سان دييغو - شاركت شركة نوروكرين بيوساينسز إنك (NASDAQ: NBIX) رؤى حول صعوبات علاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي (CAH) خلال الاجتماع السنوي لجمعية الغدد الصماء لدى الأطفال 2024 في شيكاغو. وقدمت الشركة الخصائص الأساسية من المرحلة الثالثة من الدراسة السريرية CAHtalyst™ للأطفال وأنماط العلاج من سجل CAHtalog™، مما يسلط الضوء على الحاجة إلى علاجات جديدة لتضخم الغدة الكظرية الخلقي لدى الأطفال، خاصةً لدى المرضى الأطفال.
شارك في المرحلة الثالثة من دراسة المرحلة الثالثة من CAHtalyst للأطفال 103 أشخاص تتراوح أعمارهم بين 4 و17 عامًا يعانون من فرط التليف الكبدي الوعائي المزمن بسبب نقص 21-هيدروكسيلاز. أظهرت بيانات خط الأساس أن العديد من المشاركين كانوا يعانون من عدم كفاية السيطرة على الأندروجين الكظري على الرغم من الجرعات العالية من الجلوكوكورتيكويدات، حيث أبلغ أكثر من ثلثهم عن أمراض مصاحبة مثل تقدم سن العظام والبلوغ المبكر والسمنة. وهذا يؤكد على محدودية أساليب العلاج الحالية والآثار الصحية المحتملة على المدى الطويل.
وشدد الدكتور إيري دبليو روبرتس، كبير المسؤولين الطبيين في شركة نيوروكراين بيوسينسز، على الحاجة الملحة إلى علاجات جديدة، مشيراً إلى أن ارتفاع مستويات الأندروجين الكظري على الرغم من استخدام جرعات فوق مستوى الجلوكوكورتيكويد فوق الفسيولوجية يمكن أن يؤثر سلباً على النمو ويؤدي إلى مزيد من الضرر في مرحلة البلوغ.
حللت بيانات سجل CAHtalog Registry أنماط العلاج بالجلوكوكورتيكويد في 42 مريضًا من الأطفال و32 مريضًا بالغًا. عولج معظم المرضى بجرعات من الجلوكوكوكورتيكويد بجرعات أعلى من الإرشادات الموصى بها، مما أدى في كثير من الأحيان إلى فقدان السيطرة على الأندروستينيون. أشار الدكتور أوكسانا ليكاريف، عضو المجلس الاستشاري العلمي لـ CAHtalog، إلى التباين في السيطرة على المرض والتحديات التي تواجه تحقيق السيطرة المثلى على الأندروجين الكظري.
في عام 2023، أعلنت شركة نيوروكرين بيوسينسز عن بيانات إيجابية من المرحلة الثالثة من الدراسات السريرية للمرحلة الثالثة من المرحلة الثالثة من دواء كرينسيرفونت (CAHtalyst) للأطفال والبالغين، وهو دواء جديد قيد البحث. وأدت نتائج الدراسات إلى تقديم طلبين لعقار جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أبريل 2024.
فرط تنسج الكظرية الكظرية الكظرية هو حالة وراثية يتغير فيها إنتاج هرمونات الغدة الكظرية بسبب نقص الإنزيم، مما قد يؤدي إلى مشاكل صحية خطيرة إذا لم يتم علاجها. وتتضمن العلاجات الحالية الجلوكوكورتيكويدات، ولكن استخدامها بجرعات فوق المعدل الطبيعي مرتبط بمضاعفات خطيرة.
تستند البيانات المقدمة في الاجتماع إلى بيان صحفي صادر عن شركة نيوروكرين بيوساينسز. وتواصل الشركة تقييم سلامة وفعالية وقابلية تحمل دواء كرينيسرفونت، على أمل تقديم خيار علاجي جديد للمصابين بالتهاب الكبد الوعائي المزمن.
InvestingPro Insights
تتصدر شركة Neurocrine Biosciences (NASDAQ:NBIX) جهود تطوير علاجات مبتكرة لتضخم الغدة الكظرية الخلقي (CAH)، حيث من المحتمل أن يقدم عقارهم الواعد Crinecerfont معيارًا جديدًا للرعاية. ومع تقدم الشركة، تظل صحتها المالية عاملاً رئيسيًا بالنسبة للمستثمرين. فوفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Neurocrine Biosciences 14.16 مليار دولار، مما يعكس حضورًا كبيرًا في سوق التكنولوجيا الحيوية. يشير النمو القوي لإيرادات الشركة، مع زيادة بنسبة 23.99% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، إلى وجود طلب قوي في السوق على منتجاتها ومسار إيجابي لأدائها المالي.
تُسلط نصائح InvestingPro الضوء على العديد من الجوانب الرئيسية للتوقعات المالية لشركة Neurocrine Biosciences. ويتوقع المحللون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، وهو ما قد يكون دليلاً على النجاح المحتمل لخط أنابيب الأدوية الخاص بها، بما في ذلك دواء كرينسيرفونت. وفي الوقت نفسه، تعمل الشركة بمستوى معتدل من الديون، مما قد يوفر لها المرونة المالية اللازمة لتجاوز العملية المكلفة لتطوير الأدوية وتسويقها. بالنسبة للمستثمرين المهتمين بالتعمق أكثر في آفاق الشركة، هناك 13 نصيحة إضافية متاحة من InvestingPro، تقدم رؤى مثل النمو المتوقع لصافي الدخل وتقييمات التداول.
بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاستثمار في Neurocrine Biosciences، يمكن أن يوفر استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 خصمًا إضافيًا بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+ في InvestingPro، حيث يتوفر المزيد من التحليلات والبيانات التفصيلية لتوجيه قرارات الاستثمار.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.