جنوب سان فرانسيسكو - أعلنت اليوم شركة Quince Therapeutics (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: QNCX) أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت نظام EryDex الخاص بها (EryDex) الذي يهدف إلى علاج رنح الشعيرات (A-T)، وهو مرض نادر لدى الأطفال. ويُعد هذا التعيين إنجازاً تنظيمياً هاماً يسلط الضوء على الحاجة الملحة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى الذين يعانون من الرنح-توسع الأوعية الدموية (A-T)، وهي حالة خطيرة ومهددة للحياة.
ويصيب هذا المرض، وهو اضطراب عصبي وراثي تنكسي عصبي ونقص مناعي وراثي، حوالي 10,000 مريض في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة ودول الاتحاد الأوروبي الأربعة. لا توجد علاجات علاجية معتمدة حاليًا لمرض A-T، والذي غالبًا ما يؤدي إلى أن يصبح المرضى مقعدين في سن المراهقة ويبلغ متوسط عمرهم من 25 إلى 30 عامًا.
يستخدم دواء إيريديكس منصة تقنية التغليف الدوائي الذاتي داخل الخلايا (AIDE) الخاصة بشركة كوينس لتغليف فوسفات الصوديوم ديكساميثازون (DSP)، وهو كورتيكوستيرويد في خلايا الدم الحمراء الخاصة بالمريض. صُمم هذا النهج للاستفادة من الفوائد المضادة للالتهابات للكورتيكوستيرويدات القشرية مع تقليل أو القضاء على الآثار الضارة التي تصاحب العلاج المزمن.
يعتمد تعيين المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على بيانات من دراسة المرحلة الثالثة السابقة التي أظهرت فعالية واعدة وملف سلامة إيجابي لدواء EryDex. تقوم شركة Quince حاليًا بتسجيل المشاركين في المرحلة الثالثة من تجربة سريرية عالمية للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية للمرض لمواصلة تقييم الآثار العصبية ل EryDex على المرضى الذين يعانون من مرض التصلب اللويحي. تهدف التجربة إلى تسجيل حوالي 86 مريضًا تتراوح أعمارهم بين ست سنوات وتسع سنوات وحوالي 20 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 10 سنوات أو أكثر.
وقد أعرب الدكتور ديرك ثي، الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين الطبيين في شركة Quince، عن أهمية هذا الإنجاز في جهودهم لإيجاد حل علاجي لمرضى التصلب اللويحي التاجي. يتم إجراء التجربة السريرية NEAT في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي بموجب اتفاقية تقييم البروتوكول الخاص مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
تركز شركة Quince Therapeutics على الاستفادة من بيولوجيا المرضى أنفسهم لتقديم علاجات للأمراض النادرة. تهدف تقنية AIDE الخاصة بالشركة إلى السماح بالإعطاء المزمن للأدوية المحدودة بسبب السمية أو عوامل أخرى.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تمضي فيه شركة Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) قدمًا في تجربتها السريرية المحورية NEAT، يراقب المستثمرون عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء السوق. وفقًا لموقع InvestingPro، فإن شركة Quince Therapeutics تحتفظ بأموال نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر بعض المرونة في تمويل التجارب السريرية الجارية. ومع ذلك، فمع استنزاف الشركة للنقدية بسرعة وضعف هوامش الربح الإجمالي، تظل الاستدامة المالية مصدر قلق.
تبلغ القيمة السوقية لشركة Quince Therapeutics حاليًا 35.87 مليون دولار أمريكي، مما يعكس حجم الشركة في قطاع التكنولوجيا الحيوية. وقد شهد السهم تقلبات كبيرة، حيث بلغ إجمالي العائد على السعر لشهر واحد -15.74%، مما يشير إلى معنويات المستثمرين الهابطة في الآونة الأخيرة. علاوة على ذلك، لا تدفع الشركة توزيعات أرباح للمساهمين، وهو أمر معتاد بالنسبة للعديد من شركات التكنولوجيا الحيوية التي تركز على النمو والتي تعيد استثمار الأرباح في البحث والتطوير.
يجب أن يلاحظ المستثمرون أن أرباح Quince قبل خصم الفوائد والضرائب والاستهلاك والإطفاء للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024 بلغت -25.91 مليون دولار أمريكي، ومع نسبة السعر إلى الأرباح (المعدلة) البالغة -1.46، فإن السوق يقيّم أرباح الشركة بشكل سلبي. يؤكد هذا على الطبيعة عالية المخاطر للاستثمار في شركات الأدوية الحيوية في مراحلها المبكرة، حيث غالبًا ما تكون الربحية هدفًا طويل الأجل.
للمهتمين بتحليل أعمق، يقدم InvestingPro رؤى إضافية حول Quince Therapeutics. هناك 9 نصائح أخرى من InvestingPro متاحة للمستثمرين لاستكشافها، والتي يمكن أن توفر فهمًا أكثر شمولاً لآفاق الشركة. وباستخدام رمز القسيمة PRONEWS24، يمكن للقراء الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro و Pro+، مما يتيح لهم الحصول على معلومات قيمة يمكن أن تفيدهم في اتخاذ قرارات الاستثمار.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها