إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ترفع التعليق عن دراسة دواء لاريمار لعلاج رنح فريدريك

بالا سينويد، بنسلفانيا - أعلنت اليوم شركة Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل في مجال تطوير علاجات للأمراض النادرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد رفعت التعليق السريري الجزئي عن برنامجها Nomlabofusp (CTI-1601)، وهو علاج محتمل لمرض رنح فريدريك (FA). وقد جاء قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعد مراجعة بيانات المرحلة الثانية، والتي تضمنت دراسة استكشافية للجرعة التي تم التحكم فيها بالعلاج الوهمي لمدة أربعة أسابيع.

نومالابوفوسب هو علاج بديل للبروتين يستهدف السبب الكامن وراء الإصابة بمرض فريدريك أتاكسين من خلال توصيل فراتاكسين إلى الميتوكوندريا. قيمت الدراسة الأخيرة سلامة وحركية دواء نوملابوفوسب، حيث تلقى المرضى جرعات من 25 مجم أو 50 مجم. وتم الإبلاغ عن أن الدواء جيد التحمل بشكل عام، وأظهر زيادات تعتمد على الجرعة في مستويات الفراتاكسين في خلايا الجلد والشدق.

أعربت رئيسة الشركة ومديرها التنفيذي، الطبيبة كارول بن ميمون، عن تفاؤلها بقرار إدارة الغذاء والدواء، مشيرةً إلى أن الموافقة على زيادة الجرعة إلى 50 ملغ في دراسة تمديد التسمية المفتوحة الجارية (OLE) خطوة مهمة إلى الأمام. تقوم دراسة OLE حاليًا بتقييم السلامة على المدى الطويل ومستويات فراتاكسين بعد تناول عقار نوملابوفوسب يوميًا.

من المتوقع الحصول على بيانات مؤقتة من دراسة التسمية المفتوحة في الربع الأخير من عام 2024، مع استهداف تقديم طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) في النصف الثاني من عام 2025. تخطط لاريمار للمضي قدمًا في تصعيد الجرعة إلى 50 ملغ بعد توصيف إضافي للديناميكيات الدوائية لعقار فراتاكسين بجرعة 25 ملغ. ستتطلب أي زيادة أخرى في الجرعة فوق 50 ملغ تقديم بيانات إضافية لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

حصل عقار Nomlabofusp على تصنيف مرض الأطفال النادر، وتعيين المسار السريع، وتعيين دواء يتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء، إلى جانب تعيينات مماثلة من الوكالات التنظيمية الأوروبية.

InvestingPro Insights

تقدم شركة Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR)، على الرغم من الأخبار الإيجابية المتعلقة بقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، صورة مالية مختلطة وفقًا لأحدث المقاييس من InvestingPro. تبلغ القيمة السوقية للشركة حاليًا 463.84 مليون دولار أمريكي، مما يشير إلى وضع رأس المال الصغير نسبيًا في قطاع التكنولوجيا الحيوية. ومن المؤشرات الهامة بالنسبة للمستثمرين هي نسبة السعر إلى الأرباح السلبية للشركة، والتي تبلغ حاليًا -7.55، مما يعكس أن الشركة لا تحقق أرباحًا مقارنة بسعر سهمها. يتماشى ذلك مع نصائح InvestingPro التي تشير إلى أن المحللين لا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، ومن المتوقع أن ينخفض صافي الدخل.

على الجانب الإيجابي، تُسلط إحدى نصائح InvestingPro الضوء على أن شركة Larimar Therapeutics تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر بعض الاستقرار المالي مع استمرار الشركة في الاستثمار في برامجها السريرية. بالإضافة إلى ذلك، شهدت الشركة عائدًا كبيرًا على مدار العام الماضي بإجمالي عائد سعري بلغ 101.64%، على الرغم من أنها شهدت انخفاضًا في السعر بنسبة 38.81% خلال الأشهر الثلاثة الماضية.

يمكن للمستثمرين المهتمين بالبيانات المالية التفصيلية والتوقعات المستقبلية لسهم Larimar Therapeutics استكشاف المزيد من نصائح InvestingPro على InvestingPro. في الوقت الحالي، هناك 10 نصائح أخرى متاحة يمكن أن توفر رؤى أعمق حول الصحة المالية وأداء السوق لشركة LRMR. للوصول إلى هذه الرؤى القيّمة، فكّر في استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.

هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.