غاين ثيرابيوتيكس تعلن عن نتائج واعدة للمرحلة الأولى لعقار باركنسون

بيثيسدا - أعلنت شركة Gain Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على تطوير علاجات الجزيئات الصغيرة الحاضنة للعضلات (NASDAQ:GANX)، عن نتائج إيجابية من المرحلة الأولى من تجربتها السريرية لعقار GT-02287، وهو علاج محتمل لمرض باركنسون GBA1. وأثبتت التجربة أن عقار GT-02287 كان جيد التحمل في جميع مستويات الجرعة مع عدم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة.

وتهدف المرحلة الأولى من الدراسة، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم بالدواء الوهمي، إلى تقييم سلامة دواء "جي تي-02287" ومدى قدرته على التحمل والحركية الدوائية. وشمل الجزء الخاص بالجرعة التصاعدية المفردة (SAD) من التجربة 40 مشاركًا سليمًا في خمس مجموعات، مع عدم وجود حالات توقف مبكر أو مخاوف تتعلق بالسلامة. بدأ الجزء الخاص بالجرعة التصاعدية المتعددة (MAD) من التجربة في فبراير بعد الحصول على موافقة لجنة أخلاقيات البحوث البشرية في أستراليا.

وتدعم نتائج اختبار "إس إيه دي" استمرار تطوير "جي تي-02287"، مع توقع استكمال الجزء الخاص بالجرعة التصاعدية المتعددة في الربع الثاني من عام 2024. تخطط الشركة لبدء مجموعة من المرضى خلال النصف الثاني من العام لتقديم دليل على الآلية بناءً على المؤشرات الحيوية وغيرها من التدابير الاستكشافية.

وقد أظهر عقار GT-02287 نتائج واعدة في استعادة وظيفة إنزيم الجلوكوسيربروسيداز (GCase) في استعادة وظيفة إنزيم الجلوكوسيربروسيداز (GCase)، الذي يعاني من ضعف بسبب الطفرات الجينية GBA1 المرتبطة بمرض شلل الرعاش. أشارت البيانات ما قبل السريرية التي تم تقديمها في وقت سابق في فبراير 2024 إلى أن GT-02287 يمكن أن يستعيد الوظيفة الحركية ويقلل بشكل كبير من مستويات البلازما من السلسلة الخفيفة للخيوط العصبية (NfL)، وهي علامة حيوية للتنكس العصبي.

وقد تلقى العقار المرشح تمويلاً من مؤسسة مايكل جيه فوكس لأبحاث مرض باركنسون ومنظمات أخرى، مما يسلط الضوء على أهميته المحتملة في علاج مرض الشلل الرعاش. يتضمن نهج شركة Gain Therapeutics الاستفادة من البيولوجيا الهيكلية المدعومة بالذكاء الاصطناعي والخوارزميات الخاصة لاكتشاف مواقع ارتباط حركية جديدة على البروتينات، مما قد يؤدي إلى اختراقات في علاج الأمراض العصبية التنكسية وغيرها من الاضطرابات.

يستند هذا التحديث حول التقدم السريري لدواء GT-02287 إلى بيان صحفي صادر عن شركة Gain Therapeutics, Inc. ويراقب المستثمرون والأطراف المهتمة عن كثب مع تقدم الشركة في عقارها المرشح الرئيسي من خلال التجارب السريرية، مع إمكانية تقديم خيار علاجي جديد للمصابين بمرض باركنسون.

InvestingPro Insights

حظيت شركة Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX) بالاهتمام مع نجاح المرحلة الأولى من التجارب السريرية الأخيرة، ولكن ماذا تقول البيانات المالية؟ وفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Gain Therapeutics 52.88 مليون دولار، مما يعكس تقييم المستثمرين للشركة. على الرغم من النتائج السريرية المتفائلة، فإن إيرادات الشركة في الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023 تبلغ 0.06 مليون دولار فقط مع عجز كبير في هامش الربح الإجمالي بنسبة -20,521.64%، مما يشير إلى تكاليف كبيرة تتجاوز الإيرادات.

تشير نصائح InvestingPro إلى أنه في حين يتوقع المحللون نمو المبيعات في العام الحالي، إلا أنهم لا يتوقعون ربحية الشركة خلال نفس الإطار الزمني. علاوة على ذلك، تُعتبر الشركة لاعبًا متخصصًا في صناعتها، مما قد يؤثر على مكانتها في السوق وتوقعات المستثمرين. وتجدر الإشارة إلى أن شركة Gain Therapeutics تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون، مما يوفر لها دعماً لمساعيها البحثية واحتياجاتها التشغيلية.

يجب أن يكون المستثمرون الذين يفكرون في Gain Therapeutics على دراية بأن السهم قد شهد تقلبات، حيث بلغ إجمالي العائد على السعر لشهر واحد -16.5%. ومع ذلك، فمع استنزاف الشركة للسيولة النقدية بسرعة، تظل الاستدامة المالية موضع تساؤل على المدى الطويل. بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر، يقدم InvestingPro رؤى إضافية، بما في ذلك 10 نصائح أخرى من InvestingPro لـ Gain Therapeutics، يمكن الوصول إليها على https://www.investing.com/pro/GANX. استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يوفر فهمًا أكثر شمولاً للصحة المالية للشركة وإمكانات السوق.

هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.