ويُعدّ البروتوبورفيريا البروتوبورفيرية المرتبطة بالكروموسوم X (XLP) من الأمراض النادرة التي تسبب ردود فعل شديدة تجاه أشعة الشمس، مما يؤدي إلى ضعف كبير في نوعية الحياة.
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Disc Medicine, Inc.
InvestingPro Insights
بينما تتصدر شركة Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) عناوين الأخبار مع نجاح المرحلة الثانية من دراستها للمرحلة الثانية من عقار البيتوبيرتين، يراقب المستثمرون عن كثب الصحة المالية والأداء السوقي للشركة. مع رسملة سوقية تبلغ حوالي 1.05 مليار دولار أمريكي ومسار سعر متقلب، تقدم شركة IRON صورة معقدة.
تُظهر بيانات InvestingPro وضعًا ماليًا صعبًا، حيث تبلغ نسبة السعر إلى الربحية السالبة -6.07 ونسبة السعر إلى الربحية المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023 تبلغ -20.11. يشير هذا إلى أن الشركة لا تحقق أرباحًا في الوقت الحالي، وهي حقيقة يعكسها الدخل التشغيلي السلبي البالغ - 91.12 مليون دولار للفترة نفسها.
على الرغم من هذه الأرقام، فقد شهدت شركة IRON عائدًا إجماليًا كبيرًا للسعر لمدة عام واحد بنسبة 193.82%، مما يسلط الضوء على الإمكانات التي يراها المستثمرون في مستقبل الشركة، لا سيما في ضوء النجاحات السريرية الأخيرة.
تتضمن نصيحتان من نصائح InvestingPro ذات الصلة بشكل خاص بالوضع الحالي لشركة IRON حقيقة أن الشركة تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون، مما يوفر وسادة لعملياتها ومساعيها البحثية. ومع ذلك، فقد خفف المحللون من توقعاتهم، حيث قام ثلاثة منهم بمراجعة توقعاتهم للأرباح للفترة القادمة، مما قد يشير إلى الحذر في توقعات الاستثمار على المدى القصير.
بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاستثمار في Disc Medicine، هناك نصائح إضافية متاحة من InvestingPro يمكن أن توفر رؤى أعمق حول إمكانات الشركة. وباستخدام رمز القسيمة PRONEWS24، يمكن للمستثمرين الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro وPro+، مما يتيح لهم الوصول إلى ما مجموعه 12 نصيحة من نصائح InvestingPro لشركة IRON، بما في ذلك تحليلات لإجمالي هوامش الربح وصافي الدخل المتوقع وتوقعات الربحية.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.