بولدر، كولورادو - أعلنت شركة Edgewise Therapeutics, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: EWTX)، وهي شركة أدوية بيولوجية تركز على أمراض العضلات، عن نتائج إيجابية لمدة عامين من تجربة ARCH التي تقيّم عقار sevasemten لدى البالغين المصابين بضمور العضلات Becker.
أظهرت الدراسة أن تقييم نورث ستار المتنقل (NSAA)، وهو مقياس وظيفي، ظل مستقرًا لدى المشاركين، على عكس الانخفاضات التي شوهدت في دراسات التاريخ الطبيعي للحالة.
تم الإبلاغ عن أن علاج Sevasemten، وهو علاج عن طريق الفم يهدف إلى منع تلف العضلات، كان جيد التحمل مع عدم وجود حالات توقف أو تخفيضات في الجرعة بسبب الأحداث الضائرة بين المشاركين في التجربة البالغ عددهم 12 مشاركًا. كما لوحظ انخفاض كبير في المؤشرات الحيوية المرتبطة بتلف العضلات الهيكلية، مثل كرياتين كيناز (CK) وتروبونين العضلات الهيكلية السريع I (TNNI2).
وأعربت الدكتورة جوان دونوفان، كبيرة المسؤولين الطبيين في الشركة، عن رضاها عن النتائج الوظيفية الثابتة وملف سلامة الدواء على مدى فترة العلاج التي استمرت عامين.
وسلط باري ج. بيرن، دكتور في الطب، دكتوراه في الطب، دكتوراه في الطب، من جامعة فلوريدا وكبير المستشارين الطبيين في جمعية أمراض العضلات الأمريكية، الضوء على أهمية كل نقطة على مقياس "إنسا" الذي يتوافق مع القدرات الوظيفية اليومية، وأظهر تفاؤله بشأن إمكانات سيفاسيمتن كعلاج جديد لضمور العضلات بيكر.
تخطط شركة Edgewise لمناقشة نتائج تجربة ARCH في حدث افتراضي للمستثمرين يوم الثلاثاء في الساعة 8:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي، حيث سيتم مشاركة المزيد من الأفكار حول sevasemten وتأثيره على ضمور عضلات بيكر. بالإضافة إلى ذلك، سيتم تقديم عرض تقديمي يشرح بالتفصيل تأثيرات سيفاسيمتن على وظيفة العضلات والمؤشرات الحيوية في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب 2024 في نفس اليوم.
كما تعمل الشركة أيضًا على تطوير دراسة محورية عالمية تحمل اسم GRAND CANYON، وهي توسعة لتجربة CANYON، لتقييم سلامة وفعالية عقار سيفاسيمتين في مجموعة أكبر. ويمكن أن تدعم بيانات هذه الدراسة، إذا كانت إيجابية، طلب تسويق العقار.
ضمور بيكر العضلي هو اضطراب وراثي نادر يتميز بضعف العضلات التدريجي ومضاعفات في القلب، ولا يوجد علاج حالي له. تم تصميم آلية عمل سيفاسيمتن لتقليل تلف العضلات الناجم عن الانقباض، وهو المحرك الرئيسي لفقدان العضلات في اعتلالات الديستروفين، بما في ذلك ضمور العضلات بيكر ودوشين.
تستند هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن Edgewise Therapeutics.
InvestingPro Insights
شاركت Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) مؤخرًا نتائج واعدة من تجربة ARCH، مما يمنح الأمل للمتضررين من ضمور بيكر العضلي. وبينما يقوم المستثمرون بتقييم التأثير المحتمل لهذه النتائج على تقييم الشركة وآفاقها المستقبلية، توفر بعض المقاييس المالية ورؤى المحللين من InvestingPro فهمًا أعمق لوضع Edgewise الحالي في السوق.
تبلغ القيمة السوقية لشركة Edgewise 1.53 مليار دولار أمريكي، مما يدل على وجود كبير في صناعة الأدوية الحيوية. على الرغم من عدم تحقيق الشركة أرباحًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية، كما يتضح من نسبة السعر إلى الربحية السالبة البالغة -10.45 ونسبة السعر إلى الربحية المعدلة للفترة نفسها البالغة -15.25، إلا أن الشركة تُظهر عائدًا قويًا على مدار العام الماضي بإجمالي عائد سعري بنسبة 190.53%. يعكس هذا النمو تفاؤل المستثمرين بعد التطورات السريرية الأخيرة للشركة.
تُسلط إحدى نصائح InvestingPro الضوء على أن شركة Edgewise تحتفظ بنقدية أكبر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما يشير إلى الاستقرار المالي والقدرة على تمويل البحث والتطوير المستمر دون الاعتماد المفرط على التمويل الخارجي. بالإضافة إلى ذلك، قام اثنان من المحللين بمراجعة أرباحهما بالزيادة للفترة القادمة، مما يشير إلى الثقة المحتملة في أداء الشركة المستقبلي.
يمكن للمستثمرين الذين يتطلعون إلى مزيد من التعمق في الصحة المالية لشركة Edgewise وآفاقها أن يجدوا نصائح إضافية من InvestingPro للشركة. بالنسبة للمهتمين، يمكن أن يوفر استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 خصمًا إضافيًا بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro وPro+. يوجد حاليًا 9 نصائح إضافية مدرجة على موقع InvestingPro، تقدم رؤى شاملة حول المقاييس المالية لشركة Edgewise وتوقعات المحللين.
ومع استمرار شركة Edgewise Therapeutics في تطوير عقار Sevasemten واستعدادها لدراسة GRAND CANYON، فإن مراقبة هذه المقاييس المالية ورؤى المحللين قد تكون ذات قيمة لا تقدر بثمن للمستثمرين الذين يراقبون تقدم الشركة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.