فوستر سيتي، كاليفورنيا - أعلنت اليوم شركة ميروم للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: MIRM) عن نتائج مؤقتة مشجعة من تجربتين سريريتين جاريتين في المرحلة الثانية من المرحلة الثانية من دواء فوليكسيبات، وهو دواء يؤخذ عن طريق الفم يتم تقييمه لعلاج التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي والتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي، وهما مرضان نادران من أمراض الكبد.
أبلغت دراسة VANTAGE، التي تركز على التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي، عن انخفاض كبير إحصائيًا في الحكة (الحكة) مع فرق معدّل بالدواء الوهمي قدره -2.32 نقطة (p=0.0026) على مقياس ItchRO للبالغين. وعلاوة على ذلك، حقق 75% من المشاركين انخفاضًا بنسبة تزيد عن 50% في الأحماض الصفراوية في المصل، ولوحظ تحسن في التعب في الأسبوع 16 مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي.
كما اجتازت دراسة "فيستاس" على داء الحكة الصفراوية في الدم عتبة الفعالية اللازمة لاستمرار التجربة. وقد أوصت اللجنة المستقلة لمراجعة البيانات بالمضي قدماً في الدراسة دون إجراء تعديلات على الدراسة، التي تقيّم جرعة فوليكسيبات بمقدار 20 ميليجرام مرتين يومياً.
لم يتم تحديد أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة خلال التحليلات المؤقتة، وكان التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا هو الإسهال، والذي كان خفيفًا إلى متوسط الشدة. تم الإبلاغ عن أربعة أحداث عكسية خطيرة، مع حدوث واحد منها في مجموعة الدواء الوهمي. لم تلاحظ أي تغيرات مهمة سريرياً في المؤشرات الحيوية للكبد.
وأعربت الدكتورة جوان كوان، كبيرة المسؤولين الطبيين في شركة "ميروم"، عن تفاؤلها بإمكانية استخدام عقار "فوليكسيبات" كخيار علاجي مستقبلي لهذه الحالات، مشيرةً إلى النتائج المؤقتة باعتبارها تطوراً واعداً للمرضى الذين يعانون من عبء أعراض مرض كيس الدّم المتلازم للسرطان والتهاب الكبد الفيروسي المتعدد.
تستضيف الشركة اليوم مؤتمراً عبر الهاتف لمناقشة هذه التحليلات المؤقتة بشكل أكبر. تهدف المكالمة إلى تقديم رؤى حول التقدم المحرز في الدراسات والآثار المحتملة على المرضى الذين يعانون من أمراض الكبد الصفراوية هذه.
تم تصميم عقار "فوليكسيبات" لتثبيط ناقل الأحماض الصفراوية الانتقائي (IBAT)، مما قد يوفر نهجاً جديداً لتقليل الأحماض الصفراوية الجهازية والكبدية. تم تقييم الدواء على أكثر من 400 شخص في تجارب سريرية مختلفة.
تركز شركة Mirum Pharmaceuticals على تطوير علاجات للأمراض النادرة، ولديها ثلاثة أدوية معتمدة لأمراض الكبد المختلفة. يتضمن خط إنتاج الشركة دواء فوليكسيبات لعلاج داء كيس الصفراء وتصلب الشرايين الشوكي الشوكي النادر، ودواء تشينودال لعلاج الورم الزانثومتري المخي، مع الإبلاغ عن نتائج إيجابية للمرحلة الثالثة في عام 2023.
يستند هذا التقرير إلى بيان صحفي صادر عن شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc.
في أخبار أخرى حديثة، حققت شركة Mirum Pharmaceuticals خطوات كبيرة في قطاع الأدوية الحيوية. أعادت سيتي بنك تأكيد تصنيفها لسهم ميروم عند الشراء تحسبًا لتحديثات مهمة للتجارب السريرية الخاصة بعقار فوليكسيبات، وهو علاج لأمراض الكبد.
