ريدوود سيتي، كاليفورنيا - حصلت شركة سولينو ثيرابيوتيكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: SLNO) على تصنيف العلاج الاختراقي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار ديازوكسيد الكولين المرشح لعلاج متلازمة برادر ويلي (PWS)، وهو اضطراب وراثي نادر.
ويمثل هذا التعيين الأول من نوعه لدواء يستهدف متلازمة برادر-ويلي (PWS)، خاصة للمرضى الذين يعانون من فرط البلع في سن الرابعة وما فوق، وهو جوع مستمر يؤدي إلى الإفراط في تناول الطعام والسمنة المفرطة التي تهدد الحياة.
ويستند قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى بيانات أولية من المرحلة الثالثة من التجارب السريرية التي تشير إلى أن ديازوكسيد الكولين يمكن أن يحسن بشكل كبير من العلاجات الحالية لولادة الطفل المصابة بالولادة المبكرة. وتسير الشركة على الطريق الصحيح لتقديم طلب دواء جديد (NDA) للدواء في منتصف عام 2024.
تُشير التقديرات إلى أن متلازمة برادر-ويلي تؤثر على واحد من كل 15,000 ولادة حية وتتميز بعدد من الأعراض بما في ذلك فرط البلع والمشاكل السلوكية والإعاقات الإدراكية وانخفاض توتر العضلات. حتى الآن، لا توجد علاجات معتمدة تستهدف على وجه التحديد فرط البلع والجوانب الأيضية والإدراكية والسلوكية ذات الصلة بمتلازمة المتلازمة.
ديازوكسيد الكولين هو عبارة عن قرص ممتد المفعول يؤخذ مرة واحدة يومياً، وقد حصل على براءة اختراع من سولينو لاستخدامه العلاجي في مرضى متلازمة الأمعاء المتضخمة. كما تم منح الدواء أيضًا تصنيف الدواء اليتيم في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، بالإضافة إلى تصنيف المسار السريع في الولايات المتحدة.
وقد أعرب الرئيس التنفيذي لشركة سولينو، الطبيب أنيش باتناغار، عن أن تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يعترف بخطورة مرض متلازمة الأمعاء الناقصة الوعائية وإمكانية أن يوفر دواء دي سي سي آر (DCCR)، وهو تركيبة ممتدة المفعول من ديازوكسيد الكولين، خيارًا علاجيًا مهمًا.
يهدف تصنيف العلاج الاختراقي إلى الإسراع في تطوير ومراجعة الأدوية للحالات الخطيرة، وتوفير إرشادات مكثفة من إدارة الغذاء والدواء، وربما يؤدي إلى مراجعة ذات أولوية.
تركز شركة سولينو، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية، على تطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة. وقد أكمل المرشح الرئيسي للشركة، وهو دواء DCCR، المرحلة الثالثة من التطوير لدعم تقديم طلب الحصول على ترخيص عدم الإصدار القادم.
تستند هذه المقالة الإخبارية إلى بيان صحفي صادر عن شركة Soleno Therapeutics.
InvestingPro Insights
بينما تخطو شركة Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) خطوات كبيرة مع عقارها المرشح ديازوكسيد الكولين ديازوكسيد المرشح، فإن الصحة المالية للشركة أصبحت موضع تركيز. وفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Soleno حوالي 1.27 مليار دولار أمريكي، مما يعكس ثقة المستثمرين في إمكانات نمو الشركة.
على الرغم من الأداء المالي الصعب في الاثني عشر شهرًا الأخيرة من الربع الأول من عام 2023، حيث بلغت الخسائر التشغيلية - 38.67 مليون دولار أمريكي والأرباح قبل خصم الفوائد والضرائب والاستهلاك والإطفاء - 36.71 مليون دولار أمريكي، فقد أظهر سهم الشركة مرونة ملحوظة مع عائد إجمالي للسعر لمدة عام واحد بنسبة 1024.33%.
نصيحتان رئيسيتان من InvestingPro للمستثمرين للنظر فيهما: من المتوقع أن ينمو صافي دخل شركة Soleno هذا العام، مما قد يشير إلى تحول عن أداء الفترة السابقة. علاوة على ذلك، لا تدفع الشركة توزيعات أرباح، وهو أمر نموذجي بالنسبة لشركات الأدوية الحيوية في المرحلة السريرية التي غالبًا ما تعيد استثمار أرباحها في البحث والتطوير.
يمكن للمستثمرين الذين يتطلعون إلى مزيد من التحليل للمقاييس المالية والتوقعات المستقبلية لشركة Soleno العثور على رؤى إضافية على InvestingPro. يتوفر حاليًا 10 نصائح أخرى من InvestingPro، والتي يمكن الوصول إليها من خلال عرض حصري: استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+ على https://www.investing.com/pro/SLNO.
مع تصنيف إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية (FDA) للعلاج الاختراقي لعقار ديازوكسيد الكولين، فإن التزام سولينو بتلبية الاحتياجات غير الملباة لمرضى متلازمة المبيض متعدد الكيسات واضح. وتوفر البيانات المالية ونصائح الخبراء من InvestingPro سياقًا أوسع للمستثمرين، مع تسليط الضوء على كل من الفرص والتحديات التي تنتظر الشركة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.