وارين، نيوجيرسي - كشفت شركة "بي تي سي ثيرابيوتيكس" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PTCT) يوم الاثنين أن المفوضية الأوروبية امتنعت عن اعتماد الرأي السلبي للجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) بشأن التجديد السنوي لعقار "ترانسلارنا" (أتالورين). وقد أعادت المفوضية الأوروبية الرأي إلى لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) لإجراء مزيد من التقييم، وبالتالي الحفاظ على وجود Translarna في السوق الأوروبية بموجب الترخيص الحالي.
يأتي قرار المفوضية الأوروبية بإعادة رأي اللجنة الأوروبية للأدوية (CHMP) الصادر في 24 يناير 2024 بعد طلب إجراء تقييم إضافي لمجمل الأدلة، بما في ذلك بيانات سجلات المرضى والأدلة الواقعية. يسمح هذا التطور باستمرار توفر Translarna للمرضى في أوروبا وفقًا لترخيص التسويق الحالي.
وعلّق الطبيب ماثيو بي كلاين، الرئيس التنفيذي لشركة "بي تي سي ثيرابيوتيكس" على أهمية الحفاظ على ترخيص "ترانسلارنا" للأفراد المصابين بالضمور العضلي الدوشيني المتحول إلى طفرة غير منطقية في أوروبا. وسلط كلاين الضوء على التجارب السريرية وبيانات سجل STRIDE، مشيراً إلى دور Translarna في تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة لمرضى الحثل العضلي الدوشيني غير النونسي.
كما أبلغت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) شركة PTC أن وقائع اجتماعات المجموعة الاستشارية العلمية (SAG) بشأن Translarna التي عقدت في 5 سبتمبر 2023 ويناير 2024، لن يتم النظر في التقييمات المستقبلية للدواء من قبل اللجنة الأوروبية للأدوية.
نظرًا للشكوك المحيطة بتأثير استمرار ترخيص Translarna على إيرادات الشركة لعام 2024، قررت شركة PTC إيقاف توجيهاتها للإيرادات لهذا العام مؤقتًا. وستقدم الشركة توجيهات محدثة في وقت لاحق.
Translarna، الذي طورته شركة PTC Therapeutics، هو علاج لاستعادة البروتين مخصص للمرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية ناجمة عن طفرات غير منطقية، والتي يمكن أن تؤدي إلى التوقف المبكر لتخليق البروتين الأساسي. تمت الموافقة على هذا الدواء في العديد من البلدان لعلاج داء التصلب العضلي غير النونوي لدى المرضى المتنقلين الذين تبلغ أعمارهم عامين فأكثر. في الولايات المتحدة، لا يزال أتالورين عقارًا جديدًا قيد البحث في الولايات المتحدة.
ضمور دوشين العضلي هو اضطراب وراثي نادر وقاتل يصيب الذكور في المقام الأول، ويتميز بضعف العضلات التدريجي الذي يؤدي إلى فقدان القدرة على الحركة والموت المبكر بسبب فشل القلب والجهاز التنفسي.
شركة PTC Therapeutics هي شركة صيدلانية بيولوجية عالمية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق أدوية للاضطرابات النادرة. تؤكد الشركة على التزامها بتوفير إمكانية الوصول إلى العلاجات للمرضى الذين يعانون من خيارات محدودة أو غير متوفرة.
تستند هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة PTC Therapeutics.
InvestingPro Insights
في ضوء التطورات الأخيرة لشركة PTC Therapeutics مع Translarna™ في أوروبا، من المهم النظر في الصحة المالية للشركة وأداء السوق. فوفقًا لأحدث البيانات الصادرة عن InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة PTC Therapeutics 2540 مليون دولار أمريكي، مما يعكس تقييمها الحالي في السوق. وعلى الرغم من التحديات، فقد أظهرت الشركة عائدًا قويًا على مدار الأشهر الثلاثة الماضية، بزيادة قدرها 27.39%. بالإضافة إلى ذلك، شهد الشهر الماضي ارتفاعًا أكثر إثارة للإعجاب، مع عائد بنسبة 30.71%.
ومع ذلك، تواجه شركة PTC Therapeutics رياحًا مالية معاكسة. فالمحللون، كما هو مذكور في InvestingPro Tips، لا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، ولم تحقق أرباحًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية. ويدعم ذلك أيضًا نسبة السعر إلى الربحية السالبة البالغة -4.34، مما يشير إلى أن الشركة لا تحقق حاليًا أرباحًا تبرر سعر سهمها. علاوة على ذلك، لا تدفع الشركة توزيعات أرباح، وهو ما قد يكون أحد الاعتبارات للمستثمرين الذين يركزون على الدخل.
للراغبين في التعمق أكثر في المقاييس المالية لشركة PTC Therapeutics وآفاقها المستقبلية، هناك نصائح إضافية من InvestingPro متاحة على Investing.com/pro/PTCT. ولفترة محدودة، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro وPro+، مما يتيح الوصول إلى مجموعة موسعة من الرؤى التي يمكن أن تساعد في اتخاذ قرارات استثمارية أكثر استنارة.
مع إدراج سبع نصائح إضافية من InvestingPro على موقع InvestingPro، يمكن للمستثمرين الحصول على رؤية أكثر شمولاً لمكانة شركة PTC Therapeutics في صناعة الأدوية الحيوية، خاصة في سياق جهودها المستمرة لتأمين ترخيص السوق لمنتجها الرئيسي Translarna™ والحفاظ عليه.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.