أيونيس تعلن عن نتائج إيجابية لعقار متلازمة أنجلمان

كارلسباد، كاليفورنيا - شاركت اليوم شركة أيونيس للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: IONS) نتائج مشجعة من دراسة المرحلة 1/2 أ من المرحلة الأولى من عقارها ION582، المصمم لعلاج متلازمة أنجلمان. وأظهر العقار سلامة الدواء وقدرته على التحمل، فضلاً عن التحسن الوظيفي الثابت لدى المرضى الذين يعانون من هذا الاضطراب النادر في النمو العصبي.

وتؤدي متلازمة أنجلمان، التي تصيب شخصًا واحدًا تقريبًا من بين كل 12000 إلى 20000 شخص على مستوى العالم، إلى تأخر في النمو، وضعف في الإدراك، وتحديات شديدة في التواصل. ويعدّ ION582 دواءً تجريبياً يهدف إلى زيادة إنتاج بروتين UBE3A في الدماغ، والذي يفتقر إليه مرضى متلازمة أنجلمان بسبب فقدان وظيفة جين UBE3A في الأم.

وشملت دراسة HALOS 51 مريضاً تتراوح أعمارهم بين 2-50 عاماً وقيمت سلامة وفعالية ION582 على مدى ثلاثة أشهر، تلتها مرحلة تمديد طويلة الأمد. كان الهدف الأساسي للدراسة هو السلامة، وكان الدواء جيد التحمل في جميع مستويات الجرعة.

ولوحظت التحسينات الأكثر قوة في الإدراك والتواصل والوظائف الحركية. أظهر حوالي 65% من المرضى بعد ستة أشهر تحسنًا في الإدراك، وأظهر حوالي 70% من المرضى تحسنًا في التواصل التقبلي و/أو التعبيري. كما تحسنت المهارات الحركية لدى حوالي 65% من المرضى.

وتعتزم الشركة تقديم نتائج مفصلة من دراسة "هالوس" في اجتماع مؤسسة متلازمة أنجلمان في يوليو وستناقش تصميم البرنامج المحوري مع السلطات التنظيمية. وقد حصل ION582 بالفعل على تصنيف الدواء اليتيم في الولايات المتحدة.

تمتلك شركة Ionis، الرائدة في مجال العلاجات التي تستهدف الحمض النووي الريبوزي، مجموعة متنامية من العلاجات المحتملة للأمراض العصبية. لدى الشركة ثلاثة أدوية معتمدة للأمراض العصبية والعديد من دراسات المرحلة الثالثة الجارية.

تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Ionis Pharmaceuticals.

InvestingPro Insights

مع استمرار شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) في تحقيق خطوات واسعة في خط أنابيبها التطويرية، تقدم المقاييس المالية ووجهات نظر المحللين نافذة على صحة أعمال الشركة وتوقعات السوق. تعكس شركة Ionis، التي تبلغ قيمتها السوقية 5.72 مليار دولار أمريكي، حضورًا كبيرًا في صناعة التكنولوجيا الحيوية. على الرغم من الأخبار الإيجابية بشأن ION582، إلا أن المحللين أثاروا مخاوف بشأن ربحية الشركة، حيث من غير المتوقع أن تحقق Ionis أرباحًا هذا العام، وهو ما يتماشى مع نسبة مكرر الربحية السلبية البالغة -14.61، والتي تم تعديلها إلى -15.13 للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024.

إحدى النصائح الرئيسية التي يقدمها InvestingPro لشركة Ionis هي توقع انخفاض المبيعات في العام الحالي، وهو ما قد يكون نقطة في الاعتبار بالنسبة للمستثمرين الذين ينظرون إلى مسار نمو إيرادات الشركة. بلغت نسبة نمو إيرادات الشركة 34.84% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، ومع ذلك كان هناك انخفاض ربع سنوي بنسبة -8.45% في الفترة نفسها. قد يشير هذا التقارب بين النمو السنوي مقابل الانخفاض الفصلي إلى ظروف السوق المتغيرة أو مراحل دورة المنتج التي قد يرغب المستثمرون في مراقبتها عن كثب.

بالإضافة إلى ذلك، تعمل شركة Ionis بمستوى معتدل من الديون، وهو عامل حاسم يجب على المستثمرين مراعاته عند تقييم المرونة المالية للشركة. في الميزانية العمومية، تتجاوز الأصول السائلة لشركة Ionis التزاماتها قصيرة الأجل، مما قد يوفر بعض الطمأنينة فيما يتعلق بقدرة الشركة على الوفاء بالتزاماتها المالية الفورية.

بالنسبة للراغبين في التعمق أكثر في البيانات المالية لشركة Ionis وأدائها في السوق، هناك نصائح إضافية متاحة من InvestingPro يمكن أن تزيد من إرشاد قرارات الاستثمار. لاستكشاف هذه الرؤى، تفضل بزيارة Investing.com/pro/IONS. بالإضافة إلى ذلك، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، والذي يتضمن الوصول إلى قائمة شاملة تضم 10 نصائح إضافية من InvestingProPro لـ Ionis.

هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.