كرانبيري، نيوجيرسي - أعلنت شركة روكيت فارما (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: RCKT)، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية تركز على العلاجات الجينية للاضطرابات النادرة، أن المفوضية الأوروبية قد منحت تصنيف المنتج الطبي اليتيم لعلاجها الجيني المرشح RP-A601.
هذا التعيين هو لعلاج اعتلال عضلة القلب الناجم عن اضطراب النظم القلبي الوراثي المرتبط باضطراب النظم القلبي (PKP2-ACM)، وهو مرض قلبي وراثي نادر ومهدد للحياة.
يأتي قرار المفوضية الأوروبية بعد رأي إيجابي من لجنة المنتجات الطبية اليتيمة التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (EMA). إن حالة المنتج الطبي اليتيم في الاتحاد الأوروبي محجوزة للعلاجات التي تستهدف الحالات التي تصيب أقل من خمسة أشخاص من بين كل 10000 شخص. وتشمل مزايا هذا التصنيف الدعم التنظيمي، والحصول على تصريح تسويق مركزي، وعقد من الحصرية التسويقية بعد الموافقة.
ويجري حالياً اختبار RP-A601 في المرحلة الأولى من التجربة، لتقييم سلامته وفعاليته الأولية على ستة مرضى بالغين على الأقل من مرضى PKP2-ACM المعرضين لخطر كبير لاضطراب النظم القلبي المهدد للحياة. يتضمن هذا العلاج الاستقصائي حقنة وريدية واحدة لفيروس غدي مؤتلف مرتبط يحمل جين PKP2 الوظيفي.
يتسم مرض PKP2-ACM باضطراب النظم القلبي الخطير والمشاكل الهيكلية القلبية والموت المفاجئ، ويؤثر على ما يقرب من 50,000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا. لا تشفي العلاجات الحالية من المرض أو تمنع تطوره بشكل كامل.
تحتفظ شركة روكيت فارماسوتيكالز بمحفظة من العلاجات الجينية المرشحة التي تستهدف العديد من الأمراض النادرة، بما في ذلك محفظة علاجات القلب والأوعية الدموية القائمة على الناقلات الفيروسية المرتبطة بالغدد، والتي تضم علاجات لأمراض القلب الأخرى مثل مرض دانون.
تستند المعلومات الواردة في هذه المقالة إلى بيان صحفي.
InvestingPro Insights
استحوذت شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) مؤخرًا على الاهتمام بتعيينها كمنتج طبي يتيم من المفوضية الأوروبية، مما يشير إلى خطوة إيجابية بالنسبة لعلاجها الجيني المرشح RP-A601. وبينما ينظر المستثمرون في التأثير المحتمل لهذا الإنجاز على آفاق الشركة، يمكن أن توفر بعض المقاييس والرؤى المالية من InvestingPro صورة أوضح للصحة المالية الحالية لشركة Rocket Pharmaceuticals وتوقعاتها المستقبلية.
تُظهر بيانات InvestingPro أن القيمة السوقية للشركة تبلغ 1.86 مليار دولار أمريكي، مما يعكس تقييم السوق للشركة. والجدير بالذكر أن نسبة السعر إلى القيمة الدفترية للشركة اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024 تبلغ 4.26، وهو ما يمكن أن يكون مؤشرًا على كيفية تقييم السوق لصافي أصول الشركة.
على الرغم من التحديات التي تواجهها شركة Rocket Pharmaceuticals، بما في ذلك الدخل التشغيلي السلبي البالغ - 264.84 مليون دولار أمريكي في الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، تكشف نصائح InvestingPro أن الشركة تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يكون علامة على الاستقرار المالي والقدرة على تمويل جهود البحث والتطوير المستمرة. بالإضافة إلى ذلك، تتجاوز الأصول السائلة لشركة Rocket Pharmaceuticals التزاماتها قصيرة الأجل، مما يوفر دليلاً آخر على وضع السيولة لدى الشركة.
يجب أن يلاحظ المستثمرون أنه على الرغم من أن المحللين لا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام، وأنها تعاني من ضعف هوامش الربح الإجمالي، إلا أنه كانت هناك مراجعات إيجابية في تقديرات الأرباح من قبل 5 محللين للفترة القادمة. وعلاوة على ذلك، يشير مؤشر القوة النسبية (RSI) إلى أن السهم حاليًا في منطقة ذروة البيع، وهو ما قد يثير اهتمام المستثمرين الباحثين عن القيمة.
بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر في أداء Rocket Pharmaceuticals واكتساب رؤى إضافية، تقدم InvestingPro المزيد من النصائح لإجراء تحليل شامل. وباستخدام رمز القسيمة PRONEWS24، يمكن للقراء الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يتيح لهم الوصول إلى ثروة من البيانات المالية وتحليلات الخبراء. يوجد حاليًا 7 نصائح إضافية من InvestingPro متاحة لـ Rocket Pharmaceuticals، والتي يمكن العثور عليها على https://www.investing.com/pro/RCKT.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.