نوفاتو ، كاليفورنيا - شاركت اليوم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) بيانات جديدة من دراسة المرحلة 1/2 من GTX-102 ، وهو علاج لمتلازمة أنجلمان ، والتي أظهرت تحسنًا كبيرًا في المرضى.
كشفت الدراسة أن المرضى في مجموعتي التوسعة A و B شهدوا تقدماً سريعاً وذا مغزى سريرياً في مجالات متعددة بحلول اليوم 170، بما يتماشى مع بيانات مجموعات تصعيد الجرعات السابقة 4-7 أو يتجاوزها. علاوة على ذلك، أشارت البيانات طويلة الأمد من مجموعات تصعيد الجرعة 4-7 إلى فوائد سريرية مستدامة حتى اليوم 758.
سيتم تقديم هذه النتائج بمزيد من التفصيل خلال عرض تقديمي للشركة اليوم في الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي وفي الاجتماع السنوي ال 76 للأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب في دنفر في 16 أبريل 2024. سيقود العرض التقديمي في المؤتمر الدكتور كيمي أولوجيمو، دكتوراه في الطب، دكتوراه في الطب.
تفتقر متلازمة أنجلمان حاليًا إلى علاج معتمد لتعديل المرض. تؤدي هذه المتلازمة إلى إعاقات كبيرة، حيث يعاني الأفراد من صعوبات إدراكية وتواصلية وحركية، من بين تحديات أخرى. أشار الدكتور إريك سيل، دكتور في الطب، وهو باحث رئيسي في الدراسة، إلى أهمية التحسن متعدد المجالات الذي لوحظ وإمكانية زيادة استقلالية المرضى.
تشمل البيانات الجديدة نتائج اليوم 170 من 24 مريضًا في مجموعات التوسعة وحتى اليوم 758 من نتائج 15 مريضًا في مجموعات تصعيد الجرعة. لوحظت تحسينات رئيسية في الإدراك والسلوك وفرط النشاط وعدم الامتثال والنوم والتواصل الاستقبالي.
سلط الطبيب إريك كرومبيز، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Ultragenyx، الضوء على المكاسب التنموية الواسعة وتأثيرها على المرضى والعائلات، حيث أصبح الأطفال الآن قادرين على التواصل مع احتياجاتهم وتحقيق المزيد من المعالم التنموية.
لم تسجل الدراسة أي أحداث سلبية خطيرة غير متوقعة. عانى ثلاثة مرضى من أحداث ضائرة خفيفة إلى متوسطة الخطورة تتعلق بضعف الأطراف السفلية، والتي تم حلها بسرعة دون مخاوف مستمرة تتعلق بالسلامة.
تهدف شركة Ultragenyx إلى مناقشة هذه النتائج مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والسلطات الصحية الأخرى للإسراع في بدء المرحلة الثالثة من الدراسة المحورية. وقد حصل عقار GTX-102 على تصنيف دواء يتيم وتعيين مرض نادر للأطفال وتعيين المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بالإضافة إلى تعيين يتيم وتعيين PRIME من الاتحاد الأوروبي.
تستند هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
InvestingPro Insights
مع استمرار شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: RARE) في تحقيق خطوات واسعة في تطوير دواء GTX-102 لمتلازمة أنجلمان، فإن الصحة المالية للشركة وأداء السوق من العوامل الرئيسية التي يجب على المستثمرين أخذها في الاعتبار. فوفقًا لأحدث بيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Ultragenyx 3.87 مليار دولار، مما يعكس مكانتها في صناعة الأدوية الحيوية. وعلى الرغم من عدم تحقيقها للأرباح على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية، حيث بلغت نسبة السعر إلى الأرباح (P/E) سالبة -6.38، إلا أن إيرادات الشركة شهدت نموًا بنسبة 19.52% في الفترة نفسها، مما يشير إلى زيادة الاهتمام بخط أنابيب منتجاتها.
إحدى النصائح التي يبرزها InvestingPro هي نسبة السعر إلى القيمة الدفترية (P/B) للشركة، والتي تشير إلى أن سعر الشركة إلى 14.05 يشير إلى أن شركة Ultragenyx تتداول بتقييم مرتفع مقارنة بقيمتها الدفترية. قد يكون هذا مؤشراً على نظرة السوق المتفائلة تجاه الآفاق المستقبلية للشركة، على الرغم من الافتقار الحالي للربحية. بالإضافة إلى ذلك، شهدت شركة Ultragenyx ارتفاعًا كبيرًا في الأسعار بنسبة 49.63% خلال الأشهر الستة الماضية، مما قد يجذب المستثمرين الذين يركزون على النمو.
قد يلاحظ المستثمرون أيضًا أن شركة Ultragenyx تعمل بمستوى معتدل من الديون ولديها أصول سائلة تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل، مما يوفر بعض الاستقرار المالي مع تقدم برامجها السريرية. في حين أن الشركة لا تدفع أرباحًا، مما يعكس استراتيجية إعادة الاستثمار في جهود البحث والتطوير، فإن هذه المقاييس المالية والقرارات الاستراتيجية حاسمة بالنسبة لأصحاب المصلحة الذين يقيّمون إمكانات الشركة على المدى الطويل.
بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر في البيانات المالية لشركة Ultragenyx والتوقعات المستقبلية، تقدم InvestingPro رؤى وتحليلات إضافية. يوجد حاليًا 6 نصائح أخرى من InvestingPro متاحة لـ RARE على موقع Investing .com. استفد من هذه الرؤى باستخدام رمز القسيمة PRONEWS24 لتحصل على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.