يوم الجمعة، قام محلل من Stifel بزيادة السعر المستهدف لأسهم Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) إلى 127 دولارًا من 124 دولارًا، مع الحفاظ على تصنيف شراء السهم.
تأتي هذه المراجعة في ضوء بيانات المرحلة الثالثة الإيجابية الأخيرة من التجارب السريرية للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية ل DTX401، وهو علاج لمرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول (GSDIa).
وقد أظهرت التجربة انخفاضًا ملحوظًا في الحاجة إلى تناول نشا الذرة، وهو مكمل غذائي يُستخدم لإدارة هذه الحالة، إلى جانب أدلة أخرى تشير إلى حدوث تغيير جوهري في فسيولوجيا المرضى.
ويُنظر إلى نتائج المرحلة الثالثة من هذه التجربة على أنها قد تؤدي إلى علاج دائم لمرة واحدة يمكن أن يقضي في نهاية المطاف على اعتماد مرضى GSDIa على نشا الذرة مدى الحياة.
وأشار محلل Stifel إلى أهمية تصميم التجربة في ضمان التعمية وأشار إلى أنه عند النظر في جميع البيانات معًا، فإنها تقدم حجة قوية لفعالية DTX401.
من المتوقع أن يتم تقديم البيانات التفصيلية من التجربة في وقت لاحق من عام 2024، مع توقع تقديم بيانات إضافية طويلة الأجل من دراسة المرحلة الثالثة المتقاطعة لتعزيز ملف العلاج مع تحركه نحو تقديم طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) المخطط له في عام 2025.
وقد رفع المحللون احتمالية نجاح برنامج DTX401 إلى 80%، بعد أن كانت 70% في السابق. هذا التعديل في النموذج هو أساس الزيادة في السعر المستهدف لأسهم Ultragenyx. وبالتالي، فقد لعبت النتائج السريرية الإيجابية دورًا محوريًا في ترقية التوقعات المالية لسهم الشركة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.