بوسطن - قدمت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: VRTX) مؤخرًا نتائج مشجعة من تجربة سريرية لعلاج VX-880، وهو علاج بالخلايا الجزيرية المشتقة من الخلايا الجذعية لمرض السكري من النوع الأول (T1D). وأشارت البيانات، التي تمت مشاركتها في المؤتمر العلمي الرابع والثمانين للجمعية الأمريكية للسكري، إلى حدوث تحسن كبير في المرضى الذين يعانون من ضعف الوعي بنقص سكر الدم والأحداث الحادة لنقص سكر الدم (SHEs).
شملت التجربة 12 مريضاً تلقوا جرعة كاملة من VX-880. بحلول اليوم الـ 90 بعد الحقن، أظهر جميع المشاركين علامات على احتشاد الخلايا الجزيرية وبدأوا في إنتاج الأنسولين المستجيب لمستويات الجلوكوز. ومن المثير للإعجاب أن جميع المرضى حققوا مستويات الهيموجلوبين A1c الموصى بها من الجمعية الأمريكية للسكري (HbA1c) بأقل من 7.0% وحافظوا على مستويات الجلوكوز في الدم ضمن النطاق المستهدف بنسبة تزيد عن 70% من الوقت. علاوة على ذلك، قلل 11 مريضًا من أصل 12 مريضًا بشكل كبير أو توقفوا تمامًا عن الحاجة إلى الأنسولين الذي يتم إعطاؤه خارجيًا.
حقق ثلاثة مرضى، مع 12 شهرًا على الأقل من المتابعة، نقطة النهاية الأولية للتجربة من خلال التخلص من حالات نقص سكر الدم المفرط والحفاظ على مستويات HbA1c أقل من 7.0٪، إلى جانب نقطة النهاية الثانوية المتمثلة في الاستقلالية عن الأنسولين.
كان ملف السلامة في التجربة إيجابيًا، حيث كانت معظم الأحداث الضائرة خفيفة أو متوسطة الشدة. والأهم من ذلك، لم يتم ربط أي أحداث عكسية خطيرة بعقار VX-880. من المقرر الآن توسيع نطاق الدراسة لتشمل حوالي 37 مشاركًا مع انتقال شركة Vertex إلى مراحل التطوير المحورية.
إن VX-880 هو علاج بالخلايا الخيمية، مما يعني أنه مشتق من خلايا متبرع، وهو مصمم لاستعادة وظيفة خلايا البنكرياس الجزيرية، والتي تشمل إنتاج الأنسولين المستجيب للجلوكوز. يتم توصيل العلاج عن طريق التسريب في الوريد البابي الكبدي ويتطلب دواءً مثبطًا للمناعة مزمنًا لمنع الرفض المناعي.
تهدف أبحاث فيرتكس الجارية إلى توفير علاج شافٍ محتمل لمرض السكري من النوع الأول، وهي حالة تنتج عن تدمير المناعة الذاتية للخلايا المنتجة للأنسولين في البنكرياس، مما يؤدي إلى نقص إنتاج الأنسولين وصعوبة التحكم في مستويات الجلوكوز في الدم.
تشير النتائج الإيجابية من هذه التجربة إلى أن VX-880 يمكن أن يمثل تقدماً كبيراً في علاج داء السكري من النوع الأول، مما يوفر أملاً في تحسين إدارة المرض وجودة حياة المرضى. وتستمر الشركة في التزامها بالابتكار في مجال الأمراض الخطيرة مع تقدمها في البرامج السريرية والبحثية لهذا العلاج الذي قد يحدث تحولاً جذرياً. يستند هذا التقرير إلى بيان صحفي.
في أخبار أخرى حديثة، أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated عن نمو قوي في الإيرادات بنسبة 13% على أساس سنوي في الربع الأول من عام 2024، لتصل إلى 2.7 مليار دولار. وكان هذا النمو مدفوعًا بالإطلاق الناجح لدواء CASGEVY في علاج داء فقر الدم المنجلي وثلاسيميا بيتا في مناطق متعددة. كما حققت Vertex أيضًا تقدمًا كبيرًا في علاج التليف الكيسي، مع نتائج واعدة من دراستين على عقارها TRIKAFTA®.
