بليموث ميتنغ، بنسلفانيا - كشفت شركة Harmony Biosciences (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: HRMY) عن نتائج دراسة المرحلة الثانية التي تشير إلى أن عقار بيتوليسانت الذي تنتجه الشركة قد قلل من أعراض النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) والإرهاق لدى البالغين المصابين بالحثل العضلي من النوع الأول (DM1).
وقد أظهرت الدراسة، التي لم تكن مصممة لإثبات الدلالة الإحصائية بل للكشف عن الإشارات المحتملة للفعالية، أن المرضى الذين يتلقون جرعات أعلى من عقار بيتوليسانت شهدوا تحسناً أكبر مقارنةً بالمرضى الذين يتناولون جرعات أقل أو دواءً وهمياً.
قام البحث، الذي تم تقديمه اليوم، بتقييم أداء الدواء على مدى 11 أسبوعًا تضمنت معايرة لمدة 3 أسابيع ومرحلة الجرعة المستقرة لمدة 8 أسابيع. وركزت نقطة نهاية الفعالية الأساسية على التغيرات في درجة مقياس النعاس أثناء النهار من خط الأساس إلى الأسبوع 11، مع نقاط نهاية ثانوية تشمل مقاييس أخرى للنعاس والإرهاق، بالإضافة إلى العبء الكلي للمرض.
يُعتقد أن عقار بيتوليسانت، الذي يُعتقد أنه يعزز اليقظة من خلال استهداف مستقبلات الهيستامين H₃، معتمد حاليًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تحت الاسم التجاري WAKIX® لعلاج متلازمة التعب والنعاس المتلازمي أو التخشب لدى المرضى البالغين المصابين بالتغفيق. لم يتم اعتماده بعد للاستخدام في حالة DM1 ولكنه قيد الدراسة لهذا المؤشر.
مع وجود أكثر من 40,000 شخص تم تشخيص إصابتهم بمرض DM1 في الولايات المتحدة، وما يصل إلى 90% منهم يعانون من متلازمة المتلازمة العصبية القلبية العصبية والتعب، فإن السوق المحتملة لعقار بيتوليسانت في هذا المؤشر الجديد كبيرة. تخطط شركة Harmony Biosciences لتطوير العقار من خلال دراسة محورية للمرحلة الثالثة باستخدام تركيبة الجيل الثاني (NG2)، والتي تهدف إلى تقديم صورة حركية دوائية محسنة وقوة جرعة أعلى.
وبدا ملف السلامة وقابلية التحمل لعقار بيتوليسانت في الدراسة متوافقاً مع ملف السلامة المعروف، وكان معدل الأحداث الضائرة متشابهاً بين مجموعتي الدواء والعلاج الوهمي. وتستهدف برامج الشركة الأوسع نطاقاً لإدارة دورة حياة المرضى الذين يعانون من اضطرابات النوم/الاستيقاظ والذين لديهم احتياجات طبية غير ملباة حالياً أكثر من 100,000 مريض يعانون من اضطرابات النوم/الاستيقاظ.
تستند هذه المعلومات إلى بيان صحفي صادر عن شركة Harmony Biosciences.
وفي أخبار أخرى حديثة، شهدت شركة Harmony Biosciences موجة من التطورات. فقد ارتفع صافي إيرادات الشركة في الربع الأول من العام بنسبة 30%، ليصل إلى 154.6 مليون دولار، مدفوعًا في المقام الأول بأداء علاج التغفيق WAKIX. حافظت Harmony Biosciences على توجيهاتها لصافي إيراداتها لعام 2024 والتي تتراوح بين 700 مليون دولار و720 مليون دولار.
وقد رفعت شركة نيدهام، وهي شركة استثمارية بارزة، السعر المستهدف لسهمها لشركة Harmony Biosciences إلى 52 دولارًا، ارتفاعًا من 50 دولارًا في ضوء الجهود الاستراتيجية التي تبذلها الشركة لتوسيع وتنويع امتيازات الجهاز العصبي المركزي. ويُنظر إلى الاستحواذ على شركة Epygenix Therapeutics، وهي شركة تركز على علاجات الصرع، ودواء TMP1116 لعلاج التغفيق، على أنها خطوات مهمة في تعزيز نمو امتياز WAKIX الحالي وطول عمره.
تشير هذه التطورات الأخيرة أيضًا إلى التزام هارموني بيوساينسز بالتنويع بعيدًا عن اعتمادها على عقار زيجل، وهو العلاج الذي كان يهيمن على محفظتها في السابق. وتمتلك هارموني بيوساينسز الآن 13 برنامجًا في مراحل مختلفة من التطوير عبر ثلاثة امتيازات للجهاز العصبي المركزي، وهي خطوة يُنظر إليها على أنها تنويع لعروض الشركة وتخفيف المخاطر المرتبطة بخط أنابيب التطوير.
يترقب المستثمرون والمحللون بفارغ الصبر الإنجازات الرئيسية لشركة Harmony Biosciences، بما في ذلك بيانات الحرائك الدوائية لتركيبة NG2 المتوقعة في النصف الأول من عام 2024، وتقديم طلب دواء جديد تكميلي لعقار فرط النوم مجهول السبب في النصف الثاني من العام. وتعد هذه الأحداث القادمة بالغة الأهمية لاستمرار نمو الشركة ومكانتها في السوق.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها