وارين، نيوجيرسي - أعلنت شركة PTC Therapeutics، Inc. (NASDAQ: PTCT) يوم الخميس أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد رفعت تعليقًا سريريًا جزئيًا على عقارها التجريبي PTC518 لمرض هنتنغتون (HD) بعد نتائج مؤقتة مشجعة من دراسة المرحلة الثانية.
أظهرت بيانات دراسة PIVOT-HD التي استمرت 12 شهرًا أن PTC518 أدى إلى انخفاض معتمد على الجرعة في مستويات بروتين هانتينتين الطافرة (mHTT) في كل من الدم والسائل النخاعي (CSF) بين مجموعة من مرضى HD. كما لاحظت الدراسة أيضًا تباطؤًا في تطور الأعراض الحركية، مع انخفاض في مجموع الدرجات الحركية للمرضى الذين عولجوا بعقار PTC518 مقارنةً بالعلاج الوهمي.
وظل مستوى السلامة والتحمل الإيجابي لدواء PTC518 ثابتًا طوال فترة العلاج التي استمرت 12 شهرًا. وأعرب الدكتور ماثيو ب. كلاين، الرئيس التنفيذي لشركة "بي تي سي ثيرابيوتيكس"، عن تفاؤله بشأن إمكانات الدواء كعلاج معدّل للمرض في علاج مرض "إتش دي"، وهو اضطراب وراثي نادر يضعف تدريجياً الخلايا العصبية في الدماغ.
وكشف التحليل المؤقت أن المرضى الذين يتلقون جرعات 5 ملغ و10 ملغ من PTC518 شهدوا انخفاضًا بنسبة 22% و43% في مستويات mHTT في الدم على التوالي. كما لوحظت انخفاضات مماثلة في السائل النخاعي. كما تباطأ تطور الأعراض الحركية بشكل ملحوظ لدى المرضى الذين تناولوا جرعة 10 ملغ مقارنةً بالمرضى الذين تناولوا جرعة 5 ملغ أو الدواء الوهمي.
وسيسمح قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية برفع التعليق السريري الجزئي لعقار PTC Therapeutics بالمضي قدمًا في تطوير PTC518. تخطط الشركة لمناقشة هذه النتائج في مؤتمر عبر الهاتف والبث عبر الإنترنت.
ويُعتبر "بي تي سي 518" جزءاً من تقنية منصة الربط الخاصة بشركة "بي تي سي"، المصممة للحد من إنتاج بروتين "إم إتش تي تي تي" السام، الذي يؤدي إلى تلف الخلايا العصبية وتطور المرض. ويتميز الجزيء المتوفر بيولوجيًا عن طريق الفم بقدرته على عبور الحاجز الدموي الدماغي وخصائصه الانتقائية.
ويؤثر داء هنتنغتون على الجهاز العصبي المركزي، مما يسبب مجموعة واسعة من الأعراض بما في ذلك الحركات غير الطبيعية والتدهور المعرفي. ولا يوجد حالياً أي علاج لمرض هنتنغتون ولا توجد أدوية معتمدة يمكنها تأخير ظهور المرض أو إبطاء تطوره، مما يسلط الضوء على أهمية تطوير PTC518.
يستند هذا الخبر إلى بيان صحفي صادر عن شركة PTC Therapeutics, Inc.
في أخبار أخرى حديثة، كانت PTC Therapeutics محور العديد من التطورات الهامة. أبقى بنك Goldman Sachs على تصنيف البيع على أسهم الشركة، لكنه رفع السعر المستهدف من 18 دولارًا إلى 32 دولارًا بعد قرار المفوضية الأوروبية (EC) بعدم المصادقة على الرأي السلبي الثاني للجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) بشأن Translarna، وهو دواء طورته شركة PTC Therapeutics.
