بريسبان، كاليفورنيا - حصلت شركة Day One Biopharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: DAWN)، وهي شركة أدوية حيوية تركز على تطوير علاجات للأمراض التي تهدد الحياة، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار OJEMDA (tovorafenib). هذا الدواء هو مثبط من النوع الثاني من مثبطات راف (RAF) مخصص للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 أشهر فما فوق المصابين بالورم الدبقي منخفض الدرجة لدى الأطفال الانتكاسي أو المقاوم للعلاج، والذي يحمل اندماج أو إعادة ترتيب لورم BRAF أو طفرة BRAF V600.
تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على معدل الاستجابة الكلية (ORR) ومدة الاستجابة التي لوحظت في التجارب السريرية. OJEMDA هو الدواء الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأطفال الذين يعانون من اندماج أو إعادة ترتيب BRAF، وهو التغيير الجزيئي الأكثر شيوعًا في مرض سرطان الغدة الدرقية النادر، ويأتي مع قسيمة مراجعة أولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال.
يُعدّ الورم الدماغي الخبيث pLGG أكثر أورام الدماغ انتشاراً لدى الأطفال، وحتى الآن، لم يكن هناك أي دواء معتمد للمرضى الذين يعانون من الورم الخبيث الناجم عن اندماج BRAF. يمكن للمرض أن يضعف بصر الأطفال وتوازنهم وكلامهم بشدة، ولم يكن هناك معيار للرعاية لمن ينتكسون.
يقدم دواء OJEMDA جرعات عن طريق الفم مرة واحدة أسبوعيًا، وهو متوفر على شكل أقراص أو معلق فموي، مع الطعام أو بدونه. استندت الموافقة جزئيًا إلى نتائج المرحلة الثانية من تجربة FIREFLY-1، التي أظهرت نسبة استجابة متوسطة تبلغ 51% بين المرضى الذين تم تقييمهم، مع متوسط مدة استجابة تبلغ 13.8 شهرًا.
تم تقييم ملف السلامة لعقار أوجيمدا لدى 137 مريضًا، مع تصنيف معظم الأحداث الضائرة على أنها من الدرجة الأولى أو الثانية. وشملت الآثار الجانبية الشائعة الطفح الجلدي وتغير لون الشعر والتعب.
وبالإضافة إلى الموافقة، قدمت شركة داي ون برنامج "دعم كل يوم من داي ون™"، وهو برنامج لمساعدة المرضى الذين يعانون من مرض التهاب الكبد الفيروسي الحاد في الحصول على أوجيمدا وتقديم الدعم لعائلاتهم، بما في ذلك دعم التغطية التأمينية وخيارات المساعدة المالية.
يُجري برنامج "داي ون" أيضًا المرحلة الثالثة من التجربة السريرية FIREFLY-2/LOGGIC لتقييم دواء توفورافينيب كعلاج محتمل في الخط الأمامي مقارنة بالعلاج الكيميائي لدى المرضى المصابين بسرطان الغدد اللمفاوية المزمن. يتم حاليًا تسجيل المشاركين في الدراسة في مناطق مختلفة، بما في ذلك الولايات المتحدة وكندا وأوروبا وأستراليا وآسيا.
ستستضيف الشركة مؤتمراً عبر الهاتف والبث عبر الإنترنت يوم الاثنين لمناقشة الموافقة والخطط المستقبلية. تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Day One Biopharmaceuticals, Inc.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تحتفل فيه شركة Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: DAWN) بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على OJEMDA، وهو أول منتج تجاري لها، يراقب المستثمرون عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء السوق. ووفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Day One 1.47 مليار دولار، مما يعكس ثقة المستثمرين في إمكاناتها على الرغم من عدم تحقيقها للربحية بعد.
وتكشف بيانات InvestingPro أن شركة Day One لديها سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهي علامة إيجابية للاستقرار المالي للشركة مع انتقالها إلى المرحلة التجارية مع شركة OJEMDA. بالإضافة إلى ذلك، فإن الأصول السائلة للشركة تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل، مما يشير إلى وضع سيولة قوي لدعم العمليات وجهود التوسع المحتملة.
ومع ذلك، فقد واجهت الشركة بعض التحديات، كما يتضح من نسبة السعر إلى الربحية السلبية البالغة -7.16، مما يشير إلى أن السوق يتوقع أن تواصل شركة Day One العمل بخسارة على المدى القريب. كما قام المحللون أيضًا بمراجعة أرباحهم بتخفيضها للفترة القادمة، الأمر الذي قد يعكس المخاوف بشأن سرعة اختراق OJEMDA للسوق واعتمادها.
على الرغم من هذه التحديات، فقد شهد سعر سهم Day One ارتفاعًا كبيرًا على مدار الأشهر الستة الماضية، حيث بلغ إجمالي العائد السعري 54.42%، مما يشير إلى تفاؤل المستثمرين بشأن آفاق الشركة على المدى الطويل. قد يتعزز هذا التفاؤل أكثر من خلال المبادرات الاستراتيجية للشركة، مثل برنامج "دعم كل يوم من Day One™"، والذي يهدف إلى تسهيل وصول المرضى إلى OJEMDA وتوفير الدعم الشامل للعائلات.
بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاستثمار في داي ون، أو الذين يسعون إلى فهم أفضل للتوقعات المالية للشركة، تتوفر نصائح إضافية حول الاستثمار في الشركة. من خلال ما مجموعه 9 نصائح مدرجة على InvestingPro، يمكن للمستثمرين الحصول على رؤية أكثر دقة لأداء الشركة وإمكاناتها. تذكّر استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي Pro أو Pro+ في InvestingPro للحصول على المزيد من التحليل المتعمق والبيانات في الوقت الفعلي.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.