باسادينا، كاليفورنيا - أعلنت اليوم شركة Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: ARWR) عن نتائج مهمة من المرحلة الثالثة من دراسة PALISADE لعقار بلوزاسيران، وهو علاج لمتلازمة الكيلوميترونيميا الكيلوميترية العائلية (FCS)، وهو اضطراب وراثي نادر لا توجد له علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
وقد حققت الدراسة نقطة النهاية الأولية، حيث أظهرت انخفاضاً كبيراً في نسبة الدهون الثلاثية وانخفاضاً في حالات التهاب البنكرياس الحاد مقارنةً بالعلاج الوهمي.
وأظهر بلوزاسيران، وهو علاج استقصائي قائم على الحمض النووي الريبي (RNAi)، انخفاضًا متوسطًا في متوسط الدهون الثلاثية يصل إلى 80٪ ومتوسط انخفاض في البروتين الشحمي C-III (APOC3)، وهو منظم رئيسي لاستقلاب الدهون الثلاثية، بنسبة تصل إلى 94٪ في الشهر العاشر. لاحظت الدراسة أيضًا انخفاضًا كبيرًا في حدوث التهاب البنكرياس الحاد، وهو أحد المضاعفات الحادة لمرض متلازمة إف سي إس.
أظهرت دراسة PALISADE، التي شملت المرضى الذين يعانون من متلازمة التصلب الشحمي التاجي الحاد المؤكد وراثياً أو المشخص سريرياً، أن بلوزاسيران يتمتع بملف سلامة إيجابي، مع الإبلاغ عن عدد أقل من الأحداث الضائرة الشديدة والخطيرة مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي. وشملت الأحداث الضائرة الشائعة آلام البطن وكوفيد-19 والتهاب البلعوم الأنفي والصداع والغثيان.
وقد أعرب الدكتور بروس جيفن، كبير العلماء الطبيين في شركة Arrowhead، عن تفاؤله بإمكانية استخدام عقار بلوزاسيران لعلاج اضطرابات القلب والأيض المختلفة. وتعتزم الشركة مناقشة النتائج في مؤتمر أمراض القلب والأوعية الدموية القادم في 25 يونيو 2024، وتقديم البيانات الكاملة في المؤتمرات الطبية المستقبلية.
سلط كريستوفر أنزالوني، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Arrowhead، الضوء على البيانات باعتبارها الأفضل في فئتها، مع القدرة على معالجة أمراض متعددة ذات احتياجات كبيرة لم تتم تلبيتها. وتعتزم شركة Arrowhead توصيل هذه النتائج إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية واستكشاف طلب دواء جديد لدواء FCS.
وتعد دراسة PALISADE جزءًا من برنامج سريري أوسع نطاقًا لعقار بلوزاسيران، والذي يتضمن دراسات المرحلة الثالثة الجارية في فرط شحميات الدم الحاد (SHTG) وفرط شحميات الدم المختلط. وقد حصل الدواء على تعيينات الأدوية اليتيمة والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتعيين الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية.
كما أنشأت شركة Arrowhead برنامج الوصول المبكر (EAP) لعقار بلوزاسيران، مما يوفر الأمل للأفراد الذين يعانون من متلازمة فرط شحميات الدم المختلطة أثناء تقدمه خلال العملية التنظيمية.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة Arrowhead Pharmaceuticals، ولم يتم التحقق منه بشكل مستقل. وتُعرف الشركة بتطوير علاجات قائمة على الحمض النووي الريبي تهدف إلى إسكات الجينات المسؤولة عن الأمراض المستعصية.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها