كامبريدج، ماساتشوستس. - أعلنت شركة Biogen Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BIIB) أن المفوضية الأوروبية قد منحت ترخيصًا بتسويق عقار QALSODY® (توفيرسين) لعلاج البالغين المصابين بالتصلب الجانبي الضموري (ALS) المرتبط بطفرة في جين ديسموتاز الفائق الأكسيد 1 (SOD1). وبذلك يصبح دواء QALSODY أول علاج في الاتحاد الأوروبي يستهدف أحد الأسباب الوراثية للتصلب الجانبي الضموري.
تحافظ الموافقة، التي تم منحها في ظل ظروف استثنائية بسبب ندرة مرض SOD1-ALS، على التصنيف اليتيم الممنوح سابقًا للدواء. ويأتي هذا القرار بعد تقييم إيجابي للفائدة/المخاطر، وهو مدعوم بمجموعة من الأدلة بما في ذلك آلية العمل المستهدفة والعلامات الحيوية والبيانات السريرية من دراسة المرحلة الثالثة من VALOR. على الرغم من أن نقطة نهاية الفعالية الأولية في الدراسة لم تظهر أهمية إحصائية، إلا أنه كان هناك اتجاه إيجابي، ولوحظ انخفاض كبير في مستويات السلسلة الخفيفة العصبية في البلازما، وهي علامة على تلف الخلايا العصبية، لدى المرضى الذين عولجوا.
وقد اعترفت الأكاديمية الأوروبية لطب الأعصاب بعلاج QALSODY كخط علاج أول للمرضى الذين يعانون من SOD1-ALS. وأكدت ستيفاني فراديت، دكتوراه في الصيدلة، رئيسة وحدة التطوير العصبي العضلي في شركة "بيوجين"، على التزام الشركة بتوفير دواء "كيو إيه إل إس أو إل إس" لمرضى "إس أو دي 1-إيه إل إس" في جميع أنحاء أوروبا في أسرع وقت ممكن.
كما تمت الموافقة على عقار QALSODY في الولايات المتحدة، وتجري شركة Biogen مناقشات مع السلطات التنظيمية في مناطق أخرى. تم تصميم هذا الدواء، وهو عبارة عن قليل النيوكليوتيد المضاد للإحساس (ASO)، لتقليل إنتاج بروتين SOD1، الذي يساهم في شكله السام في تنكس الخلايا العصبية الحركية في التصلب الجانبي الضموري. وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة المعجّلة بناءً على انخفاض مستويات بروتين NfL في البلازما، مع استمرار الموافقة على هذا الدواء رهناً بإجراء المزيد من التجارب السريرية.
وقد أعربت المنظمة الأوروبية للمهنيين والأشخاص المتعايشين مع التصلب الجانبي الضموري الضموري (EUpALS) عن حماسها بشأن توافر عقار "كيوالسودي" في أوروبا، معتبرةً إياه تطوراً هاماً لمجتمع التصلب الجانبي الضموري. ومن خلال برنامج الوصول المبكر الذي أطلقته شركة Biogen، تلقى ما يقرب من 330 شخصًا مصابًا بمرض SOD1-ALS بالفعل العلاج في 18 دولة في الاتحاد الأوروبي.
كما تُجري شركة Biogen، التي رخصت عقار QALSODY من شركة Ionis Pharmaceuticals، دراسة المرحلة الثالثة من ATLAS للتحقق من قدرة الدواء على تأخير ظهور الأعراض السريرية لدى الأفراد الذين يعانون من طفرة SOD1 قبل ظهور الأعراض.
InvestingPro Insights
بينما تحتفل شركة Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) بترخيص المفوضية الأوروبية لعقار QALSODY لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALSODY)، قد يهتم المستثمرون بالصحة المالية للشركة وأداء السوق. وقد حققت شركة Biogen، وهي اسم بارز في قطاع التكنولوجيا الحيوية، أرباحًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية، حيث بلغت إيراداتها المُعلن عنها 9.66 مليار دولار. على الرغم من الانخفاض الطفيف في نمو الإيرادات بنسبة -4.37% خلال الفترة نفسها، إلا أن الشركة حافظت على هامش ربح إجمالي قوي بنسبة 75.49%، مما يدل على قدرتها على الاحتفاظ بأغلبية إيراداتها كأرباح إجمالية.
تبلغ القيمة السوقية الحالية لشركة Biogen 32.04 مليار دولار، مما يعكس تقييم المستثمرين للشركة. مع نسبة مكرر الربحية المعدلة البالغة 19.25، يتم تداول Biogen بمضاعف يشير إلى أن المستثمرين واثقون في أرباحها المحتملة بالنسبة لسعر سهمها. من الخصائص المثيرة للاهتمام لسهم Biogen انخفاض تقلبات الأسعار، والتي يمكن أن تكون علامة على استقرار الاستثمار بالنسبة للمساهمين المحتملين. بالإضافة إلى ذلك، فقد تجاوزت الأصول السائلة لشركة Biogen التزاماتها قصيرة الأجل، مما يشير إلى مركز سيولة قوي.
تُشير نصائح InvestingPro إلى أنه في حين أن 11 مُحللًا قد قاموا بمراجعة أرباحهم بالخفض للفترة القادمة، فإن سعر سهم الشركة غالبًا ما يتحرك في الاتجاه المعاكس للسوق. هذا السلوك المعاكس يمكن أن يكون بمثابة تحوط ضد انكماش السوق بالنسبة للمحافظ المتنوعة. علاوة على ذلك، لا تدفع Biogen توزيعات أرباح، وهو ما يتماشى مع الشركات التي تفضل إعادة استثمار الأرباح في النمو والتطوير. بالنسبة للمهتمين بتحليل أعمق والمزيد من النصائح، تقدم InvestingPro رؤى إضافية حول Biogen، وهي متاحة مع عرض خاص باستخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+. في الوقت الحالي، هناك 7 نصائح إضافية من InvestingPro متاحة لـ Biogen، والتي يمكن أن توفر إرشادات قيمة للمستثمرين.
مع تقدم Biogen في علاجاتها المبتكرة ودراساتها السريرية، سيراقب المستثمرون والمحللون على حد سواء عن كثب لمعرفة كيف يمكن أن تؤثر هذه التطورات على المسار المالي للشركة وأداء الأسهم في صناعة التكنولوجيا الحيوية الديناميكية.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.