يوم الخميس، أيدت شركة Leerink Partners يوم الخميس تصنيفها المتفوق لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE)، على الرغم من البيانات الجديدة من تجربة سريرية للمنافس. لا تزال الشركة متفائلة بشأن إمكانات علاج Ultragenyx لمتلازمة Angelman، GTX-102، في ضوء التطورات الأخيرة من Ionis Pharmaceuticals.
كشفت شركة Ionis عن نتائج أولية من تجربة المرحلة 1/2 أ من علاجها المضاد للنيوكليوتيدات قليلة التوثر، ION582، مما يشير إلى خطط للتقدم إلى دراسة محورية. تشير البيانات الأولية إلى وجود تأثيرات متسقة عبر مقاييس متعددة، ولكن من المتوقع تقديم نتائج مفصلة في اجتماع مؤسسة متلازمة أنجلمان في يوليو 2024.
من ناحية أخرى، شاركت شركة Ultragenyx بيانات محدثة من دراسة المرحلة 1/2 من عقار GTX-102 الشهر الماضي، مع الاستعدادات للتشاور مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وبدء دراسة محورية بحلول نهاية عام 2024. تشير شركة Leerink Partners إلى أنه في حين أن المقارنة الدقيقة بين ION582 وGTX-102 صعبة في الوقت الحالي، فإن أخبار اليوم لا تغير من نظرتهم المتفائلة بحذر لبرنامج Ultragenyx.
وقد اختارت شركة Biogen عدم ترخيص ION582، تاركةً لشركة Ionis المضي قدماً بشكل مستقل. ويأتي هذا القرار بعد أن أظهرت دراسة "هالوس" تحسناً واعداً لدى مرضى متلازمة أنجلمان، لا سيما في الوظائف الإدراكية، على مدى ستة أشهر. وكان ملف السلامة متوافقاً مع التوقعات بالنسبة لفئة المرضى وطبيعة العلاج.
وتتوقع شركة "ليرنك بارتنرز" أن يحقق عقار "جي تي إكس-102" من شركة "ألتراجينيكس" مبيعات إجمالية تبلغ حوالي 1.2 مليار دولار أمريكي في أسواق الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي، مع احتمال نجاحه بنسبة 40 في المائة. وتؤكد الشركة على أهمية عقار GTX-102 في خط أنابيب شركة Ultragenyx، خاصةً مع تطلع المستثمرين إلى ظهور منتجات كبيرة وسط مخاوف بشأن زيادة النفقات.
يعكس تصنيف Outperform المعاد تأكيده الثقة في إمكانات الدواء في السوق والمكانة الاستراتيجية لشركة Ultragenyx.
InvestingPro Insights
مع تقدم شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) في علاجها GTX-102 لمتلازمة أنجلمان، فإن إلقاء نظرة على الصحة المالية للشركة ووضعها في السوق يمكن أن يوفر للمستثمرين سياقًا إضافيًا. وفقًا لبيانات الوقت الحقيقي من InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Ultragenyx 3.52 مليار دولار، مما يشير إلى وجود كبير في صناعة التكنولوجيا الحيوية.
على الرغم من التحديات، بما في ذلك مضاعف السعر/الدفتر المرتفع البالغ 25.06 وهامش الربح الإجمالي السلبي البالغ -60.26% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، إلا أن الأصول السائلة للشركة تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل، مما يشير إلى استقرار وضع السيولة.
تكشف نصائح InvestingPro أن المحللين يتوخون الحذر بشأن ربحية Ultragenyx على المدى القصير، حيث من غير المتوقع أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام ولم تحقق أرباحًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية. علاوة على ذلك، لا تدفع الشركة توزيعات أرباح، وهو ما قد يؤثر على قرارات المستثمرين اعتمادًا على تفضيلهم للاستثمارات المدرة للدخل.
ومع ذلك، فإن التزام الشركة بتطوير عقار GTX-102 من خلال التجارب السريرية يُظهر تركيزها على النمو طويل الأجل والاستحواذ المحتمل على السوق، وهو ما يتماشى مع توقعات ليرنك بارتنرز. يمكن للمستثمرين المهتمين بتحليل أعمق العثور على المزيد من نصائح InvestingPro، التي تقدم نظرة شاملة على البيانات المالية لشركة Ultragenyx وإمكانات السوق، على https://www.investing.com/pro/RARE. بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاشتراك في InvestingPro، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10٪ على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يتيح الوصول إلى أكثر من ست نصائح إضافية يمكن أن تفيد وتوجه قرارات الاستثمار.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.