وارين، نيوجيرسي - أعلنت اليوم شركة "بي تي سي ثيرابيوتيكس" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PTCT) عن قبول طلب ترخيص العلاج البيولوجي الخاص بها (BLA) لعقار "أبستازا" (إيلادوكاجين إكسوبارفوفيك) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لإيداعه ومنحه أولوية المراجعة.
أبستازا هو دواء مرشح للعلاج الجيني لعلاج نقص إنزيم ديكاربوكسيلاز الحمض الأميني العطري (AADC)، مع تحديد تاريخ الإجراء المستهدف لإيداعه في 13 نوفمبر 2024.
وقد أعرب الطبيب ماثيو بي كلاين، الرئيس التنفيذي لشركة PTC Therapeutics، عن تفاؤله بشأن هذا التطوير، مستشهدًا بالبيانات التي تدعم الفوائد المحتملة للعلاج. صُمم علاج Upstaza، وهو علاج لاستبدال الجينات لمرة واحدة، للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 18 شهرًا فأكثر ممن يعانون من النمط الظاهري الحاد لنقص AADC، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر بشكل كبير على الأطفال منذ الأشهر الأولى من العمر ويؤدي عادةً إلى إعاقة شديدة.
يعمل العلاج عن طريق توصيل جين DDC الفعال مباشرة إلى البوتامين في الدماغ، بهدف تصحيح الخلل الجيني الكامن واستعادة إنتاج الدوبامين. وقد أظهرت التجارب السريرية وبرامج الاستخدام الرحيم أن علاج أبستازا يمكن أن يؤدي إلى تحسينات عصبية تحويلية. تلقى أول مريض هذا العلاج في عام 2010، وتشمل الآثار الجانبية الشائعة التي تم الإبلاغ عنها الأرق الأولي والتهيج وخلل الحركة.
ينطوي إعطاء أبستازا على إجراء عملية جراحية تجسيمية يتم إجراؤها بواسطة جراحي أعصاب مؤهلين في مراكز متخصصة. وغالباً ما يحتاج الأطفال المصابون بنقص AADC إلى علاجات وتدخلات مستمرة للتعامل مع المضاعفات التي تهدد حياتهم.
شركة PTC Therapeutics هي شركة صيدلانية بيولوجية عالمية تركز على تطوير وتسويق أدوية الاضطرابات النادرة. يشير قبول طلب ترخيص ترخيص استخدام دواء "أبستازا" إلى تقدم محتمل في خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من نقص AADC.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة PTC Therapeutics, Inc.
InvestingPro Insights
نظرًا لأن شركة PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) تنتقل إلى المرحلة المحورية في انتظار موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Upstaza، وهو العقار المرشح للعلاج الجيني، فإن المشهد المالي للشركة هو مقياس رئيسي للمستثمرين الذين يجب عليهم مراقبته. فوفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة PTCT حاليًا 2.43 مليار دولار، وهو ما يُشير إلى حجم الشركة وقيمتها السوقية. على الرغم من النتائج السريرية المتفائلة، فقد أشار المحللون إلى بعض المخاوف. تشير إحدى نصائح InvestingPro إلى أن المحللين يتوقعون انخفاضًا في المبيعات في العام الحالي، وهو ما قد يعكس شكوك السوق أو التحديات في مجال الأدوية الحيوية الأوسع نطاقًا.
تشير نصيحة أخرى من InvestingPro إلى أن المحللين لا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، وهو ما يؤكده معدل السعر إلى الأرباح السالب البالغ -4.15، مما يشير إلى أن الأرباح سلبية حاليًا. ويتأكد ذلك أيضًا من خلال نسبة السعر إلى الربحية المعدلة السلبية للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، والتي تبلغ -6.35. على الرغم من ذلك، أظهرت الشركة عائدًا قويًا خلال الشهر الماضي، مع عائد إجمالي للسعر بنسبة 19.98%، مما قد يشير إلى ثقة المستثمرين في آفاق الشركة على المدى الطويل.
بالنسبة للمستثمرين الذين يسعون إلى التعمق أكثر في الصحة المالية والتوقعات المستقبلية لشركة PTC Therapeutics، تقدم InvestingPro رؤى إضافية. هناك 6 نصائح أخرى من InvestingPro متاحة على https://www.investing.com/pro/PTCT، والتي يمكن أن توفر فهمًا أكثر دقة لإمكانات الاستثمار. وللوصول إلى هذه الرؤى، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يوفر تحليلاً شاملاً يمكن أن يفيد قرارات الاستثمار خلال هذه الفترة الحرجة للشركة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.