نيويورك - أعلنت شركة Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TARA)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، عن خطتها لبدء تجربة تسجيل كلوريد الكولين الوريدي، التي تستهدف مرضى التغذية الوريدية (PN)، والمقرر إجراؤها في النصف الأول من عام 2025. ويأتي ذلك في أعقاب تحول استراتيجي بعد مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مما يوسع نطاق الاستخدام المحتمل للدواء ليشمل مجموعة أكبر من المرضى.
وكانت الشركة، التي تركز على علاجات السرطان والأمراض النادرة، قد سعت في السابق إلى الحصول على مؤشر لمرض الكبد المرتبط بالفشل المعوي (IFALD). ومع ذلك، يهدف مسار التطوير الجديد إلى مرضى الفشل المعوي المرتبط بالفشل المعوي الذين لا يستطيعون تصنيع الكولين بسبب نقص مصادر التغذية الفموية أو المعوية.
وقد اعترفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعدم وجود تركيبة الكولين الوريدية لمرضى PN كحاجة طبية كبيرة لم يتم تلبيتها ومنحت تعيين الدواء اليتيم للوقاية من نقص الكولين في هذه المجموعة.
غالبًا ما يعاني المرضى الذين يعتمدون على PN من نقص الكولين، والذي يرتبط بتلف الكبد ويمكن أن يتطور إلى فشل كبدي. وتشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 80٪ من مرضى PN البالغ عددهم 40,000 مريض في الولايات المتحدة يعانون من نقص الكولين. وتوصي كل من الجمعية الأمريكية للتغذية الوريدية والمعوية (ASPEN) والجمعية الأوروبية للتغذية السريرية والتمثيل الغذائي (ESPEN) بتناول مكملات الكولين لهؤلاء المرضى.
ستكون دراسة بروتارا القادمة THRIVE-3 من بروتارا عبارة عن تجربة سلسة من المرحلة 2 ب/3 مصممة لتقييم سلامة وفعالية كلوريد الكولين الوريدي. وستتألف الدراسة من شكل عشوائي مزدوج التعمية وعشوائي خاضع للتحكم الوهمي، وستكون نقطة النهاية الأساسية هي استعادة مستويات الكولين لدى مرضى كلوريد الكولين.
سيحدد الجزء 2 ب من المرحلة 2 ب خصائص الحرائك الدوائية للدواء لدى 24 مريضاً، في حين سيشمل الجزء 3 من المرحلة 3 حوالي 100 مريض، لتقييم تأثير الدواء على وظائف الكبد من بين نقاط النهاية الثانوية الأخرى.
وقد أظهر كلوريد الكولين الوريدي نتائج واعدة في دراسات سابقة من خلال زيادة تركيزات الكولين في البلازما وتحسين التنكس الدهني، وهو مؤشر على إصابة الكبد، لدى مرضى PN. من المحتمل أن يصبح هذا العلاج التجريبي أول علاج بالكولين الوريدي المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى الحمض النووي.
يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي صادر عن شركة "بروتارا ثيرابيوتيكس"، التي تعمل أيضاً على تطوير TARA-002 لعلاج سرطان المثانة غير العضلي الغازي والتشوهات اللمفاوية. تمتلك الشركة براءة اختراع أمريكية لتركيبة الكولين تنتهي صلاحيتها في عام 2041.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.