سان دييغو - أعلنت شركة Capricor Therapeutics (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: CAPR) عن إحراز تقدم تنظيمي كبير في دوائها الرائد المرشح، Deramiocel، المعروف أيضًا باسم CAP-1002، والمخصص لعلاج ضمور العضلات الدوشين (DMD).
فبعد اجتماع عقد مؤخرًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وافقت الوكالة على طلب ترخيص ما قبل الحصول على ترخيص بيولوجي (BLA) بناءً على البيانات السريرية من دراسات HOPE-2، والتمديد المفتوح للعلامة (OLE) في HOPE-2، والبيانات المتاحة من دراسات HOPE-3.
تمهد اتفاقية إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الطريق أمام شركة Capricor لبدء تقديم طلب ترخيص BLA المتداول المتوقع أن يبدأ في الربع الثالث من عام 2024. ويسمح نهج التقديم هذا للشركة بتقديم أقسام فردية من اتفاقية ترخيص إطلاق السجل عند اكتمالها، مما قد يسرّع عملية المراجعة.
أعربت الدكتورة ليندا ماربان، الرئيس التنفيذي لشركة Capricor، عن تفاؤلها بشأن هذا التطور واستعدادات الشركة الجارية للتسويق المحتمل، بما في ذلك الانتهاء من إنشاء منشأة تصنيع تجارية. كما سلطت الدكتورة ماربان الضوء على العرض القادم للبيانات الإضافية لمدة 3 سنوات من دراسة HOPE-2 OLE في مؤتمر PPMD، والتي من المتوقع أن تضيف المزيد من الدعم لفعالية وسلامة Deramiocel.
وقد حصل ديراميوسيل على تصنيف الدواء اليتيم وهو مدعوم بتسمية العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT). إذا وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام ديراميوسيل لعلاج دوشين العضلي النادر، فقد تحصل شركة كابريكور على قسيمة مراجعة ذات أولوية بسبب تصنيف الدواء كمرض نادر للأطفال.
ضمور دوشين العضلي هو اضطراب وراثي يتسم بضعف العضلات التدريجي والالتهاب المزمن، ويؤثر على ما يقرب من 15000 إلى 20000 مريض في الولايات المتحدة. ولا يوجد حاليًا علاج لداء ضمور العضلات العضلي النادر، وخيارات العلاج محدودة.
وتشارك Capricor أيضًا في التطوير قبل السريري للعلاجات القائمة على الإكسوزوم من خلال منصة StealthX™ الخاصة بها، مع التركيز على علم اللقاحات والتوصيل المستهدف للعلاجات لمختلف الأمراض.
ويعكس إعلان الشركة في بيان صحفي التزامها المستمر بتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في الأمراض النادرة، وخاصةً مرض نقص المناعة المكتسب (DMD).
وفي أخبار أخرى حديثة، أعلنت شركة "كابريكور ثيرابيوتيكس" عن نتائج إيجابية من دراسة تمديد التسمية المفتوحة HOPE-2 الخاصة بدواء "كاب-1002"، وهو علاج لضمور العضلات الدوشيني (DMD). أظهرت الدراسة فوائد مستدامة في وظيفة العضلات الهيكلية واستقرار وظيفة القلب لدى المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الدوشيني. وقد تمت مشاركة هذه النتائج مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال اجتماع من النوع ب، حيث تستعد الشركة لطلب ترخيص بيولوجي محتمل وتسويق الدواء.
وفي الأخبار المالية، يبدو وضع شركة كابريكور مستقرًا، مع وجود سيولة نقدية حتى الربع الأول من عام 2025، مدعومة بدفعة هامة من شركة نيبون شينياكو والأموال التي تم جمعها من خلال برنامجها في السوق. على صعيد المحللين، بدأت شركة أوبنهايمر بتغطية شركة كابريكور، حيث قامت بتعيين تصنيف Outperform وأعربت عن تفاؤلها بشأن المرشح الرئيسي للشركة، CAP-1002. كما قامت Ladenburg Thalmann أيضًا بتحديث توقعاتها بشأن Capricor، حيث رفعت السعر المستهدف للسهم إلى 25 دولارًا من 24 دولارًا، مع التأكيد على تصنيف الشراء.
فيما يتعلق بالأحداث القادمة، تخطط كابريكور لتقديم نتائج مفصلة في المؤتمر السنوي الثلاثين القادم لمشروع ضمور العضلات (PPMD) وتتوقع الإعلان عن النتائج الأولية من المرحلة الثالثة من تجربة HOPE-3 المحورية في الربع الأخير من عام 2024. هذه هي أحدث التطورات في جهود الشركة المستمرة لتطوير علاجها لمرض ضمور العضلات المتعدد والاستعداد للتسويق المحتمل.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تخطو فيه شركة Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) خطوات واسعة مع عقارها المرشح Deramiocel، قد يشعر المستثمرون بالفضول بشأن الصحة المالية وأداء الشركة في السوق. وفقًا للبيانات الأخيرة من InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Capricor 172.1 مليون دولار أمريكي.
على الرغم من التطورات السريرية الواعدة، إلا أن المقاييس المالية للشركة تشير إلى وجود تحديات. نمت إيرادات Capricor بشكل ملحوظ على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، بزيادة ملحوظة بلغت 389.3%. ومع ذلك، فإن هذا لم يُترجم إلى ربحية، حيث بلغ هامش الربح الإجمالي -47.2% وهامش الدخل التشغيلي -96.53% خلال الفترة نفسها.
تُسلط نصائح InvestingPro الضوء على العديد من المخاوف بشأن Capricor، بما في ذلك ارتفاع مضاعف السعر/الدفتر البالغ 9.34 ومعدل الحرق النقدي السريع للشركة. علاوة على ذلك، لا تدفع Capricor توزيعات أرباح للمساهمين، وهو ما قد يكون أحد الاعتبارات بالنسبة للمستثمرين الذين يركزون على الدخل. من الناحية الإيجابية، شهدت الشركة ارتفاعًا كبيرًا في الأسعار على مدار الأشهر الستة الماضية، حيث أظهرت عائدًا إجماليًا بنسبة 49.86%، وهو ما قد يجذب اهتمام المستثمرين الذين يركزون على النمو.
بالنسبة للراغبين في التعمق أكثر في البيانات المالية لشركة Capricor وآفاقها المستقبلية، تقدم InvestingPro رؤى إضافية. هناك 11 نصيحة أخرى من InvestingPro متاحة لـ Capricor، والتي يمكن أن توفر إرشادات قيمة للمستثمرين الذين يفكرون في هذا السهم. لاستكشاف هذه النصائح واكتساب فهم شامل لإمكانيات Capricor الاستثمارية، تفضل بزيارة https://www.investing.com/pro/CAPR وتذكر استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro و Pro+. يمكن أن يكون هذا موردًا استراتيجيًا للمستثمرين الذين يتطلعون إلى اتخاذ قرارات مستنيرة في قطاع التكنولوجيا الحيوية.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها