فوستر سيتي، كاليفورنيا - أعلنت شركة ميروم للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: MIRM) أن البيانات الجديدة من دراساتها العلاجية طويلة الأمد باستخدام محلول LIVMARLI (ماراليكسيبات) الذي يؤخذ عن طريق الفم سيتم تقديمها في المؤتمر السنوي القادم للجمعية الأوروبية لدراسة الكبد (EASL) في ميلانو، إيطاليا. وتسلط البيانات الضوء على الفوائد السريرية المستدامة والتحسينات في علامات صحة الكبد والنمو لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل (ALGS) والركود الصفراوي العائلي التقدمي داخل الكبد (PFIC).
وتكشف نتائج دراسة MERGE، التي ستُعرض يوم الخميس، أن المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل حافظوا على الفوائد السريرية خلال سبع سنوات من العلاج بعقار LIVMARLI. علاوة على ذلك، تشير البيانات المستقاة من تجارب MARCH/MARCH-ON إلى أن ماراليكسيبات يرتبط بتحسن النمو لدى مرضى PFIC وأن تحسن مستوى حمض الصفراء في الدم يرتبط بتحسن علامات صحة الكبد لدى الأطفال المصابين بالركود الصفراوي الحاد.
وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية حاليًا على دواء "ليفمارلي"، وهو مثبط ناقل للحمض الصفراوي اللفائفي (IBAT)، لعلاج الحكة الصفراوية لدى مرضى ALGS الذين تبلغ أعمارهم ثلاثة أشهر فما فوق ومرضى PFIC الذين تبلغ أعمارهم خمس سنوات فما فوق. وقد وافقت المفوضية الأوروبية ووزارة الصحة الكندية أيضًا على دواء LIVMARLI لاستعمالات مماثلة. علاوة على ذلك، قدمت "ميروم" دواء LIVMARLI للموافقة عليه في أوروبا لمرضى الحكة المتلازمة الحادة الحادة الوعائية الحادة في الشهرين وما فوق.
وقد حصل الدواء على تصنيف العلاج الاختراقي للمرضى الذين يعانون من مرض التصلب الجانبي الضموري الضموري والنوع الثاني من مرض التصلب الجانبي الضموري المتعدد الأوجه، كما حصل على تصنيف يتيم لهذه الحالات. والجدير بالذكر أنه لا يوصى باستخدام دواء LIVMARLI لمرضى النوع الثاني من PFIC الذين يعانون من خلل شديد في بروتين مضخة تصدير الملح الصفراوي (BSEP) بسبب مخاطر إصابة الكبد المحتملة.
تركز ميروم فارماسوتيكالز على تطوير علاجات للأمراض النادرة التي تصيب الأطفال والبالغين على حد سواء. وتشمل محفظة الشركة ثلاثة أدوية معتمدة: LIVMARLI، وكبسولات CHOLBAM (حمض الكوليك)، وأقراص CHENODAL (chenodiol).
تتميز مجموعة أبحاث الشركة بعلاجات تجريبية لأمراض الكبد، حيث يتم تقييم Volixibat لعلاج التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي والتهاب الأقنية الصفراوية الأولي، كما أظهرت CHENODAL نتائج إيجابية في دراسة المرحلة الثالثة من دراسة لعلاج الورم الزانثومتيني المخي (CTX) في عام 2023.
ستتناول الندوة القادمة التي ترعاها شركة Mirum في 5 يونيو تجربة الأطفال مع مثبطات IBAT وتطبيقها المحتمل في أمراض الكبد لدى البالغين، وتحديداً في علاج التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC).
تستند هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc.
InvestingPro Insights
مع استمرار شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) في تحقيق خطوات واسعة في مجال أمراض الكبد من خلال دراساتها العلاجية الواعدة وإنجازاتها التنظيمية، فإن إلقاء نظرة فاحصة على الصحة المالية للشركة من خلال بيانات InvestingPro يكشف عن صورة مختلطة.
تبلغ القيمة السوقية لشركة Mirum حوالي 1.17 مليار دولار أمريكي، وهو ما يعني أن القيمة المالية للشركة كبيرة في مجال صناعة الأدوية الحيوية، خاصةً بالنسبة لشركة تركز على أمراض الكبد النادرة. أظهرت إيرادات الشركة نموًا مثيرًا للإعجاب على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، حيث ارتفعت بنسبة 133.9%، مما يشير إلى الإقبال القوي على منتجاتها في السوق وإمكانية التوسع المستقبلي.
على الرغم من المسار الإيجابي للإيرادات، تعمل Mirum بخسارة، حيث بلغ هامش الدخل التشغيلي -48.43% وعائد سلبي على الأصول بنسبة -32.18% للفترة نفسها. يتوافق هذا مع نصائح InvestingPro، التي تشير إلى أن المحللين لا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام. ومع ذلك، تسلط النصائح نفسها الضوء أيضًا على أن الأصول السائلة لشركة Mirum تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل، مما قد يوفر بعض الاستقرار المالي مع استمرارها في الاستثمار في البحث والتطوير.
يتم تداول سهم الشركة حاليًا بالقرب من أدنى مستوى له في 52 أسبوعًا، وهو ما قد يثير مخاوف المستثمرين المحتملين الذين يبحثون عن عوائد فورية، بالإضافة إلى عدم توزيع أرباح على المساهمين. ومع ذلك، بالنسبة لأولئك الذين لديهم نظرة مستقبلية طويلة الأجل، فإن النمو الكبير في الإيرادات والتزام الشركة بتلبية الاحتياجات غير الملباة في أمراض الكبد النادرة قد يمثل فرصة سانحة، خاصة بالنظر إلى تقديرات القيمة العادلة. وفقًا ل InvestingPro، تبلغ القيمة العادلة لسهم Mirum 27.15 دولارًا، مما يشير إلى ارتفاع محتمل عن سعر الإغلاق السابق البالغ 24.76 دولارًا.
بالنسبة للمستثمرين الذين يسعون للحصول على تحليل أكثر شمولاً، تقدم InvestingPro نصائح إضافية حول Mirum Pharmaceuticals، والتي يمكن الوصول إليها من خلال المنصة. وباستخدام رمز القسيمة PRONEWS24، يمكن للمستخدمين الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro و Pro+، مما يتيح لهم الحصول على المزيد من الرؤى التي يمكن أن تفيد قرارات الاستثمار.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.