والثام، ماساتشوستس. - أعلنت اليوم شركة داين ثيرابيوتيكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: DYN)، وهي شركة متخصصة في علاج أمراض العضلات في المرحلة السريرية، عن تحقيق تقدم سريري كبير في تجاربها الجارية ACHIEVE و DELIVER، التي تستهدف الحثل العضلي من النوع الأول (DM1) وضمور العضلات الدوشيني (DMD) على التوالي.
وقد أظهرت التجارب تأثيرات واعدة على المؤشرات الحيوية للمرض، والتحسينات الوظيفية، وحافظت على ملامح سلامة مواتية.
في تجربة ACHIEVE، أظهر العلاج بعقار DYNE-101 تصحيحًا للربط يعتمد على الجرعة مع متوسط تصحيح بنسبة 27٪ في 3 أشهر في مجموعة 5.4 مجم / كجم. ولوحظ تحسن في التوتر العضلي وقوة العضلات ووظائفها، إلى جانب النتائج الإيجابية التي أبلغ عنها المريض. وأظهر مقياسا DM1-ACTIVc وMDHI تحسناً عاماً، مما يشير إلى فوائد محتملة لجودة حياة المرضى.
كشفت مجموعة تجربة DELIVER التي أُجريت على 10 مجم/كجم من DYNE-251 عن متوسط تعبير غير معدّل للديستروفين بنسبة 3.2٪ في 6 أشهر، متجاوزًا مستويات الرعاية الأسبوعية القياسية بعشرة أضعاف. ولوحظ تحسن وظيفي، بما في ذلك الاتجاهات في تقييم نورث ستار الإسعافي واختبارات الوظائف الموقوتة الأخرى.
وقد أكملت كلتا التجربتين التسجيل في مجموعتي الجرعات الأعلى، حيث وصلت DYNE-101 إلى مجموعة 6.8 ملغم/كغم، بينما أكملت DYNE-251 مجموعة 40 ملغم/كغم. ظلت ملامح السلامة إيجابية، حيث كانت معظم الأحداث الضائرة خفيفة أو معتدلة ولم يتم تحديد أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج.
وتتواصل "داين" مع السلطات التنظيمية العالمية لمتابعة مسارات الموافقة المعجلة لكلا البرنامجين، مع تحديثات متوقعة حول مسارات التسجيل بحلول نهاية عام 2024. كما تخطط الشركة أيضًا لتقديم تحديثات حول منصة FORCE™ وبرامج خط الأنابيب على مدار العام.
ACHIEVE هي تجربة عالمية للمرحلة 1/2 مصممة للتسجيل، في حين أن DELIVER تقوم بتقييم DYNE-251 لمرضى DMD القابلين لتخطي الإكزون 51. تهدف كلتا التجربتين إلى تلبية الاحتياجات غير الملباة في علاج أمراض العضلات، مع عدم وجود علاجات معتمدة لتعديل المرض متاحة حاليًا لمرض DM1، وخيارات محدودة لمرض DMD.
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة داين ثيرابيوتيكس.
InvestingPro Insights
في خضم تحديثات التجارب السريرية المشجعة من شركة داين ثيرابيوتيكس (Dyne Therapeutics, Inc.) (NASDAQ:DYN)، توفر المقاييس المالية للشركة سياقًا إضافيًا للمستثمرين الذين يفكرون في إمكانات السهم. مع رسملة سوقية تبلغ 2.42 مليار دولار، تُعد داين لاعبًا مهمًا في صناعة التكنولوجيا الحيوية، مما يعكس ثقة المستثمرين في آفاق نموها. ومع ذلك، تبلغ نسبة السعر إلى الأرباح للشركة -7.01، مما يشير إلى أنها ليست مربحة في الوقت الحالي. وبالنظر إلى نسبة السعر إلى الربحية المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، ينخفض الرقم إلى -9.4، مما يشير إلى أن المستثمرين يقيّمون نمو الشركة المستقبلي على الأرباح الحالية.
على الرغم من الأرباح السلبية، فإن نسبة مكرر الربحية إلى الأرباح للفترة نفسها هي 0.53، وهو ما يمكن تفسيره على أن الشركة لديها إمكانية نمو الأرباح المستقبلية التي يمكن أن تبرر نسبة مكرر الربحية الحالية. بالإضافة إلى ذلك، تُظهر حركة السعر الأخيرة اتجاهًا صعوديًا كبيرًا، حيث بلغ إجمالي العائد السعري لأسبوع واحد 3.98% وإجمالي عائد سعري كبير لمدة 6 أشهر بنسبة 159.91%، مما يعكس تفاؤل المستثمرين المتزايد بشأن آفاق الشركة.
تشير نصائح InvestingPro إلى أن الدخل التشغيلي للشركة وأرقام الأرباح قبل خصم الفوائد والضرائب والإهلاك والاستهلاك والاستقطاعات في السالب، عند حوالي -265.86 مليون دولار، وهو أمر مهم للمستثمرين يجب مراعاته عند تقييم الصحة المالية للشركة. ومع ذلك، يمكن أن تكون نجاحات التجارب السريرية الأخيرة التي حققتها شركة داين مُحفزًا لتدفقات الإيرادات المستقبلية، مما قد يُحسن هذه المقاييس المالية بمرور الوقت.
بالنسبة للمستثمرين الذين يسعون إلى الغوص بشكل أعمق، هناك نصائح إضافية متاحة من PRONEWS24 InvestingPro، والتي تقدم تحليلاً شاملاً للصحة المالية لشركة Dyne Therapeutics وإمكانات الاستثمار. وباستخدام الرمز الترويجي PRONEWS24، يمكن للقراء الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro وPro+، مما يتيح لهم الوصول إلى رؤى قيمة يمكن أن تفيد قراراتهم الاستثمارية.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.