تراقب الشركة عن كثب تجربتين من المرحلة الثانية (2 ب)، وهما VISTAS و VANTAGE، اللتان تبحثان في فعالية الفوليكسيبات في المرضى الذين يعانون من التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) والتهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي (PBC)، على التوالي.
تلقى منتج ميروم الآخر، LIVMARLI، رأيًا إيجابيًا من اللجنة الأوروبية للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) لعلاج الركود الصفراوي العائلي التقدمي داخل الكبد (PFIC)، وهو مرض وراثي نادر في الكبد. تمهد هذه التوصية الطريق لإمكانية الحصول على ترخيص التسويق في الاتحاد الأوروبي.
علاوة على ذلك، سيتم تقديم بيانات جديدة من الدراسات العلاجية طويلة الأجل باستخدام عقار LIVMARLI في المؤتمر السنوي القادم للجمعية الأوروبية لدراسة الكبد (EASL)، والتي تسلط الضوء على الفوائد السريرية المستمرة لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل (ALGS) و PFIC.
في التطورات المالية، أعلنت شركة Mirum عن زيادة كبيرة في النتائج المالية للربع الأول من عام 2024، حيث بلغ صافي مبيعات المنتجات 68.9 مليون دولار، مسجلاً ارتفاعًا بنسبة 137% عن العام السابق. وتتوقع الشركة أن تتراوح الإيرادات المتوقعة للعام بأكمله بين 310 مليون دولار و320 مليون دولار. كما أعلنت شركة Mirum أيضًا عن مركز مالي قوي مع 302.8 مليون دولار من النقد والاستثمارات. هذه هي التطورات الأخيرة في عمليات شركة Mirum Pharmaceuticals وأدائها المالي.
InvestingPro Insights
أثبتت شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) التزامها بمعالجة أمراض الكبد النادرة من خلال تجاربها السريرية الواعدة، وتوفر المقاييس المالية من InvestingPro نظرة أعمق على وضع الشركة الحالي في السوق وإمكاناتها المستقبلية.
تُظهر بيانات InvestingPro الخاصة بشركة MIRM رسملة سوقية تبلغ 1.22 مليار دولار، مما يعكس تقييم السوق للشركة. على الرغم من عدم وجود ربحية في الأشهر الاثني عشر الماضية، كما يتضح من نسبة السعر إلى الأرباح السالبة البالغة -7.7، فإن نمو إيرادات الشركة قوي بشكل ملحوظ. يشير نمو الإيرادات على أساس سنوي بنسبة 133.9% إلى أداء مبيعات قوي وإمكانات نمو مستقبلية.
ومما يؤكد القوة المالية للشركة هو هامش الربح الإجمالي البالغ 73.26%، مما يشير إلى أن شركة Mirum Pharmaceuticals تتسم بالكفاءة في إدارة تكاليف الإنتاج بالنسبة لمبيعاتها. بالإضافة إلى ذلك، في حين أن الشركة لا تدفع توزيعات أرباح، مما يشير إلى إعادة استثمار الأرباح في مزيد من النمو والتطوير، فإن نصيحة InvestingPro تسلط الضوء على أن أصول Mirum السائلة تتجاوز التزاماتها قصيرة الأجل، وهي علامة إيجابية لسيولة الشركة ومرونتها المالية.
علاوة على ذلك، تتضمن نصائح InvestingPro الخاصة بشركة MIRM اعتبارًا مهمًا للمستثمرين: لا يتوقع المحللون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام. وهذا يتماشى مع نتائج التجارب السريرية المؤقتة التي، على الرغم من أنها واعدة، إلا أنها لم تُترجم بعد إلى علاجات معتمدة يمكن أن تدر إيرادات.
بالنسبة للقراء المهتمين بالحصول على تحليل أكثر شمولاً، تتوفر نصائح إضافية من InvestingPro، تقدم رؤى مفصلة حول الوضع المالي لشركة Mirum Pharmaceuticals ووضعها في السوق. للوصول إلى هذه النصائح واتخاذ قرارات استثمارية أكثر استنارة، يمكن للمستثمرين استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+ في InvestingPro.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها