مالفيرن بولاية بنسلفانيا - أعلنت اليوم شركة Ocugen، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية في مجال العلاجات الجينية والخلايا واللقاحات (المسجلة في بورصة ناسداك تحت الرمز: OCGN)، عن تطور تنظيمي هام لمنتجها OCU400 للعلاج الجيني. فقد قامت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) بمراجعة وقبول تصميم المرحلة الثالثة من التجارب السريرية المحورية لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP)، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب فقدان البصر.
ويضع قبول اللجنة الأوروبية للأدوية السريرية للأدوية المحورية في موضع التجربة التي تتخذ من الولايات المتحدة مقراً لها من أجل التقديم المحتمل لطلب ترخيص التسويق (MAA) في أوروبا. ويستند الرأي الإيجابي من الجمعية الأوروبية للأدوية على بيانات السلامة والتحمل من دراسة المرحلة 1/2 السابقة من OCU400. ستشمل المرحلة الثالثة من التجربة 150 مشاركًا عبر ذراعين، يركز أحدهما على الطفرات الجينية لمرض RHO والآخر على الطفرات الجينية المتعددة المرتبطة بمرض RP.
ويوصف OCU400، الذي يعتمد على جين NR2E3، بأنه أول علاج جيني يصل إلى المرحلة الثالثة من التجارب مع إشارة واسعة النطاق للالتهاب الرئوي المزمن. يهدف العلاج إلى إعادة ضبط شبكات الجينات الخلوية إلى حالة من التوازن، مما قد يحسن صحة الشبكية ووظائفها لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية. وقد حصل العلاج سابقًا على تصنيف واسع النطاق للأدوية اليتيمة لمرض RP و Leber congenital amaurosis في الاتحاد الأوروبي.
وقد أعرب الدكتور شانكار موسونوري، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والشريك المؤسس لشركة Ocugen، عن امتنانه تجاه الوكالة الأوروبية للأدوية لدعمها وتعاونها. ويُنظر إلى الرأي الإيجابي على أنه خطوة حاسمة في تقديم علاجات الشركة الجينية للمرضى في جميع أنحاء العالم، ومن المتوقع أن يقلل من الوقت والتكلفة المرتبطة بالحصول على ترخيص التسويق في الاتحاد الأوروبي.
لا يزال OCU400 على المسار الصحيح للحصول على طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) وأهداف الموافقة على ترخيص تسويق الدواء في عام 2026. ويرتبط مرض RP بأكثر من 100 طفرة جينية، ولا توجد حاليًا علاجات معتمدة يمكنها وقف أو إبطاء تطور أشكال متعددة من المرض. ويوفر نهج OCU400 القائم على التشخيص الجيني خيارًا علاجيًا جديدًا محتملاً لهذه الحاجة الطبية الشديدة غير الملباة.
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Ocugen, Inc.
InvestingPro Insights
(NASDAQ: OCGN) (NASDAQ: OCGN) العلاج الجيني OCU400 في تجارب المرحلة الثالثة المحورية، توفر الصحة المالية للشركة وأداء السوق سياقًا أوسع للمستثمرين. فيما يلي بعض رؤى InvestingPro الرئيسية:
تُظهر بيانات InvestingPro أن القيمة السوقية لشركة Ocugen تبلغ حوالي 438.62 مليون دولار. على الرغم من الإثارة التي تحيط بالتطورات السريرية، فإن نسبة السعر إلى الأرباح (P/E) للشركة تبلغ -5.39، مما يعكس افتقارها الحالي للربحية. كما أن نسبة السعر إلى الدفتر، اعتبارًا من الاثني عشر شهرًا الأخيرة المنتهية في الربع الثالث من عام 2023، مرتفعة نسبيًا عند 7.51، مما يشير إلى أن السوق يُقدر أصول الشركة بتفاؤل كبير مقارنة بقيمتها الدفترية.
تُسلط نصيحة InvestingPro الضوء على أن Ocugen تحتفظ بنقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهي علامة إيجابية على الاستقرار المالي. قد يكون هذا الأمر مهمًا بشكل خاص للمستثمرين بالنظر إلى التكاليف الكبيرة المرتبطة بالتجارب السريرية في المرحلة المتأخرة وجهود التسويق المحتملة.
تشير نصيحة أخرى من InvestingPro إلى أن اثنين من المحللين قد قاما بمراجعة أرباحهما بالزيادة للفترة القادمة، مما يشير إلى تحسن المعنويات بشأن الأداء المالي المستقبلي للشركة. قد يرتبط هذا التفاؤل بإمكانيات OCU400 والتحركات الاستراتيجية للشركة لتأمين الموافقات التنظيمية.
بالإضافة إلى هذه الأفكار، هناك 14 نصيحة أخرى من InvestingPro متاحة لـ Ocugen، والتي توفر تحليلاً شاملاً للصحة المالية للشركة وأداء السهم والعوامل الهامة الأخرى. لاستكشاف هذه النصائح واكتساب فهم أعمق لإمكانات Ocugen الاستثمارية، ضع في اعتبارك استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي Pro و Pro+ في InvestingPro.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.