مالفيرن، بنسلفانيا - أعلنت اليوم شركة Ocugen، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: OCGN)، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على تعديل دواء جديد استقصائي (IND) لبدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للمرحلة الثالثة من علاج OCU400، وهو علاجها الجيني المرشح لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP). وتمثل هذه الخطوة خطوة مهمة للشركة وللأفراد المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي (RP)، وهي مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تسبب انهيار خلايا الشبكية وفقدان البصر.
ستشمل المرحلة الثالثة من الدراسة 150 مشاركًا، مقسمين إلى ذراعين: أحدهما يضم 75 فردًا لديهم طفرة جينية في جين RHO، والآخر يضم 75 مشاركًا لا يعرفون الجين. سيكون لكل ذراع نسبة 2:1 عشوائيًا من العلاج إلى مجموعات التحكم غير المعالجة. قامت Ocugen بتطوير دورة حركية محدثة، وهي تقييم التنقل المعتمد على الإنارة (LDNA)، لتكون بمثابة نقطة النهاية الوظيفية الأساسية في التجربة.
وقد أعرب الدكتور شانكار موسونوري، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والشريك المؤسس لشركة Ocugen، عن تفاؤله قائلاً أن OCU400 هو أول برنامج علاج جيني يدخل المرحلة الثالثة من العلاج الجيني مع مؤشر واسع النطاق لمرض RP ويوفر الأمل لجميع مرضى RP الذين يفتقرون إلى خيارات العلاج. يعتمد العلاج على جين NR2E3 الذي يلعب دورًا في وظائف الشبكية المختلفة، ويهدف إلى استعادة التوازن الخلوي وتحسين صحة الشبكية.
ومع وجود حوالي 110,000 مريض مصاب بالتهاب الشبكية الروماتيزمي في الولايات المتحدة و1.6 مليون مريض حول العالم، أكثر من 10% منهم لديهم طفرة جينية في الجين RHO، يهدف تصميم تجربة Ocugen التشخيصية الجينية إلى شمول عدد أكبر من المرضى. وقد سلطت الدكتورة هوما قمر، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Ocugen، الضوء على إمكانات العلاج الجيني المعدل الجديد لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة.
وقد حصل OCU400 سابقًا على تصنيفات الأدوية اليتيمة والعلاج الجيني المعدل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتحافظ الشركة على هدفها لعام 2026 للحصول على الموافقة على طلب ترخيص الأدوية البيولوجية (BLA). تم تصميم المنتج المرشح لعلاج العديد من أمراض الشبكية بعلاج واحد.
وتتمثل مهمة شركة Ocugen في تطوير علاجات جينية وخلوية وبيولوجية ولقاحات لتحسين الصحة على مستوى العالم.
تستند هذه المقالة الإخبارية إلى بيان صحفي صادر عن شركة Ocugen, Inc.
InvestingPro Insights
تصدرت شركة Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) عناوين الأخبار مؤخرًا بتقدمها الواعد في العلاج الجيني لالتهاب الشبكية الصباغي. وبينما تتقدم الشركة نحو تحقيق هدفها، يراقب المستثمرون وأصحاب المصلحة عن كثب صحتها المالية وأداء السوق. فيما يلي بعض الرؤى الرئيسية المستندة إلى البيانات في الوقت الفعلي ونصائح InvestingPro:
تُشير InvestingPro Tips إلى أن شركة Ocugen تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر وسادة لنفقات البحث والتطوير المستقبلية. بالإضافة إلى ذلك، قام اثنان من المحللين بمراجعة أرباحهما بالزيادة للفترة القادمة، مما يشير إلى نظرة إيجابية محتملة للأداء المالي للشركة.
من من منظور السوق، شهد سهم Ocugen عوائد كبيرة على مدى أطر زمنية مختلفة، مع عائد مثير للإعجاب بنسبة 18.83% خلال الأسبوع الماضي وعائد أكثر بروزًا بنسبة 85.22% خلال الشهر الماضي. قد يعكس هذا التقلب معنويات المستثمرين المحيطة بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تعديل IND الأخير للشركة والمرحلة الثالثة المتوقعة من التجارب السريرية ل OCU400.
تكشف بيانات InvestingPro عن أن القيمة السوقية لشركة Ocugen تبلغ حوالي 469.4 مليون دولار أمريكي، مما يؤكد مكانتها في قطاع التكنولوجيا الحيوية. ومع ذلك، فإن نسبة السعر إلى الربحية للشركة تبلغ -5.61، ونسبة السعر إلى الربحية المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2023 هي -6.2، مما يشير إلى أن الربحية لا تزال تمثل تحديًا. علاوة على ذلك، مع نسبة السعر إلى القيمة الدفترية البالغة 8.04، يتم تداول السهم بمضاعف مرتفع مقارنة بقيمته الدفترية، وهو ما يجب على المستثمرين أخذه بعين الاعتبار في سياق استراتيجيتهم الاستثمارية.
بالنسبة للراغبين في إجراء تحليل أعمق، تتوفر نصائح إضافية من InvestingPro تناقش جوانب مثل معدل الحرق النقدي لشركة Ocugen، وهوامش الربح الإجمالي، وتوقعات ربحية المحللين. للوصول إلى هذه الرؤى والمزيد، تفضل بزيارة https://www.investing.com/pro/OCGN واستخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.