بولدر، كولورادو - أعلنت اليوم شركة Edgewise Therapeutics، Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: EWTX)، وهي شركة أدوية حيوية تركز على أمراض العضلات، أن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) قد منحت تصنيف الدواء اليتيم لعقار Sevasemten المرشح لعلاج ضمور العضلات بيكر ودوشين. ويعد هذا التعيين خطوة حاسمة بالنسبة للشركة حيث تهدف إلى توفير خيارات علاجية جديدة للأفراد الذين يعانون من هذه الاضطرابات النادرة التي تؤدي إلى إهدار العضلات.
يتم توفير تصنيف الأدوية اليتيمة من قِبل الاتحاد الأوروبي لتشجيع تطوير علاجات للأمراض النادرة، والتي تُعرَّف بأنها تلك التي تصيب أقل من خمسة من كل 10,000 شخص في الاتحاد الأوروبي. تقدم هذه الحالة حوافز مختلفة، بما في ذلك الرسوم التنظيمية المخفضة، والمساعدة في البروتوكول، وما يصل إلى 10 سنوات من الحصرية في السوق عند الموافقة.
صُمم سيفاسيمتن، وهو جزيء صغير يتم تناوله عن طريق الفم عن طريق الفم، لمنع تلف العضلات الناجم عن الانقباض، وهو سبب مهم لفقدان العضلات في حالات الضمور العضلي. ويخضع العقار حالياً للمرحلة المتأخرة من التجارب السريرية على ضمور العضلات بيكر ويجري تقييمه أيضاً في حالة ضمور العضلات الدوشيني.
وقد أعرب كيفن كوخ، الحاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Edgewise، عن التزام الشركة بتطوير هذه العلاجات بسرعة من خلال التطوير السريري لتلبية الحاجة الملحة إلى علاجات أفضل للأفراد الذين يعانون من هذه الحالات.
وكانت سيفاسمنت قد حصلت في وقت سابق على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لكل من ضمور العضلات بيكر ودوشيني، بالإضافة إلى تصنيف مرض نادر للأطفال وتعيينات المسار السريع لدواء دوشيني.
الحثل العضلي بيكر هو اضطراب وراثي نادر يصيب الذكور في الغالب، مما يؤدي إلى تلف العضلات وفقدان الوظيفة الحركية وربما فشل القلب. أما ضمور دوشين العضلي فهو شكل أكثر حدة يؤدي إلى فقدان العضلات التدريجي والوفيات المبكرة. لا توجد حالياً علاجات شافية لهذه الأمراض، والعلاجات الحالية غير كافية لمنع حدوث اعتلال ووفيات كبيرة.
تعمل شركة إيدجوايز على تطوير سيفاسيمتن في المرحلة الثانية من تجربة تسمى كانيون (CANYON) لعلاج بيكر، وقد وسعت نطاق التجربة لتشمل مجموعة محورية تسمى غراند كانيون. وبالنسبة لدوشين، تجري الشركة تجربة سريرية في المرحلة الثانية من تجربة LYNX السريرية لتحديد الجرعة وتجربة أخرى في المرحلة الثانية تسمى FOX.
تستند التطورات المذكورة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Edgewise Therapeutics.
InvestingPro Insights
نظرًا لأن Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) تحقق إنجازات تنظيمية مهمة في أوروبا لعقار مرشحها الرائد في مجال الأدوية، فإن نظرة سريعة على الصحة المالية للشركة من خلال بيانات InvestingPro تكشف عن صورة مختلطة. تبلغ القيمة السوقية للشركة 1.41 مليار دولار أمريكي، مما يشير إلى ثقة المستثمرين في آفاقها على المدى الطويل. ومع ذلك، تشير نسبة السعر إلى الربحية السلبية البالغة -14.06 للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023 إلى أن الشركة لا تحقق أرباحًا في الوقت الحالي مقارنة بسعر سهمها، وهو سيناريو شائع للعديد من شركات الأدوية الحيوية في مرحلة التطوير.
تُشير نصائح InvestingPro إلى أن شركة Edgewise Therapeutics تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون، وهي علامة مطمئنة على الاستقرار المالي، خاصة بالنسبة لشركة تعمل في صناعة الأدوية التي تتطلب رأس مال كثيف. علاوة على ذلك، فإن حقيقة قيام اثنين من المحللين بمراجعة أرباحهما بالزيادة للفترة القادمة تشير إلى أنه قد تكون هناك تطورات أو توقعات إيجابية قد تؤثر على أداء الشركة في المستقبل.
وبالنظر إلى أداء سهم الشركة، نجد أنه قد شهد ارتفاعًا ملحوظًا على مدار الأشهر الستة الماضية، حيث بلغ إجمالي العائد السعري 124.07%. يُظهر هذا الارتفاع المثير للإعجاب تفاؤلًا قويًا في السوق، مدفوعًا على الأرجح بالتقدم السريري للأدوية المرشحة. ومع ذلك، من المهم أن نلاحظ أن السهم قد تعرض لضربة خلال الأسبوع الماضي، حيث بلغ إجمالي العائد السعري -9.32%، وهو ما قد يعكس تقلبات السوق أو ردود فعل المستثمرين على المدى القصير على الأخبار أو اتجاهات السوق الأوسع نطاقًا.
بالنسبة للقراء المهتمين بتحليل أعمق، هناك نصائح إضافية من InvestingPro متاحة لـ Edgewise Therapeutics، والتي يمكن الوصول إليها على Investing.com/pro/EWTX. استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro وPro+، مما يتيح لك الحصول على المزيد من الرؤى التي يمكن أن تساعد في اتخاذ قرارات استثمارية أكثر استنارة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.