باسادينا، كاليفورنيا - كشفت شركة Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) عن نتائج المرحلة الثانية من دراسة MUIR الخاصة بها على عقار بلوزاسيران (plozasiran)، وهو دواء يهدف إلى علاج فرط شحميات الدم المختلط، وهي حالة تتميز بمستويات غير طبيعية من الكوليسترول والدهون الثلاثية في الدم. تشير النتائج، التي عُرضت في المؤتمر الثاني والتسعين للجمعية الأوروبية لتصلب الشرايين ونُشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية إلى أن عقار بلوزاسيران يخفض مستويات الدهون الثلاثية والبروتينات الدهنية الأخرى المسببة لتصلب الشرايين بشكل ملحوظ.
وقد قيّمت دراسة MUIR العشوائية مزدوجة التعمية والعشوائية فعالية بلوزاسيران في تقليل البروتينات الدهنية الغنية بالدهون الثلاثية، والتي ترتبط بزيادة خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية تصلب الشرايين. ووفقًا للدكتورة كريستي إم بالانتاين، دكتوراه في الطب، الباحثة الرئيسية في دراسة MUIR، فإن البيانات تدعم تطور بلوزاسيران إلى المرحلة الثالثة من التجارب للمرضى المعرضين لخطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية المرتبطة بتصلب الشرايين.
أظهرت الدراسة، التي شملت 353 مشاركًا يعانون من فرط شحميات الدم المختلط، أن العلاج بعقار بلوزاسيران أدى إلى انخفاض في الدهون الثلاثية معدلة بالوصفة الطبية بنسبة 50٪ إلى 62٪ عبر جرعات مختلفة في الأسبوع 24. بالإضافة إلى ذلك، حقق معظم المرضى مستويات طبيعية من الدهون الثلاثية أثناء الصيام. كما أدى العلاج أيضًا إلى انخفاض في مستويات الكوليسترول غير HDL-C و apoB وبقايا الكوليسترول مع وجود ارتباطات قوية بالتغيرات في مستويات الدهون الثلاثية.
أعرب بروس جيفن، دكتور في الطب، كبير العلماء الطبيين المؤقت في شركة Arrowhead، عن تفاؤله بشأن إمكانات بلوزاسيران في معالجة أمراض متعددة ذات احتياجات كبيرة لم تتم تلبيتها، بما في ذلك متلازمة الكيلوميترونيميا العائلية، وفرط شحميات الدم الحاد، وفرط شحميات الدم المختلط.
كما كانت سلامة وتحمل عقار "بلوزاسيران" مواتية أيضاً، مع حدوث أحداث ضائرة ناشئة عن العلاج (TEAEs) والتوقف عن تناول الدواء الوهمي طوال فترة المراقبة التي استمرت 48 أسبوعاً. وقد عكست الأحداث الضائرة التي لوحظت بشكل عام الأمراض المصاحبة والحالات المرضية الكامنة لدى الأشخاص الذين شملتهم الدراسة.
تشتهر شركة Arrowhead Pharmaceuticals بتطوير علاجات تداخل الحمض النووي الريبي (RNAi)، والتي تستفيد من آلية تثبيط الجينات الطبيعية لتثبيط التعبير عن جينات معينة. تم تصميم بلوزاسيران، وهو علاج علاجي تجريبي للتدخل في الحمض النووي الريبي (RNAi)، لتقليل إنتاج البروتين الشحمي C-III (APOC3)، وهو منظم رئيسي لعملية التمثيل الغذائي للدهون الثلاثية. وتجري الشركة أيضًا دراسات سريرية إضافية، بما في ذلك المرحلة الثالثة من دراسة سريرية PALISADE على المرضى الذين يعانون من متلازمة الكيلوميترونيميا العائلية، ودراسات المرحلة الثالثة من دراسة SHASTA-3 و SHASTA-4 على المرضى الذين يعانون من فرط شحميات الدم الحاد.
وقد حصل عقار بلوزاسيران على تصنيف الدواء اليتيم وتعيين المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتعيين الدواء اليتيم من قبل وكالة الأدوية الأوروبية. تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Arrowhead Pharmaceuticals.
InvestingPro Insights
تمر شركة Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: ARWR) بمرحلة حرجة حيث تعمل على تطوير علاجات RNAi، حيث أظهرت الدراسات الأخيرة نتائج واعدة. ومع ذلك، فإن إلقاء نظرة فاحصة على الصحة المالية للشركة وأداء السوق من خلال بيانات InvestingPro يكشف عن صورة أكثر دقة. تبلغ القيمة السوقية لشركة Arrowhead 3.09 مليار دولار، مما يشير إلى وجود كبير في قطاع التكنولوجيا الحيوية. على الرغم من النتائج الإكلينيكية الإيجابية، إلا أن المحللين قد أشاروا إلى وجود مخاوف، كما يتضح من نسب مكرر الربحية إلى الأرباح السلبية للشركة، حيث بلغت نسبة مكرر الربحية إلى الأرباح القياسية -5.83 ونسبة مكرر الربحية إلى الأرباح المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الثاني من عام 2024 عند -6.56. يشير هذا إلى أن المستثمرين لا يتوقعون ربحية فورية.
علاوة على ذلك، بلغت الإيرادات للفترة نفسها 35.47 مليون دولار، وهو ما يمثل انخفاضًا حادًا بنسبة 87% عن العام السابق. يثير هذا الانخفاض الحاد تساؤلات حول مسار إيرادات الشركة. تشير نصائح InvestingPro إلى أن المحللين قد قاموا بمراجعة الأرباح بالزيادة للفترة القادمة، مما يعطي بصيصًا من الأمل في الأداء المالي المستقبلي. بالإضافة إلى ذلك، في حين أن Arrowhead ليست مربحة في الوقت الحالي ولا يتوقع المحللون تحقيق الربحية هذا العام، إلا أن الأصول السائلة للشركة تتجاوز الالتزامات قصيرة الأجل، مما يوفر بعض الاستقرار المالي على المدى القريب.
بالنسبة للمستثمرين الذين يفكرون في شركة Arrowhead Pharmaceuticals، تجدر الإشارة إلى أن هناك 10 نصائح إضافية متاحة من InvestingPro، والتي يمكن أن توفر رؤى أعمق حول آفاق الشركة. يمكن للقراء المهتمين الوصول إلى هذه النصائح من خلال زيارة https://www.investing.com/pro/ARWR ويمكنهم الاستفادة من عرض خاص باستخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.