نيويورك - أعلنت اليوم شركة Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE)، وهي شركة في المرحلة السريرية تركز على الاضطرابات الوراثية العصبية، أن علاجها الجيني لمتلازمة ريت NGN-401 قد تم اختياره من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمشاركة في برنامج START التجريبي. تهدف هذه المبادرة إلى تسريع تطوير علاجات للأمراض النادرة.
يتضمن برنامج START تعزيز التواصل بين إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والجهات الراعية المختارة، والتي من المتوقع أن تسرّع من عملية تطوير NGN-401 من خلال تقديم المشورة المنتظمة بشأن القضايا الخاصة بالمنتج. ويشمل ذلك تصميم الدراسة السريرية واختيار مجموعة المرضى، والتي تعتبر حاسمة للتقدم نحو دراسة تسجيلية محتملة.
وقد أعربت راشيل ماكمين، الحاصلة على درجة الدكتوراه، الرئيس التنفيذي لشركة Neurogene، عن امتنانها لإدراج NGN-401 في برنامج START، مسلطةً الضوء على الفوائد السريرية المحتملة للعلاج. لا تزال الشركة في الموعد المحدد للإبلاغ عن بيانات الفعالية المؤقتة من تجربة سريرية جارية في المرحلة 1/2 في الربع الأخير من عام 2024. تعمل هذه التجربة حاليًا على تقييم السلامة والقدرة على التحمل والفعالية الأولية لعقار NGN-401 لدى المريضات من الأطفال الإناث المصابات بمتلازمة ريت.
وقد حصل NGN-401 سابقًا على العديد من التعيينات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بما في ذلك الأدوية اليتيمة، والمسار السريع، وتعيينات أمراض الأطفال النادرة، مما يعكس قدرته على تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى الذين يعانون من متلازمة ريت. يستخدم العلاج تقنية EXACT الخاصة بشركة نيوروجين لتوصيل جين MECP2 بهدف تحقيق مستويات مستهدفة من التعبير الجيني المتحوّر دون التأثيرات السامة المرتبطة غالباً بالتعبير المفرط للعلاج الجيني.
ويؤكد اختيار NGN-401 لبرنامج START التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بدعم تطوير علاجات مبتكرة للأمراض النادرة.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة Neurogene Inc.
InvestingPro Insights
مع تقدم شركة Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) في تطوير علاجها الجيني NGN-401 من خلال برنامج START التجريبي التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، يراقب المستثمرون ومراقبو الصناعة عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء السوق. فيما يلي بعض الأفكار الرئيسية استنادًا إلى البيانات في الوقت الفعلي ونصائح InvestingPro:
يتم تداول سهم شركة Neurogene حاليًا عند نسبة مكرر الربحية 18.89، وهو ما قد يلفت انتباه المستثمرين ذوي القيمة، لا سيما بالنظر إلى العوائد الكبيرة التي حققتها الشركة مؤخرًا. خلال الأسبوع الماضي وحده، شهدت شركة NGNE عائدًا إجماليًا للسعر بنسبة 17.1%. هذا الأداء هو جزء من اتجاه أوسع، حيث حقق السهم عائدًا بنسبة 149.01% على مدار الأشهر الستة الماضية، وعائدًا مثيرًا للإعجاب مماثلًا بنسبة 149.01% على مدار العام الماضي. قد تشير هذه العوائد القوية إلى ثقة المستثمرين القوية في إمكانات الشركة.
على الرغم من التحديات، كما يتضح من الربح الإجمالي السلبي الذي بلغ -47.65 مليون دولار أمريكي في الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، فإن شركة Neurogene تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما يوفر درجة من المرونة المالية التي تعتبر ضرورية لشركات التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية. علاوة على ذلك، مع وجود أصول سائلة تتجاوز الالتزامات قصيرة الأجل، يبدو أن الشركة في وضع قوي لإدارة تدفقاتها النقدية والاستثمار في خط أنابيبها الواعد من العلاجات.
يمكن للمستثمرين المهتمين بالتعمق أكثر في أداء شركة Neurogene وآفاقها المستقبلية استكشاف المزيد من نصائح InvestingPro. على سبيل المثال، يتم تداول الشركة عند مضاعف أرباح مرتفع ولا تدفع أرباحًا، وهو ما قد يكون عاملاً مناسبًا لبعض استراتيجيات الاستثمار. هناك 11 نصيحة أخرى متاحة من InvestingPro، توفر تحليلاً شاملاً للمقاييس المالية لشركة Neurogene وأداء السوق.
للوصول إلى هذه الرؤى القيمة، تفضل بزيارة InvestingPro وفكر في استخدام رمز القسيمة PRONEONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro وPro+، مما يعزز أبحاثك الاستثمارية بمجموعة من الأدوات الاحترافية.
تبلغ القيمة السوقية للسهم 488.06 مليون دولار أمريكي ونسبة PEG التطلعية 0.54، مما يشير إلى إمكانية النمو بالنسبة للأرباح، تعد البيانات المالية لشركة Neurogene جزءًا أساسيًا من اللغز بالنسبة للمستثمرين الذين يقيمون مسار الشركة في سياق التطورات التنظيمية الأخيرة.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها