إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تسرع في تتبع علاج ليكسيو الجيني لأمراض القلب

نيويورك - حصلت شركة ليكسيو ثيرابيو ثيرابيو، وهي شركة متخصصة في الطب الوراثي في المرحلة السريرية (NASDAQ: LXEO)، على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاجها الجيني المرشح LX2006 الذي يستهدف اعتلال عضلة القلب الناتج عن رنح فريدريك (FA)، وهو مرض خطير في القلب لا يوجد له علاج معتمد.

تهدف عملية المسار السريع التي تتبعها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى الإسراع في تطوير ومراجعة الأدوية التي تعالج الحالات المرضية الخطيرة وتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. إن LX2006 هو علاج جيني قائم على فيروس AAV يتم إعطاؤه عن طريق الوريد، وهو حالياً في المرحلة 1/2 من تجربة سريرية تسمى SUNRISE-FA. تعمل التجربة على تقييم مدى سلامة LX2006 وقدرته على التحمل وفعاليته الأولية لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب FA، وهو السبب الرئيسي للوفاة بين المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب FA.

يعمل LX2006 من خلال توصيل جين فراتاكسين وظيفي إلى خلايا عضلة القلب لتعزيز تعبير بروتين فراتاكسين واستعادة وظيفة الميتوكوندريا. وقد أعرب الرئيس التنفيذي للشركة، ر. نولان تاونسند، عن ثقته بأن تصنيف المسار السريع، إلى جانب تصنيفات أمراض الأطفال النادرة والعقاقير اليتيمة التي مُنحت سابقاً، سيعزز التفاعلات التنظيمية وربما يسرّع من توافر هذا العلاج للمرضى.

وتتضمن تجربة SUNRISE-FA دراسة مفتوحة التسمية مفتوحة الجرعة لمدة 52 أسبوعًا مع مجموعتين على الأقل من الجرعات التصاعدية وإمكانية إجراء مجموعة ثالثة. بعد السنة التجريبية الأولية، سيتم تقييم سلامة المرضى وفعاليتهم على المدى الطويل لمدة أربع سنوات إضافية.

وقد أظهرت البيانات ما قبل السريرية أن LX2006 عكس التشوهات القلبية في نماذج مرض FA، وحسّن وظيفة القلب والبقاء على قيد الحياة، وأظهر ملف سلامة إيجابي. يتم إعطاء العلاج عن طريق الحقن الوريدي لمرة واحدة.

تركز شركة Lexeo Therapeutics على تطوير علاجات لأمراض القلب والأوعية الدموية المحددة وراثيًا ومرض الزهايمر المرتبط بـ APOE4. تعمل الشركة من مدينة نيويورك وتستفيد من البيانات المبكرة لإثبات صحة المفهوم لتطوير برامجها الخاصة بأمراض القلب والأوعية الدموية ومرض الزهايمر.

تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Lexeo Therapeutics.

InvestingPro Insights

مع استحواذ شركة Lexeo Therapeutics (NASDAQ: LXEO) على الاهتمام بتعيين إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمسار السريع لدواء LX2006، يراقب المستثمرون ومراقبو الصناعة عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء السوق. وتُظهر لمحة سريعة عن المقاييس المالية للشركة من InvestingPro أن القيمة السوقية للشركة تبلغ 322.15 مليون دولار، مما يسلط الضوء على حجم القيمة السوقية للشركة حاليًا في قطاع التكنولوجيا الحيوية.

على الرغم من إمكانات شركة LX2006، إلا أن شركة Lexeo Therapeutics واجهت تحديات، كما يتضح من هوامش الربح الإجمالية. فقد شهدت الأشهر الاثنا عشر الأخيرة اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023 تحقيق الشركة لإجمالي ربح سلبي قدره 53.13 مليون دولار، مما يشير إلى طبيعة أنشطتها البحثية والتطويرية التي تتطلب تكلفة باهظة. علاوة على ذلك، كان الدخل التشغيلي للشركة خلال الفترة نفسها سلبيًا أيضًا، حيث بلغ 68.51 مليون دولار.

تُشير نصائح InvestingPro إلى أنه في حين أن شركة Lexeo Therapeutics تحتفظ بنقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، إلا أنها تستهلك احتياطياتها النقدية بسرعة. وهذا عامل حاسم يجب على المستثمرين أخذه في الاعتبار، خاصة وأن الشركة لا تدفع أرباحًا ومن غير المتوقع أن تحقق أرباحًا هذا العام. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن السهم قد شهد ارتفاعًا كبيرًا في الأسعار على مدار الأشهر الستة الماضية، حيث بلغ إجمالي العائد السعري 30.95%، وهو ما قد يثير اهتمام المستثمرين الذين يركزون على النمو.

بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاستثمار في شركة Lexeo Therapeutics، تتوفر رؤى إضافية على InvestingPro. هناك 9 نصائح أخرى من InvestingPro يمكن أن توجه قرارات الاستثمار، بما في ذلك تحليل الأصول السائلة للشركة وتوقعات صافي الدخل. للوصول إلى هذه النصائح وبيانات مالية أكثر تفصيلاً، يمكن للمستثمرين زيارة https://www.investing.com/pro/LXEO واستخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.

هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.