سومرفيل، ماساتشوستس. - حققت شركة بلوبيرد بيو (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز BLUE) إنجازًا هامًا مع أول مجموعة تجارية من الخلايا لعلاجها الجيني LYFGENIA، الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، لمرضى الخلايا المنجلية. يمثل هذا التطور خطوة كبيرة في جعل العلاج متاحًا للمرضى الذين لديهم تاريخ من حوادث انسداد الأوعية الدموية، وهي من المضاعفات الشائعة للمرض.
وقد بدأت عملية العلاج في مستشفى الأطفال الوطني في واشنطن العاصمة، وهو عضو في شبكة بلوبيرد التي تضم أكثر من 60 مركزًا علاجيًا مؤهلًا في جميع أنحاء البلاد. هذه المراكز مجهزة بخبرة متخصصة لإدارة علاج LYFGENIA، وهو علاج جيني لمرة واحدة يقوم بإدخال جين بيتا غلوبين الوظيفي إلى الخلايا الجذعية لدم المريض نفسه.
وأعرب أندرو أوبنشين، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة بلوبيرد بيولوجي، عن امتنانه للرحلة التي استمرت عقدًا من الزمن وأدت إلى هذه النقطة، معربًا عن تقديره لمساهمات المرضى ومقدمي الرعاية والباحثين والأطباء. وسلط الدكتور ديفيد جاكوبسون من مستشفى الأطفال الوطني الضوء على الطبيعة المتطورة للعلاجات الجينية مثل LYFGENIA لمرض فقر الدم المنجلي، والتي تقدم بديلاً علاجيًا جديدًا وأملًا للعائلات المصابة.
صُمم علاج LYFGENIA، أو LYFGENIA، للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر، وقد خضع لدراسة مكثفة، بما في ذلك دراسة مكتملة للمرحلة 1/2 وتجربة جارية للمرحلة الثالثة. بالإضافة إلى ذلك، يتم إجراء دراسة متابعة طويلة الأمد للسلامة والفعالية (LTF-307) للمرضى الذين تلقوا العلاج في التجارب السريرية.
على الرغم من الفوائد الواعدة، يحمل عقار LYFGENIA تحذيرًا في صندوق بسبب خطر الإصابة بالأورام الخبيثة الدموية التي لوحظت لدى المرضى الذين عولجوا بالعلاج. ويُنصح المرضى بالخضوع للمراقبة مدى الحياة للكشف عن الأورام الخبيثة، ويجب إبلاغ شركة بلوبيرد بيو عن أي حالات تحدث لديهم للحصول على مزيد من التعليمات.
تشمل المخاطر المحتملة الأخرى المرتبطة بعقار LYFGENIA تأخر احتقان الصفائح الدموية وفشل احتقان العدلات وتكوين الأورام الإدخالية وتفاعلات فرط الحساسية. من المهم أيضًا ملاحظة أن المرضى الذين تلقوا LYFGENIA قد تكون نتيجة اختبار فيروس نقص المناعة البشرية إيجابية لفيروس نقص المناعة البشرية عن طريق مقايسات تفاعل البوليميراز المتسلسل بسبب الحمض النووي المتكامل للناقل، مما يؤدي إلى نتائج إيجابية كاذبة محتملة.
تشمل التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعاً من الدرجة الثالثة أو أعلى التهاب الفم ونقص الصفيحات وقلة العدلات وقلة العدلات الحموية وفقر الدم ونقص الكريات البيض. وقد توفي ثلاثة مرضى أثناء التجارب السريرية، أحدهم بسبب الموت القلبي المفاجئ واثنان بسبب ابيضاض الدم النخاعي الحاد، وقد عولجوا بنسخة سابقة من عقار LYFGENIA.
تشدد شركة بلوبيرد بيو على أهمية مناقشة الحمل ومنع الحمل والرضاعة الطبيعية مع الطبيب المعالج، نظراً للمخاطر المرتبطة بعوامل التكييف النخاعي.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة بلوبيرد بيو.
InvestingPro Insights
في خضم التطورات الرائدة في العلاج الجيني لداء فقر الدم المنجلي الذي تنتجه شركة بلوبيرد بييو، فإن أداء الشركة المالي والسوقي يقدم صورة مختلطة. مع بدء عملية جمع الخلايا التجارية الأولى لـ LYFGENIA، فإن شركة بلوبيرد بيو (NASDAQ:BLUE) تمر بمرحلة محورية في رحلتها المؤسسية.
وتبلغ القيمة السوقية للشركة 173.43 مليون دولار أمريكي متواضعة، مما يعكس مشاعر المستثمرين وظروف السوق. وعلى الرغم من الخطوات المُبتكرة في مجال العلاجات الطبية، إلا أن المقاييس المالية لشركة Bluebird bio تُشير إلى بعض التحديات. فنسبة السعر إلى الأرباح (P/E) للشركة سالبة حاليًا، حيث تبلغ -1.9، مما يشير إلى أنها لا تدر دخلًا صافيًا بالنسبة لسعر سهمها. ويدعم ذلك هامش الربح الإجمالي الذي بلغ -1076.97% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2023، مما يشير إلى أن الشركة تواجه صعوبات في تغطية تكاليفها من خلال إيراداتها.
تُشير نصائح InvestingPro إلى أن المحللين لا يتوقعون أن تُحقق شركة Bluebird bio أرباحًا هذا العام، كما أن سهم الشركة يتعرض لضغوط، حيث يتم تداوله بالقرب من أدنى مستوى له خلال 52 أسبوعًا. كما شهد السهم أيضًا تراجعًا كبيرًا خلال العام الماضي، حيث بلغ إجمالي العائد السعري لمدة عام واحد -79.41% اعتبارًا من التاريخ الحالي. هذه الرياح المالية المعاكسة مهمة بالنسبة للمستثمرين، لا سيما أولئك الذين يبحثون عن الشركات ذات الربحية القوية والفورية.
ومع ذلك، فإن نمو إيرادات الشركة يحكي قصة أكثر تفاؤلاً، مع زيادة مثيرة للإعجاب بنسبة 322.68% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2023. قد يشير هذا إلى أنه على الرغم من أن الربحية لا تزال بعيدة المنال، إلا أن مبيعات شركة Bluebird bio تتوسع بشكل كبير، مما قد يبشر بالخير لصحتها المالية المستقبلية إذا تمكنت من التحكم في التكاليف وتحسين الهوامش.
يمكن للمستثمرين المهتمين بإجراء تحليل أعمق لشركة Bluebird bio الوصول إلى نصائح إضافية من InvestingPro من خلال زيارة https://www.investing.com/pro/BLUE. هناك، يمكنهم العثور على قائمة شاملة من النصائح والمقاييس للمساعدة في اتخاذ قرارات استثمارية مستنيرة. بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى الاشتراك في InvestingPro للحصول على المزيد من الرؤى، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.