يوم الاثنين، رفعت شركة H.C. Wainwright السعر المستهدف لأسهم Dyne Therapeutics (NASDAQ: DYN) إلى 48.00 دولارًا، ارتفاعًا من 36.00 دولارًا سابقًا، مع الحفاظ على تصنيف الشراء على السهم.
يأتي هذا التعديل بعد أن أصدرت داين ثيرابيوتيكس بيانات جديدة من برنامجي ACHIEVE و DELIVER، اللذين يركزان على علاجات الحثل العضلي من النوع 1 (DM1) والحثل العضلي الدوشيني (DMD)، على التوالي.
أبلغت الشركة عن نتائج مشجعة من برنامج DM1، مما يدل على تأثير يعتمد على الجرعة على تصحيح الربط. تم تحقيق متوسط تصحيح الربط بنسبة 27% في ستة أشخاص، وهو ما يعتبر واعدًا لأن الدراسات تشير إلى أن التحسن الوظيفي من المحتمل أن يكون هناك تحسن وظيفي عندما يتجاوز التصحيح 20%. بالإضافة إلى ذلك، أظهرت النتائج المبلغ عنها من قبل المريض وبيانات VHOT تحسنًا كبيرًا مقارنة بالعلاج الوهمي.
بالنسبة لبرنامج DMD، كشف DYNE-251 عن زيادة تعتمد على الجرعة في تعبير الديستروفين. وأشارت بيانات التجربة إلى زيادة قدرها سبعة أضعاف تقريبًا مقارنة بالعلاج الوهمي في مستويات الديستروفين المعدلة لمحتوى العضلات، وهي نتيجة تتفوق بشكل ملحوظ على دواء إيتبليرسين، وهو علاج حالي يتطلب جرعة أعلى بكثير وإعطاءه بشكل متكرر.
يدعم ملف السلامة لدواء DYNE-251 أيضًا إمكانية زيادة الجرعات حتى 40 مجم/كجم كل ثمانية أسابيع، مما قد يؤدي إلى نتائج وظيفية أفضل.
يعتقد المحللون أن هذه النتائج قد تشير إلى تحول في النهج العلاجي لمرض ضمور العضلات العضلي المتعدد وتوفر اتجاهًا جديدًا لعلاج الحثل العضلي. وقد أدت البيانات الإيجابية إلى إعادة تقييم احتمالية نجاح كلا البرنامجين، مما أدى إلى رفع السعر المستهدف.
وتشير الشركة إلى أن شركة Dyne Therapeutics قد تكون في طريقها للحصول على مسار الموافقة المعجل على هذه العلاجات، نظرًا لقوة نتائج التجارب الأخيرة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.