فيما يتعلق بتصنيفات المحللين، حافظت شركة RBC Capital على تصنيف Sector Perform ولكنها عدلت السعر المستهدف لشركة Vertex من 424 دولارًا إلى 421 دولارًا، مع الأخذ في الاعتبار التأثير المحتمل لنزاعات الإتاوات على هوامش الشركة. رفعت BMO Capital Markets سعرها المستهدف لأسهم Vertex إلى 500 دولار، مع الاحتفاظ بتصنيف Outperform، بعد تقييم آفاق Vertex في إدارة الألم. وبالمثل، رفعت شركة بايبر ساندلر السعر المستهدف للسهم إلى 456 دولارًا، بعد الأداء المالي القوي لشركة Vertex في الربع الأول من عام 2024.
من بين التطورات الأخيرة الأخرى، قدمت شركة Vertex نتائج مهمة من الدراسات التي أجريت على عقار التليف الكيسي TRIKAFTA® في المؤتمر الأوروبي السابع والأربعين للتليف الكيسي. كما خطت الشركة أيضًا خطوات واسعة في تطوير عقارها وأدائها المالي، حيث أبدت شركة BMO Capital Markets ثقتها في قدرة Vertex على الاستحواذ على حصة كبيرة من سوق إدارة الألم. هذه بعض التطورات الأخيرة لشركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
InvestingPro Insights
مع تقدم شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) في تجاربها السريرية لعقار VX-880، تعكس الصحة المالية للشركة وأداء السوق مكانة قوية في صناعة التكنولوجيا الحيوية. فمع رسملة سوقية قوية تبلغ 121.34 مليار دولار أمريكي، تُعد شركة Vertex من الشركات ذات الوزن الثقيل في قطاعها. ومما يؤكد ذلك أيضًا نمو إيراداتها المثير للإعجاب على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024، بزيادة قدرها 10.61%، مما يشير إلى قدرة الشركة على توسيع قاعدتها المالية في ظل مساعيها السريرية المبتكرة.
يراقب المستثمرون عن كثب أداء Vertex، كما يتضح من ارتفاع نسبة السعر إلى الأرباح (P/E) البالغة 30.07 ونسبة السعر إلى الأرباح المعدلة البالغة 28.77 للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2024. على الرغم من أن التداول عند مضاعف الأرباح المرتفع قد يشير إلى تقييم ممتاز، إلا أنه يعكس أيضًا ثقة المستثمرين في إمكانات أرباح Vertex المستقبلية، لا سيما وأن الشركة تخطو خطوات واسعة في تطوير علاج T1D. بالإضافة إلى ذلك، تبلغ نسبة السعر إلى القيمة الدفترية للشركة 6.53، والتي، على الرغم من ارتفاعها، يمكن تبريرها من خلال الأسس القوية لشركة Vertex وريادتها في مجال التكنولوجيا الحيوية.
وقد أظهر سهم Vertex مرونة مع انخفاض تقلبات الأسعار، وهو تلميح من InvestingPro يتماشى مع التقدم المطرد للشركة في التجارب السريرية. وعلاوة على ذلك، يمكن للتدفقات النقدية للشركة أن تغطي مدفوعات الفائدة بشكل مريح، كما أن أصولها السائلة تتجاوز الالتزامات قصيرة الأجل، مما يوفر الاستقرار المالي مع استمرار Vertex في الاستثمار في البحث والتطوير. مع توفر 14 نصيحة أخرى من نصائح InvestingPro، يمكن للمستثمرين الحصول على رؤى أعمق حول الصحة المالية وأداء أسهم Vertex من خلال زيارة Investing.com/pro/VRTX. بالنسبة للراغبين في الاشتراك في Pro أو Pro+، استخدم رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10%.
ينعكس التزام الشركة بمعالجة الأمراض الخطيرة مثل داء السكري من النوع الأول من خلال علاجات مبتكرة مثل VX-880 ليس فقط في نتائج تجاربها السريرية ولكن أيضًا في قوتها المالية وتقييمها في السوق.
تم ترجمة هذه المقالة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي بعد مراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنها