بليموث ميتنج، بنسلفانيا - أعلنت شركة هارموني بيوساينسز القابضة (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: HRMY)، وهي شركة أدوية عن بدء المرحلة الثالثة من تجربة عالمية تحمل اسم دراسة TEMPO لتقييم سلامة وفعالية عقار بيتوليسانت لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار والأعراض السلوكية لدى الأفراد الذين تبلغ أعمارهم ست سنوات فما فوق من المصابين بمتلازمة برادر-ويلي (PWS).
وتأتي هذه الدراسة في أعقاب اجتماع ناجح في نهاية المرحلة الثانية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، والتي منحت مؤخرًا أيضًا تعيين دواء يتيم (ODD) لدواء بيتوليسانت لعلاج متلازمة برادر-ويلي. يهدف هذا التعيين إلى تسهيل تطوير الدواء من خلال تقديم حوافز مختلفة، بما في ذلك سبع سنوات من الحصرية في السوق بعد الموافقة.
يُعد بيتوليسانت، الذي يتم تسويقه حاليًا في الولايات المتحدة تحت الاسم التجاري WAKIX®، علاجًا معتمدًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج متلازمة المتلازمة المتلازمة المتلازمة العصبية القلبية العصبية أو الجمدة لدى البالغين المصابين بالتخدير. ومع ذلك، لم تتم الموافقة عليه بعد للاستخدام في مرضى متلازمة التعب المزمن ويجري التحقيق فيه لهذا الغرض.
إن دراسة TEMPO هي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي ومتعددة المراكز مع فترة تمديد مفتوحة التسمية. وقال الدكتور كومار بودور، كبير المسؤولين الطبيين في شركة "هارموني بيوساينسز": "مع بدء هذه الدراسة وقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأخير بمنحنا حق استخدام عقار بيتوليسانت في حالة اضطراب متلازمة المبيضات الوراثي، نهدف إلى تقديم خيار علاجي جديد غير مجدول لعلاج متلازمة المبيضات الوراثية والأعراض السلوكية الشائعة لدى المرضى الذين يعانون من هذه الحالة".
اضطراب متلازمة المتلازمة الوراثية العصبية الوراثية هو اضطراب وراثي نادر يتميز بحالة من الجوع المستمر واضطرابات النوم والمشاكل السلوكية وغيرها من الأعراض. ويقدر عدد المصابين بهذا الاضطراب في الولايات المتحدة بما يتراوح بين 15000 و20000 شخص في الولايات المتحدة، ويعاني معظمهم من أعراض سلوكية وأكثر من نصفهم من متلازمة المتلازمة. وفي الوقت الحالي، لا يوجد علاج معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) خصيصًا لمرض متلازمة المتلازمة المذكورة لدى هذه الفئة من المرضى.
تعمل Harmony Biosciences بنشاط على توسيع التطبيقات السريرية لعقار بيتوليسانت لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في متلازمة المتلازمة وأمراض نادرة أخرى. وأضاف الدكتور بودور: "تعد هذه الجهود جزءًا لا يتجزأ من برامجنا لإدارة دورة الحياة، والتي إذا نجحت، يمكن أن يستفيد منها أكثر من 100,000 مريض".
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي.
InvestingPro Insights
مع شروع شركة Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) في المرحلة الثالثة من تجربة عقار بيتوليسانت، تقدم الصحة المالية للشركة وأداء السوق سياقًا إضافيًا للمستثمرين الذين يتابعون تطوراتها السريرية. وفقًا لبيانات InvestingPro، تفتخر شركة Harmony Biosciences بقيمة سوقية معدلة تبلغ 1.86 مليار دولار أمريكي وشهدت نموًا ملحوظًا في الإيرادات بنسبة 32.93% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2023. يعكس هذا النمو مبادرات الشركة الاستراتيجية وجهودها لتوسيع مؤشرات منتجها الرائد WAKIX®.
تشير نصائح InvestingPro إلى أن إدارة Harmony كانت استباقية في تعزيز قيمة المساهمين من خلال عمليات إعادة شراء الأسهم القوية. بالإضافة إلى ذلك، فإن العائد القوي للتدفق النقدي الحر للشركة، كما يتضح من تقييمها، وحقيقة أن أصولها السائلة تتجاوز الالتزامات قصيرة الأجل، يوفران دعماً للشركة أثناء استثمارها في التجارب السريرية والأبحاث. وتعد هذه التدابير المالية حاسمة بالنسبة لشركة Harmony في الوقت الذي تخوض فيه عملية تطوير الأدوية المكلفة والمكثفة للوقت والموافقة التنظيمية.
يمكن للمستثمرين المهتمين بشركة Harmony Biosciences العثور على المزيد من نصائح InvestingPro، بما في ذلك رؤى حول مراجعات الأرباح من قبل المحللين ومستويات ديون الشركة، من خلال زيارة https://www.investing.com/pro/HRMY. بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى التعمق في تحليلات الشركة، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro وPro+. هناك 5 نصائح إضافية من InvestingPro متاحة لـ Harmony Biosciences، والتي تقدم نظرة شاملة على الصحة المالية للشركة وإمكانات السوق.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.