فوستر سيتي، كاليفورنيا - أعلنت شركة ميروم للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: MIRM) مؤخرًا عن نشر نتائج المرحلة الثالثة من دراسة MARCH-PFIC في مجلة The Lancet Gastroenterology and Hepatology، والتي تسلط الضوء على فعالية وسلامة محلول LIVMARLI® (maralixibat) الذي يؤخذ عن طريق الفم للمرضى الذين يعانون من الركود الصفراوي العائلي داخل الكبد (PFIC). وتعد هذه الدراسة هي الأكبر من نوعها، حيث كانت عشوائية ومزدوجة التعمية ومراقبة بالدواء الوهمي.
ووفقًا للدراسة، أظهر LIVMARLI فوائد كبيرة للمرضى الذين يعانون من مجموعة واسعة من أنواع الركود الصفراوي العائلي داخل الكبد الوراثي. وشملت تحليلات الفعالية الرئيسية مجموعتين: مجموعة نقص BSEP ومجموعة جميع أنواع PFIC، والتي شملت مختلف أوجه القصور الجيني المرتبطة بالمرض.
وقد تحققت نقطة نهاية الفعالية الأولية لمتوسط التغير في درجة شدة الحكة ونقطة النهاية الثانوية الرئيسية لمتوسط التغير في إجمالي تركيز حمض الصفراء في المصل مع تحسن كبير.
بدأت هذه التحسينات في وقت مبكر من الأسبوع الثاني واستمرت على مدى فترة الدراسة التي استمرت 26 أسبوعًا. وشملت الفوائد الإضافية الملحوظة تحسن تركيزات البيليروبين والنمو واضطرابات النوم بالمقارنة مع الدواء الوهمي.
كان ملف السلامة الخاص بدواء LIVMARLI ثابتًا طوال فترة الدراسة، حيث كان الإسهال هو الحدث الضار الأكثر شيوعًا، والذي وُصف عمومًا بأنه خفيف وعابر.
أكد الدكتور ألكسندر ميثكي من مستشفى سينسيناتي للأطفال والمؤلف الرئيسي للدراسة على قدرة LIVMARLI على تحسين الحكة وغيرها من العوامل التي تؤثر على مرضى PFIC بشكل كبير. وأشار أيضًا إلى إمكانية حدوث تحسينات في بقاء الكبد الأصلي على قيد الحياة، نظرًا للانخفاض في مستويات حمض الصفراء في الدم ومستويات البيليروبين.
أعربت بام فيج، الحاصلة على درجة الدكتوراه، وكبيرة المسؤولين العلميين ورئيسة قسم الأبحاث في شركة Mirum، عن ارتياحها لنشر البيانات، مؤكدةً على التأثير الكبير الذي يمكن أن يحدثه LIVMARLI على العلامات والأعراض السريرية التي تظهر على مرضى PFIC.
LIVMARLI هو مثبط ناقل للحمض الصفراوي اللفائفي (IBAT) معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الحكة الصفراوية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل (ALGS) ومتلازمة حمض الصفراء المتلازمة. وقد تمت الموافقة عليه أيضًا من قبل المفوضية الأوروبية ووزارة الصحة الكندية لمؤشرات مماثلة، وهو حاليًا قيد المراجعة للموافقة عليه في أوروبا لمرضى متلازمة الألاجيل (ALGS) ومرضى متلازمة الحكة الصفراوية المتقلقلة (PFIC) الذين يبلغون شهرين من العمر وما فوق.
وقد حصل الدواء على تصنيف العلاج الاختراقي لعلاج ALGS وPFIC من النوع 2، بالإضافة إلى تصنيفه كعلاج يتيم لهذه الحالات. لدى ميروم خط إنتاج في مرحلة متأخرة يتضمن علاجات تجريبية أخرى لأمراض الكبد.
ويوفر نشر نتائج دراسة MARCH-PFIC دليلاً على الفائدة العلاجية لعقار LIVMARLI عبر مجموعة من أنواع مرض الصفراء الصفراوية الحادة (PFIC)، مما يوفر خيارًا غير جراحي لتحسين النتائج لدى المرضى الذين يعانون من هذه الحالة الصفراوية الحادة. تستند هذه المعلومات إلى بيان صحفي صادر عن شركة Mirum Pharmaceuticals.
InvestingPro Insights
مع استمرار شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) في تحقيق خطوات واسعة في علاج مرض الصفراء الصفراوية الصفراوية الحادة باستخدام عقار LIVMARLI، فإن المنظور المالي للشركة مهم بنفس القدر للمستثمرين الذين يفكرون في السهم. وفقًا لموقع InvestingPro، خفف المحللون من توقعاتهم لأرباح الشركة في الفترة المقبلة، مما يشير إلى الحذر في الوقت الذي تسعى فيه الشركة جاهدة لتحقيق الربحية. علاوة على ذلك، في حين أنه من غير المتوقع أن تحقق شركة Mirum أرباحًا هذا العام، إلا أنه من الجدير بالذكر أن الأصول السائلة للشركة تفوق التزاماتها قصيرة الأجل، مما يوفر درجة من الاستقرار المالي.
تُشير بيانات InvestingPro إلى أن القيمة السوقية لشركة Mirum تبلغ حوالي 1.24 مليار دولار أمريكي، مما يعكس ثقة المستثمرين في إمكاناتها على الرغم من عدم وجود ربحية حالية، كما يتضح من نسبة السعر إلى الأرباح السالبة البالغة -6.47. وقد أظهرت إيرادات الشركة نموًا ملحوظًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، بزيادة قدرها 141.85%، وهو ما قد يكون مؤشرًا على استقبال السوق الإيجابي لمنتجاتها مثل LIVMARLI. ومع ذلك، من الضروري ملاحظة أن شركة Mirum تعمل بمستوى معتدل من الديون ولا تدفع أرباحًا للمساهمين، وهو ما قد يكون عاملاً ذا صلة ببعض استراتيجيات الاستثمار.
بالنسبة للمستثمرين الذين يسعون إلى تحليل أعمق، هناك نصائح إضافية من InvestingPro متاحة للمستثمرين الذين يبحثون عن تحليل أعمق، وهي متاحة على موقع InvestingPro. توفر هذه النصائح رؤى يمكن أن تساعد في اتخاذ قرار استثماري أكثر استنارة. لتعزيز تجربتك في InvestingPro، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+. مع هذا العرض، يمكن للمستثمرين الوصول إلى مقاييس ورؤى قيمة حول شركات مثل Mirum Pharmaceuticals.
تجدر الإشارة إلى أن القيمة العادلة لسهم Mirum، وفقًا لتقديرات المحللين، تبلغ 48 دولارًا أمريكيًا، في حين أن تقييم InvestingPro للقيمة العادلة لسهم Mirum يبلغ 30.86 دولارًا أمريكيًا، مما يشير إلى أنه قد يكون هناك مجال للنمو أو الحاجة إلى إعادة التقييم اعتمادًا على أداء الشركة المستقبلي وظروف السوق. سيكون تاريخ الأرباح القادم المقرر في 8 مايو 2024 وقتًا حاسمًا للمستثمرين لمراقبة التحولات المحتملة في المسار المالي للشركة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.