نوفاتو، كاليفورنيا - توصلت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ: RARE) إلى اتفاق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن استخدام سائل النخاع الشوكي الدماغي (CSF) كبديل لنقطة نهاية بديلة للموافقة المعجلة على علاجها الجيني UX111 (ABO-102) لمتلازمة سانفيليبو (MPS IIIA). تستند هذه الاتفاقية إلى بيانات الدراسة السريرية الحالية، والتي تعتقد الشركة أنها كافية لتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA).
تم الإعلان عن القرار المحوري اليوم، بعد مناقشات بين شركة Ultragenyx وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وتعتزم الشركة وضع اللمسات الأخيرة على تفاصيل طلب ترخيص الأدوية البيولوجية في اجتماع مقبل قبل تقديم طلب الترخيص، بهدف تقديم الطلب في وقت لاحق من هذا العام أو أوائل العام المقبل.
وأعرب إيميل د. كاكيس، دكتور في الطب، دكتوراه في الطب، دكتوراه في الطب، الرئيس التنفيذي ورئيس شركة Ultragenyx، عن امتنانه لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإدراكها الحاجة الملحة لتوفير علاجات للأطفال المصابين بأمراض عصبية مدمرة. كما شكر أيضًا المدافعين عن المرضى ومقدمي الرعاية والعلماء وقادة الصناعة على تعاونهم في توفير الأدلة اللازمة لدعم هذا القرار.
إن UX111، وهو حاليًا في المرحلة 1/2/3 من التطوير، هو علاج جيني في الجسم الحي مصمم للتسريب الوريدي لمرة واحدة لإيصال نسخة وظيفية من جين SGSH إلى الخلايا. يهدف العلاج إلى معالجة نقص الإنزيم الأساسي المسؤول عن التراكم غير الطبيعي لسلفات الهيباران في الدماغ، مما يؤدي إلى تلف الخلايا التدريجي والتنكس العصبي. وقد حصل برنامج UX111 على العديد من التعيينات في الولايات المتحدة لتسريع عملية تطويره، بما في ذلك العلاج المتقدم للطب التجديدي والمسار السريع وتعيينات الأمراض النادرة للأطفال والأدوية اليتيمة. أما في الاتحاد الأوروبي، فقد حصل على تصنيفات المنتجات الطبية اليتيمة.
متلازمة سانفيليبو من النوع A هي مرض نادر ومميت من أمراض التخزين الليزوزومي القاتلة ولا يوجد علاج معتمد لها، وتؤثر بشكل أساسي على الجهاز العصبي المركزي وتتميز بالتنكس العصبي السريع الذي يبدأ في مرحلة الطفولة المبكرة. وتشير التقديرات إلى أنها تؤثر على ما يقرب من 3000 إلى 5000 مريض في المناطق الجغرافية التي يمكن الوصول إليها تجاريًا وتسببها المتغيرات المسببة للأمراض في جين SGSH.
شركة Ultragenyx هي شركة صيدلانية بيولوجية تركز على تطوير منتجات لعلاج الأمراض الوراثية النادرة والنادرة جداً ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة. يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
في أخبار أخرى حديثة، كانت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. موضوعًا للعديد من تحديثات شركات المحللين بعد النتائج الإيجابية من المرحلة الثالثة من دراسة GlucoGene. قام بنك Goldman Sachs بترقية أسهم Ultragenyx من أسهم محايدة إلى شراء، مستشهدًا بزيادة الاقتناع بالأجسام المضادة أحادية النسيلة setrusumab وخط أنابيب الشركة المتنوع للأمراض النادرة. كما توقعت الشركة أيضًا موافقة محتملة في عام 2026 على العلاج الجيني DTX401 في GSD1a وإطلاقه في عام 2026، متوقعة أن تصل Ultragenyx إلى ربحية GAAP في عام 2027.
كما قام كل من Baird و Stifel و Piper Sandler و Canaccord Genuity بمراجعة توقعاتهم بشأن Ultragenyx. رفعت Baird السعر المستهدف لأسهم Ultragenyx إلى 72 دولارًا، مستشهدة بنتائج المرحلة الثالثة كمؤشر قوي على الموافقة المحتملة على DTX401. قامت Stifel بزيادة السعر المستهدف إلى 127 دولارًا، مشيرةً إلى الانخفاض الكبير في الحاجة إلى نشا الذرة، وهو مكمل غذائي يستخدم لإدارة GSDIa. وحافظت شركة بايبر ساندلر على تصنيف زيادة الوزن والسعر المستهدف لـ Ultragenyx عند 135.00 دولارًا، مشيرةً إلى استمرار التحكم في الجلوكوز والانخفاض الكبير في تناول نشا الذرة يوميًا. أخيرًا، رفعت Canaccord Genuity السعر المستهدف إلى 111 دولارًا، مما يشير إلى الثقة في آفاق Ultragenyx.
تؤكد هذه التطورات الأخيرة على الثقة المتزايدة في النجاح المحتمل لعلاج Ultragenyx DTX401 وSetrusumab. تعكس نتائج التجارب السريرية الإيجابية وترقيات المحللين تقدم الشركة في علاج الأمراض النادرة.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تمضي فيه شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) قدمًا في التزامها بمعالجة الأمراض الوراثية النادرة، توفر الصحة المالية للشركة وأداء السوق سياقًا إضافيًا للمستثمرين. وتجدر الإشارة إلى أن القيمة السوقية لشركة Ultragenyx تبلغ 3.73 مليار دولار أمريكي، مما يؤكد على حضورها الكبير في قطاع الأدوية الحيوية. ومع ذلك، تشير المقاييس المالية للشركة إلى بعض التحديات. فمع نسبة مكرر الربحية السالبة البالغة -5.62 ونسبة مكرر الربحية المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024 عند -5.9، فإن شركة Ultragenyx ليست مربحة حاليًا. يتماشى هذا مع نصيحة InvestingPro التي تشير إلى أن المحللين لا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام.
يمثل هامش الربح الإجمالي للشركة مجالًا آخر مثيرًا للقلق، حيث بلغ -60.26% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024. ويُشير هذا الرقم إلى أن شركة Ultragenyx تعمل حاليًا بخسارة، وهو ما يدعمه تقرير InvestingPro الذي يُسلط الضوء على ضعف هامش الربح الإجمالي. على الرغم من هذه الرياح المالية المعاكسة، تتمتع Ultragenyx بوضع سيولة قوي، حيث تتجاوز الأصول السائلة الالتزامات قصيرة الأجل، مما قد يوفر بعض المرونة المالية مع استمرارها في الاستثمار في خط أنابيب منتجاتها.
بالنسبة لأولئك الذين يراقبون أداء أسهم الشركة عن كثب، يتم تداول أسهم Ultragenyx عند مضاعف سعر/دفتر الأستاذ عند 25.97، مما قد يشير إلى تقييم ممتاز مقارنة بقيمتها الدفترية. يمكن للمستثمرين المهتمين بالتعمق أكثر في البيانات المالية والتوقعات الخاصة بشركة Ultragenyx استكشاف المزيد من نصائح InvestingPro على https://www.investing.com/pro/RARE. هناك 5 نصائح أخرى متاحة يمكن أن تقدم المزيد من الأفكار حول أداء الشركة وإمكاناتها. وعلاوة على ذلك، يمكن للمستثمرين المهتمين الاستفادة من عرض خاص باستخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي في Pro وPro+، مما يوفر إمكانية الوصول إلى ثروة من البيانات والتحليلات لإبلاغ قرارات الاستثمار.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها