نيويورك - أعلنت اليوم شركة BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BCLI)، الرائدة في مجال علاجات الخلايا الجذعية البالغة للأمراض العصبية التنكسية، عن تحقيق إنجاز هام. فقد اقترحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصميم تجربة المرحلة الثالثة (ب) من المرحلة الثالثة من تجربة NurOwn® على مرضى التصلب الجانبي الضموري (ALS).
هذا الاتفاق، الذي تم التوصل إليه من خلال تقييم البروتوكول الخاص (SPA)، يعزز بروتوكول التجارب السريرية وخطة التحليل الإحصائي. تهدف الدراسة القادمة إلى تعزيز طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) في المستقبل.
وتعد تجربة المرحلة الثالثة (ب) هذه، التي أُطلق عليها اسم الدراسة BCT-006-US، مسعى متعدد المراكز من جزأين لتقييم فعالية وسلامة NurOwn لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. وتستهدف ما يصل إلى 200 شخص في مرحلة مبكرة من تطور المرض، وتحديداً أولئك الذين ظهرت عليهم الأعراض خلال الأشهر ال 24 الماضية.
ستبدأ التجربة بمرحلة مزدوجة التعمية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم بالدواء الوهمي لمدة 24 أسبوعًا، تليها مرحلة تمديد التسمية المفتوحة. خلال هذه المرحلة، سيتلقى جميع المشاركين العلاج المبتكر.
وقد أعرب حاييم ليبوفيتس، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة BrainStorm، عن تفاؤله بشأن قدرة اتفاقية الشراكة الاستراتيجية على إزالة المخاطر التنظيمية لبرنامج NurOwn السريري والتقدم نحو الموافقة التنظيمية. وسلّطت ستايسي ليندبورغ، الرئيس التنفيذي المشارك للشركة، الضوء على تركيز التصميم على تقييم فعالية العلاج وسلامته استنادًا إلى الرؤى المستقاة من الدراسات السابقة.
ستكون نقطة نهاية الفعالية الأولية للتجربة هي التغير في درجة التقييم الوظيفي المنقح للتصلب الجانبي الضموري المنقح (ALSFRS-R) من خط الأساس إلى الأسبوع 24. ستشرف لجنة مستقلة لمراقبة البيانات (DMC) على سلامة المشاركين، وسيتم تحليل عينات السائل الدماغي الشوكي وعينات الدم بحثًا عن المؤشرات الحيوية المتعلقة بالتنكس العصبي والحماية العصبية.
تخطط BrainStorm لبدء المرحلة الثالثة (ب) من الدراسة في عام 2024، بعد مراجعة البروتوكول مع المحققين، وموافقات مجلس المراجعة المؤسسية، والمشاركة مع مجتمع التصلب الجانبي الضموري. استضافت الشركة مؤتمراً عبر الهاتف وبثاً عبر الإنترنت اليوم لمناقشة اتفاقية الخدمة الخاصة وبرنامج المرحلة الثالثة المخطط له.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة BrainStorm Cell Therapeutics Inc. ويمثل خطوة مهمة للشركة في جهودها لتطوير علاجات لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري، وهو مرض عصبي تنكسي متقدم مع خيارات علاجية محدودة.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تستعد فيه شركة BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BCLI) للمرحلة الثالثة (ب) الحاسمة من تجربة علاج التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALS)، يراقب المستثمرون عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء السوق. وتكشف أحدث البيانات الصادرة عن InvestingPro عن رسملة سوقية تبلغ 49.89 مليون دولار، مما يعكس التقييم الحالي للشركة في السوق. على الرغم من التطورات السريرية الواعدة، تُظهر البيانات المالية لشركة BrainStorm مشهدًا مليئًا بالتحديات. مع نسبة مكرر الربحية السالبة البالغة -2.9 للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، من الواضح أن الشركة لا تحقق أرباحًا في الوقت الحالي.
تُسلط نصائح InvestingPro الضوء على التحديات الكبيرة التي تواجه BrainStorm، بما في ذلك الحرق النقدي السريع وهوامش الربح الإجمالي الضعيفة. بالإضافة إلى ذلك، فإن التزامات الشركة قصيرة الأجل تتجاوز أصولها السائلة، ولا يتوقع المحللون تحقيق الربحية لهذه السنة المالية. تُعد هذه العوامل حاسمة بالنسبة للمستثمرين عند تقييم إمكانية نجاح BrainStorm على المدى الطويل.
ومع ذلك، ليس كل شيء قاتم بالنسبة لشركة BrainStorm. فقد شهدت الشركة عائدًا قويًا على مدار الشهر الماضي، مع زيادة بنسبة 121.21%، وإجمالي عائد سعري أكثر إثارة للإعجاب على مدار ستة أشهر بنسبة 329.41%. قد يشير هذا الارتفاع إلى تزايد ثقة المستثمرين في مستقبل الشركة، خاصةً مع تقدم برامجها السريرية.
بالنسبة للراغبين في التعمق أكثر في البيانات المالية لشركة BrainStorm وآفاقها المستقبلية، هناك 11 نصيحة إضافية متاحة من InvestingPro. لاستكشاف هذه الأفكار واتخاذ قرارات استثمارية أكثر استنارة، تفضل بزيارة InvestingPro. لا تنسَ استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يعزز أبحاثك الاستثمارية بمجموعة شاملة من الأدوات والبيانات.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.