لندن - أعلنت شركة فيرتكس للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: VRTX) عن موافقة المفوضية الأوروبية على توسيع نطاق استخدام دواء كاليديكو (ivacaftor) لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى الأطفال الرضع الذين لا تتجاوز أعمارهم شهرًا واحدًا والذين يعانون من طفرات جينية محددة في جينات CFTR. وتمثل هذه الموافقة التنظيمية تطوراً هاماً في إدارة التليف الكيسي، وهو اضطراب وراثي معروف بأنه يقصر متوسط العمر المتوقع.
وتسمح الموافقة، التي أُعلن عنها اليوم، بعلاج الرضع الذين يعانون من إحدى الطفرات التسع في جين منظم التوصيل الغشائي للتليف الكيسي (CFTR). تشمل هذه الطفرات R117H أو G551D أو G1244E أو G1349D أو G178R أو G551S أو S1251N أو S1251P أو S1255P أو S549N أو S549R. KALYDECO® هو الدواء الأول والوحيد المعتمد في الاتحاد الأوروبي لمعالجة السبب الجذري للتليف الكيسي في هذه الفئة العمرية لهذه الطفرات.
وأكدت الطبيبة كارمن بوزيك، نائب الرئيس التنفيذي لتطوير الأدوية العالمية والشؤون الطبية وكبير المسؤولين الطبيين في شركة فيرتكس، على أهمية العلاج المبكر الذي يمكن أن يبطئ من تطور المرض.
بعد موافقة المفوضية الأوروبية، ستمكّن اتفاقيات الوصول الحالية المرضى المؤهلين في النمسا وجمهورية التشيك والدنمارك وأيرلندا والنرويج والسويد وهولندا من الحصول على العلاج قريبًا. في المملكة المتحدة، سيتمكن الرضع المؤهلون في المملكة المتحدة من الوصول إلى المؤشر الموسع منذ نهاية عام 2023، وذلك بفضل اتفاقية السداد بين Vertex وهيئة الخدمات الصحية الوطنية.
تلتزم Vertex بالعمل مع سلطات السداد في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي لضمان حصول جميع المرضى الآخرين المؤهلين على العلاج. تواصل الشركة الاستثمار في البحث وتطوير علاجات للأمراض الوراثية المزمنة المتعددة، مع التركيز على التليف الكيسي ومرض فقر الدم المنجلي ومرض فقر الدم المنجلي ومرض بيتا ثلاسيميا المعتمد على نقل الدم.
يؤثر التليف الكيسي على أكثر من 92,000 شخص في جميع أنحاء العالم ويتميز بتراكم المخاط السميك بسبب بروتينات CFTR المعيبة الناجمة عن طفرات في جين CFTR. تستند هذه الموافقة على بيان صحفي صادر عن شركة فيرتكس للأدوية.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.