يوم الجمعة، حافظت بايبر ساندلر على نظرة إيجابية على شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE)، مكررة تصنيف زيادة الوزن والسعر المستهدف 135.00 دولارًا. تنبع ثقة الشركة من آخر التحديثات من تجربة المرحلة الثالثة من تجربة DTX401، وهو علاج جيني لمرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول أ (GSD1a).
ويُعد مرض GSD1a مرضًا استقلابيًا حادًا في الكبد يمكن أن يؤدي إلى نقص خطير في سكر الدم ويتم التعامل معه حاليًا باستهلاك نشا الذرة بشكل متكرر.
وقد أظهرت البيانات الحديثة من التجربة أن دواء DTX401 يواصل تقديم فوائد سريرية، بما في ذلك التحكم المستمر في الجلوكوز وانخفاض كبير في الحاجة إلى تناول نشا الذرة يومياً.
بالإضافة إلى ذلك، عانى المرضى من زيادة الوقت قبل ظهور نقص السكر في الدم وانخفاض حالات استخدام نشا الذرة ليلاً ونهاراً.
وتتوقع شركة Ultragenyx تقديم طلب للحصول على الموافقة في منتصف عام 2025 تقريبًا، بعد مناقشة طلب ترخيص ما قبل الحصول على ترخيص بيولوجي (BLA) المقرر إجراؤها في النصف الثاني من عام 2024. وشددت الشركة على نجاح العلاج الجيني وأشارت إلى قدرات Ultragenyx التصنيعية كأساس قوي للنجاح التجاري في المستقبل.
يأتي هذا التأييد من شركة بايبر ساندلر في الوقت الذي تواصل فيه شركة Ultragenyx إظهار التقدم في امتياز العلاج الجيني الخاص بها. ومع نتائج التجارب الأخيرة، فإن الشركة في وضع يسمح لها بالمضي قدمًا في المناقشات التنظيمية والموافقة المحتملة، مما قد يمثل تقدمًا كبيرًا لمرضى GSD1a.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تستعد فيه شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) للمناقشات التنظيمية بعد النتائج التجريبية الإيجابية للعلاج الجيني DTX401، تقدم رؤى من InvestingPro منظورًا ماليًا مختلطًا. مع رسملة سوقية تبلغ 3.21 مليار دولار، يتم تداول الشركة عند مضاعف سعر / دفتر مرتفع يبلغ 22.89 اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024. يشير هذا إلى تقييم ممتاز مقارنةً بقيمتها الدفترية، وهو ما قد يثير اهتمام المستثمرين الذين يبحثون عن شركات التكنولوجيا الحيوية الموجهة نحو النمو. على الرغم من النمو الملحوظ في الإيرادات بنسبة 15.29% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية، إلا أن شركة Ultragenyx تواجه تحديات بسبب ضعف هوامش الربح الإجمالي، والتي تبلغ حاليًا -60.26%، وعجز كبير في هامش الدخل التشغيلي بنسبة -131.15%.
تُسلط شركة InvestingPro Tips الضوء على أن شركة Ultragenyx تستنزف السيولة النقدية بسرعة ولم تحقق أرباحًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية، وهو ما يتماشى مع توقعات المحللين بأن الشركة لن تحقق الربحية هذا العام. ومع ذلك، تتجاوز الأصول السائلة للشركة التزاماتها قصيرة الأجل، مما يوفر بعض الاستقرار المالي. بالنسبة للمستثمرين الباحثين عن تحليل شامل، تقدم InvestingPro نصائح إضافية حول Ultragenyx، وباستخدام رمز القسيمة PRONEWS24، يمكن للقراء الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+ للتعمق أكثر في الصحة المالية للشركة وآفاقها المستقبلية.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.