بوسطن - أعلنت شركة Inozyme Pharma Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:INZY)، وهي شركة أدوية حيوية متخصصة في علاجات الأمراض النادرة، عن نتائج تجارب إيجابية لعقار INZ-701 المرشح. أشارت المرحلة 1/2 من التجارب السريرية الجارية إلى سلامة وفعالية واعدة في علاج نقص ABCC6، المعروف باسم الورم الكاذب المرن (PXE)، ونقص ENPP1.
في المرضى الذين يعانون من نقص ABCC6، أظهرت الدراسة تحسينات محتملة في أمراض الأوعية الدموية والوظيفة البصرية. والجدير بالذكر أن سبعة من أصل ثمانية مرضى تم تقييمهم شهدوا انخفاضًا أو استقرارًا في سُمك الشريان السباتي المنتظم، وهو مؤشر على أمراض القلب والأوعية الدموية وخطر الإصابة بالسكتة الدماغية. بالإضافة إلى ذلك، لوحظ زيادة سمك المشيمية، مما يشير إلى فائدة محتملة لأمراض الشبكية. كما تم الإبلاغ عن تحسينات في الوظيفة البصرية، كما تم قياسها بواسطة استبيان الوظائف البصرية العالمية (VFQ-25).
بالنسبة لنقص ENPP1، كشفت التجربة عن انخفاضات كبيرة في عامل نمو الأرومة الليفية 23 (FGF-23) والتغيرات في علامات أيض العظام، مما يشير إلى إمكانية استعادة تمعدن العظام. أظهرت مقاييس معلومات قياس النتائج المبلغ عنها من قبل المريض (PROMIS) استجابات إيجابية في الألم والتعب.
أظهرت كلتا الحالتين سلامة مواتية لدواء INZ-701 مع عدم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو شديدة. كما أظهر الدواء أيضًا ملفًا مناعيًا إيجابيًا مع انخفاض عيار الأجسام المضادة غير المناعية المضادة للدواء (ADAs).
سلطت دراسة التاريخ الطبيعي التي أجرتها شركة Inozyme الضوء على ارتفاع خطر الإصابة بالسكتة الدماغية لدى المرضى الأطفال المصابين بنقص ABCC6، مما يؤكد الحاجة إلى التدخل المبكر. في ضوء هذه النتائج، تخطط شركة Inozyme لبدء تجربة محورية على المرضى الأطفال المصابين بنقص ABCC6 في الربع الأول من عام 2025، رهناً بالمراجعة التنظيمية والتمويل الكافي.
وقد تعززت خطط الشركة التطوير الخاصة بالشركة بفضل هذه النتائج، والتي تشير إلى أن INZ-701 قد يلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى الذين يعانون من هذه الأمراض النادرة. تعمل شركة Inozyme مع السلطات التنظيمية لتصميم تجربة محورية يمكن أن تؤدي إلى تسريع الموافقة في الولايات المتحدة الأمريكية والحصول على ترخيص تسويق مشروط في الاتحاد الأوروبي.
يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي صادر عن شركة Inozyme Pharma Inc.
InvestingPro Insights
تصدرت شركة Inozyme Pharma Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:INZY) عناوين الأخبار بأحدث نتائج تجاربها السريرية، ولكن كيف يبدو المشهد المالي لهذا المبتكر في مجال الأدوية الحيوية؟ وفقًا لموقع InvestingPro، تمتلك شركة Inozyme سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهي علامة إيجابية للمستثمرين المحتملين الذين يبحثون عن شركة ذات أساس مالي مستقر. قد يكون هذا الأمر مهمًا بشكل خاص في الوقت الذي تستعد فيه الشركة للتجربة المحورية على مرضى الأطفال المصابين بنقص ABCC6.
على الجانب الآخر، تشير إحدى نصائح InvestingPro إلى أن شركة Inozyme تستهلك السيولة النقدية بسرعة. مع وجود دخل تشغيلي مُعلن عنه بقيمة -75.64 مليون دولار أمريكي خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، فمن الواضح أن الشركة تستثمر بكثافة في خط أنابيب التطوير. يتماشى هذا مع تركيز الشركة الاستراتيجي على طرح INZ-701 في السوق، على الرغم من عدم تحقيق أرباح خلال الفترة نفسها، كما يتضح من نسبة مكرر الربحية السالبة البالغة -5.56.
ومع ذلك، فقد شهد سهم الشركة ارتفاعًا كبيرًا في الأسعار على مدار الأشهر الستة الماضية، حيث بلغ إجمالي العائد 66.06%، مما يعكس تفاؤل المستثمرين بعد نتائج التجارب الإيجابية. وقد يشير ذلك إلى تزايد الثقة في إمكانات الشركة على المدى الطويل. تجدر الإشارة إلى أن شركة Inozyme لا تدفع توزيعات أرباح، وهو أمر معتاد بالنسبة للشركات التي تمر بمرحلة النمو التي تركز على إعادة الاستثمار.
يمكن للمستثمرين الذين يبحثون عن التعمق أكثر في Inozyme Pharma العثور على نصائح إضافية من InvestingPro على InvestingPro. هناك 6 نصائح أخرى متاحة يمكن أن تساعد في اتخاذ قرار استثماري أكثر استنارة. ولأولئك المستعدين لاتخاذ الخطوة التالية، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.