كما رفعت جيفريز أيضًا السعر المستهدف للسهم من 35 دولارًا إلى 46 دولارًا، مع الحفاظ على تصنيف الشراء بعد إعادة تقييم Translarna. وفي الوقت نفسه، قامت شركة Raymond James بترقية سهم PTC Therapeutics من ضعيف الأداء إلى أداء السوق، حيث أعادت إدخال عائدات Translarna في الاتحاد الأوروبي في نموذجها المالي بعد قرار المفوضية الأوروبية.
كان قرار المفوضية الأوروبية بالإبقاء على وجود Translarna في السوق في أوروبا بموجب الترخيص الحالي نقطة نقاش رئيسية. جاء هذا القرار بعد طلب إجراء تقييم إضافي لمجمل الأدلة، بما في ذلك بيانات سجلات المرضى والأدلة الواقعية. وقد دفع موقف المفوضية الأوروبية شركة PTC Therapeutics إلى إيقاف توجيهاتها بشأن الإيرادات لهذا العام مؤقتًا حتى يتم تقديم المزيد من الوضوح.
كما أعلنت شركة PTC Therapeutics أيضًا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) الخاص بها لـ Upstaza، وهو علاج جيني مرشح لعلاج نقص إنزيم ديكاربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية (AADC)، ومنحته أولوية المراجعة.
InvestingPro Insights
مع استمرار شركة PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) في تحقيق خطوات واسعة مع عقارها التجريبي PTC518 لعلاج مرض هنتنغتون، من المهم النظر في الصحة المالية ومعنويات السوق المحيطة بالشركة. قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأخير له آثار محتملة على أداء أسهم شركة PTCT وآفاقها المستقبلية.
تُظهر بيانات InvestingPro أن القيمة السوقية لشركة PTCT تبلغ 2.73 مليار دولار، مما يعكس ثقة المستثمرين في خط أنابيب الشركة ومركزها في السوق. وعلى الرغم من البيئة الصعبة، تمكنت شركة PTCT من تحقيق نمو في الإيرادات بنسبة 20.39% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، وهو ما يدل على مرونة الشركة ومبادراتها الاستراتيجية.
ومع ذلك، لا تخلو الشركة من التحديات التي تواجهها. لا يتوقع المحللون أن تحقق شركة PTCT أرباحًا هذا العام، كما يتضح من نسبة مكرر الربحية السالبة البالغة -4.63 ونسبة مكرر الربحية المعدلة البالغة -7.14. يتماشى ذلك مع أداء الشركة الأخير، والذي لم يكن مربحًا على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية. وقد شهد نمو الإيرادات انخفاضًا ربع سنويًا بنسبة -4.66% في الربع الأول من عام 2024، مما يشير إلى أن الشركة قد تواجه رياحًا معاكسة في أدائها المالي.
وعلى الجانب الإيجابي، أظهر سهم PTCT عائدًا قويًا على مدار الأشهر الثلاثة الماضية، حيث بلغ إجمالي العائد السعري 20.7%. بالإضافة إلى ذلك، شهد السهم ارتفاعًا كبيرًا في السعر على مدار الأشهر الستة الماضية، مع عائد بنسبة 31.73%. قد يكون هذا مؤشراً على تفاؤل المستثمرين بعد التقدم الذي أحرزته الشركة في تطوير الأدوية والنتائج المؤقتة الإيجابية من دراسة PIVOT-HD.
تبرز نصائح InvestingPro الخاصة بشركة PTCT أيضًا أن الشركة لا تدفع أرباحًا للمساهمين، وهو أمر شائع بالنسبة لشركات التكنولوجيا الحيوية التي تركز على إعادة استثمار الأرباح في البحث والتطوير.
بالنسبة للمستثمرين الذين يبحثون عن المزيد من التحليل المتعمق والرؤى الإضافية، تقدم InvestingPro مجموعة شاملة من النصائح لشركة PTCT. تتوفر حاليًا 6 نصائح إضافية من InvestingPro، والتي يمكن الوصول إليها من خلال زيارة https://www.investing.com/pro/PTCT. لا تنسى استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+، مما يثري استراتيجيتك الاستثمارية بمعلومات قيمة.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها